亨廷頓氏癥是一種發病速度緩慢的遺傳性疾病，往往在中年之后才會出現。然而新的研究結果表明，對于亨廷頓氏癥患者而言，大腦中的某些變化可能在癥狀出現之前很久就會出現。
在最近一項研究中，來自洛克菲勒的科學家們通過新型技術將該疾病的發展追溯到大腦剛剛開始形成的早期發育階段。
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Ali Brivanlou教授實驗室開發了一種由微小的神經膠質三維組織培養物構成的大腦器官模型。研究人員使用人類胚胎干細胞制造這些模型，并在實驗室環境下對其進行操作以研究發育階段疾病的發生機制。
之前的研究表明，亨廷頓氏癥伴隨著年輕神經元細胞的病變中，而在這項最新研究中，作者將發育時間進一步追溯到大腦發育階段。當研究人員將已知導致亨廷頓氏癥的突變引入神經膠質時，整個大腦模型的組織結構產生了顯著的變化。
進一步，研究人員通過使用這一模型篩選預防這些異常發生的藥物，他們希望這種方法可以找到強有力的替代性療法。
Brivanlou說：“這項技術為確定控制大腦發育的機制，了解它們的異常變化如何導致疾病的發生以及開發相關的藥物打開了新的大門。”
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