最近的一項PRO-ACT數據庫(Pooled?Resource?Open-Access?ALS?Clinical?Trials Database)分析顯示:肌萎縮側索硬化(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)患者經常存在疾病穩定時期,有些甚至會經歷短暫改善。
研究人員發現,3132位參試者在6個月的隨訪中,25%的ALS功能評分量表(ALSFRS)得分沒有下降。在針對2105位患者為期12個月的監控中,該比例較低,為16%,但即使是在18個月的隨訪中,1218位患者中依然有7%保持穩定。
“根據這一信息,將解釋疾病短時間穩定的應答者分析作為治療益處的證據必須遭到質疑”美國北卡羅來納州Durham VA醫學中心Richard Bedlack及其同事們評論道。
研究團隊還發現,1343位患者中,14%的患者在至少180天的周期里,修訂ALSFRS中至少4項測量存在改善時期。這些逆轉“并不罕見(not uncommon)”,有些是由于單項修訂ALSFRS得分較之前的測量明顯改善所致。
“這些可能指示測量誤差,或著是對癥治療的效果”研究人員在2015年12月9日在線發表于《神經病學(Neurology)》期刊的論文中寫道。
更持續的逆轉——修訂ALSFRS至少增加4分,持續12個月或更長時間——“更讓人感興趣”,但罕見,發生在不到1%的患者中,Bedlack等說道。
“這些可能暗示ALS樣綜合征,能夠補償疾病的內源機制,有害的外源環境影響被移除,甚至是未記錄的治療發揮了作用”研究團隊說道。
在進行該研究時,PRO-ACT包含來自17項研究的數據,其中大多數是臨床試驗。不過,在將分析局限于安慰劑治療的患者時,逆轉發生的頻率類似,說明逆轉并非是未發現的藥物治療的效果。
存在逆轉的患者組包含的男性比例顯著增加,疾病發展的速度也似乎比沒有逆轉的患者組更為緩慢。不過研究人員表示,“難以確定這些發現的重要性。”
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