英國制藥公司Shire的胰腺癌藥物Onivyde近日在英國監管方面遭受挫折。英國NICE發布最終指南，拒絕將Onivyde用于英國國家服務系統（NHS）用于胰腺癌患者的治療。具體而言，NICE拒絕批準Onivyde聯合5-氟尿嘧啶（5-FU）及亞葉酸（LV）用于吉西他濱方案治療后病情進展的轉移性胰腺癌患者。
在美國和歐盟，Onivyde分別于2015年11月和2016年10月獲批，聯合5-氟尿嘧啶（5-FU）和亞葉酸（LV）用于之前接受以吉西他濱為基礎的方案治療后病情進展的轉移性胰腺癌成人患者。在臨床試驗中，與5-FU/LV方案相比，Onivyde/5-FU/LV方案使中位總生存期（OS）實現了統計學意義的顯著延長（6.1個月 vs 4.2個月），達到了研究的主要終點。此外，Onivyde/5-FU/LV治療組無進展生存期（PFS）顯著延長，客觀緩解率也高于對照組。安全性方面，最常見的3級及以上不良事件為中性粒細胞減少、疲倦、腹瀉和嘔吐，Onivyde/5-FU/LV治療組發生率高于對照組5個百分點。
Onivyde是目前唯一一個顯著延長既往接受過吉西他濱方案治療的轉移性胰腺癌患者生存期的藥物，將為該群體提供一個非常重要的二線治療選擇。
但NICE得出結與論稱，與當前臨床實踐方案奧沙利鉑/5-FU/LV組合療法相比，Onivyde/5-FU/LV組合療法的中位總生存期（OS）基本一致。
另外，NICE表示，與5-FU/LV方案相比，Onivyde/5-FU/LV方案的成本效益增量比值(ICER)超過了10萬英鎊每個質量調整生命年(QALY)，超出了常規NHS用藥的治療成本范圍之內，因此不具有成本效益。