丁型肝炎新療法獲FDA突破性療法認定

　　日前，Eiger BioPharmaceuticals公司宣布，該公司開發的治療丁肝病毒（HDV）感染的lonafarnib獲得FDA授予的突破性療法認定。Lonafarnib是一種用于治療丁型肝炎的“first-in-class” 異戊二烯化抑制劑。

　　丁型肝炎是由HDV感染造成的，被認為是人類病毒性肝炎中最嚴重的類型之一。HDV感染只會在乙肝病毒感染患者中發生。丁型肝炎與乙肝相比，導致更嚴重的肝病，與加速肝臟纖維化，肝癌和肝功能衰竭相關。據統計大約4.3%-5.7%慢性乙肝患者會受到HDV感染，然而在某些地區這一比例更高，其中包括蒙古、中國、俄羅斯、中亞、巴基斯坦、土耳其、非洲、中東和南美。在蒙古和巴基斯坦這一比例可高達60%。

　　Lonafarnib是一種口服法尼基轉移酶抑制劑，這是一種參與蛋白異戊二烯化修飾過程的蛋白酶。HDV使用宿主肝臟細胞中的這一生理過程來完成生命周期中的關鍵步驟。Lonafarnib通過抑制異戊二烯化，阻斷HDV在肝臟細胞中的生命周期，導致病毒無法組裝。Lonafarnib目前正在關鍵性3期臨床試驗中接受檢驗，已有超過120名HDV感染患者接受了治療。它已經獲得FDA授予的孤兒藥資格和快速通道資格。

　　這項突破性療法認定是基于lonafarnib在2期臨床試驗中的表現，試驗結果表明，基于lonafarnib的治療方案能夠在HDV感染患者中，將HDV RNA水平降低超過100倍，而且將丙氨酸氨基轉移酶（ALT）水平恢復正常。這表明，這一療法能夠在未曾接受過治療的患者中同時產生病毒響應和改善肝臟狀態。

　　“HDV是最嚴重的病毒肝炎類型，患者有急切的醫療需求，”Eiger公司首席運營官兼執行醫學官David Apelian博士說：“我們期待與FDA共同合作，加快lonafarnib治療HDV感染的研發過程。即將進行的D-LIVR 3期臨床試驗將是第一項全球性HDV臨床試驗，它有可能將兩種不同基于lonafarnib的治療方案帶給HDV患者。”