為什么預防癌癥的研究受冷遇

　　大部分人相信，預防癌癥發生顯然比治療更好，但是受經濟規律的影響，科學家會選擇治療癌癥作為研究目標，而不是選擇預防。美國的ZL系統和FDA藥物批準程序是決定科學家這一選擇的原因。選擇晚期癌癥為目標，只需要延長癌癥患者幾個月生存時間，就可以獲得藥物有效的認證，不需要太長的研究周期。但是如果選擇預防癌癥或早期癌癥，則需要更長時間的觀察，延長更長的生存時間，才能確定效果。

　　這是麥克阿瑟基金會“天才獎”的獎金獲得者MIT經濟學教授Heidi Williams的最新發現，他與芝加哥大學經濟學教授Eric Budish，利用MIT創新創業和戰略管理助理教授Ben Roin發明的新技術，一起對這一問題開展研究。他們提出，對癌癥早期開展研究具有非常重要的社會價值，但是他們的研究卻發現，社會給私人企業提供的這方面激勵非常少。導致企業對癌癥早期的研究或預防研究非常少。

　　ZL保護期是確定的，當獲得藥物ZL后，制藥公司會用最快速度向FDA提供藥物安全性和有效性的證據，這一過程越快，依靠ZL保護獲得新藥高利潤的時間越長。開發對晚期癌癥治療藥物顯然能更快完成藥物研究過程，預防癌癥作用要獲得確定性證據相對困難。病情發展越快，獲得明確有效的難度越小，雖然這種效果可以非常小，例如只能延長患者幾周的壽命。

　　這種現象甚至都被寫近藥物化學教科書中，“一些化合物從沒有被開發為藥物，因為ZL保護期太短，導致無法收回藥物研發成本。”（更不要說氫氣這種沒有ZL保護的化合物，幾乎沒有人會把這些物質作為新藥去研究，因為不能換取ZL保護利潤，你研究成功可能是給他人做嫁衣）。

　　FDA批準藥物上市必需經過臨床研究的規定已經有許多年，雖然藥物ZL保護期為20年，但藥物真正受到保護的時間平均只有12.5年。

　　研究發現，1973年到2011年之間，美國有大約12000項晚期癌癥研究，這些患者只有10%可生存5年。但針對早期階段的研究只有6000項，這些患者70%可生存5年。超過17000項是對存活希望渺茫的癌癥復發患者，而預防癌癥的研究只有500項。患者預期生存時間越短，被納入研究的比例越高，雖然符合研究機構利益，但顯然不符合公眾利益。

　　解決這一問題的方法有很多，如通過立法工作賦予FDA基于健康改善代替生存時間作為批準新藥的標準，這些指標包括白細胞計數和白血病骨髓特征，這些指標和生存高度相關，能加快白血病藥物臨床試驗的速度。另外一個辦法就是根據藥物研發時間調整藥物ZL保護時間。雖然1984年哈奇·維克斯曼法案考慮到這一因素，但仍然不能滿足保護這些藥物研發者積極性的目的。

　　文章提出的問題確實存在，但分析并不全面，臨床和藥物研究，不全部都是來自藥物企業，也有一些屬于科學家申請政府基因開展的工作，對科學家來說，最快最容易驗證研究思路是醫學生物學研究的常規模式，如果不能在短時間內完成課題，寫出文章，就難以申請到新研究項目，生存都會成為問題。所以針對晚期癌癥開展研究也是許多科學家的必然選擇，這并不是經濟因素，而是學術浮躁的模式導致。

　　一般來說，預防性藥物研發存在的困難比較大。例如他汀類藥物，就是典型的通過控制血脂，減少動脈硬化，預防心臟病和中風發生。即使動脈硬化發生，并不是所有患者都會必然發生心臟病和中風，但發生幾率會明顯增加。控制血脂能減少動脈硬化發生幾率，確實能減少心臟病和中風發生，經過長期的臨床研究努力，這一觀點已經取得了明確的臨床研究證據。盡管如此，并不是每個服他汀物的人都有實質性價值，本質上是為預防少數人可能發生心臟病，所有高危人群一起控制血脂減少發生幾率，這對群體是有價值的，但對個人是無法確定的。更重要的是，這種藥物自身也會帶來副作用，這種副作用幾率和預防效果比例之間就必須進行權衡，所以各種指南爭論不斷就是這個原因。預防癌癥發生，比心臟病發生的幾率更低，而且種類多，集中到一種癌癥，就是罕見了。所以用藥物預防癌癥，獲得臨床研究證據，那不是一般困難。如此困難的研究，如果沒有更高的預期利潤，只能讓真慈善家出資了。