乳腺癌靶向藥Kadcyla或與患者說“再見”

　　Kadcyla于2013年2月22日正式被FDA批準使用，它的出現使得死于轉移性乳腺癌的女性生命得以延長數月甚至幾年，而且副作用與其他治療方式相比也較小。

　　但是，英國的成本效益監管機構——英國國家衛生醫療質量標準署(NICE)宣布，Kadcyla的售價太高，保險很難承受。盡管Roche承諾給出折扣，然而每位患者14.5個月療程平均花費的90,000多英鎊(約75萬人民幣)已經超出NICE規定的二線腫瘤藥售價范圍。

　　目前，英國每年約有1,200名晚期HER2陽性乳腺癌女性在治療時不允許使用該藥物。

　　在近期公布的一份決定草案中，NICE在與制藥巨頭Roche的定價談判停頓后暫時決定拒絕使用Kadcyla。NICE的Carole Longson教授說：“實際上，Kadcyla的價格相對于它帶來的療效來講的確太高了。”

　　據悉，相關人員將在今年2月作出最后決定。如果Roche不改變主意，英國6,000名乳腺癌患者將在未來五年不允許使用Kadcyla進行治療。

　　一些專家正在催促去年全球盈利達14萬億英鎊的Roche降低Kadcyla的價格。與此同時，專家們也在譴責NICE，認為其沒有能力達成最終的協議。Breast Cancer Now的首席執行官Baroness Morgan認為，這個災難性的決定給晚期乳腺癌治療帶來了巨大挫折。

　　“NICE和Roche都不作出讓步妥協，這就像是繼發性(晚期)乳腺癌患者被遺棄了一樣，雙方都要負一定責任。這種魯莽的邊緣政策即將讓渴望生命的病人身上失去最好的藥物之一。” Baroness Morgan表示。

　　Kadcyla最初是在2014年2月被Cancer Drugs Fund批準使用。但是在去年7月，該基金將責任移交給了NICE。據了解，該基金由David Cameron在2010年成立，用于支付不符合嚴格的NICE指南的藥物。但隨著其預算的大幅增加，基金已經對自身的職責進行了全面修改。

　　Roche也給出了一定的優惠政策。例如Roche只向NHS收取14個月療程的全款藥費，只需支付不到89,000英鎊。在這之后就會免費為患者提供藥物。

　　總體來看，有15%的患者的壽命超過14個月，這其中還有大部分患者的壽命超過若干年。Roche認為，免費用藥的舉措將會使NHS為生存年限長的患者節省數千萬英鎊。已經使用Kadcyla進行治療的女性將繼續按照這個政策執行。但如果NICE最終確定拒絕使用Kadcyla，那么今后新的病人就再也無法享受這個優惠政策了。

　　目前，Kadcyla在蘇格蘭，威爾士或北愛爾蘭并沒有作為常規藥物使用。蘇格蘭藥品聯合會將在最近幾個月內對這種藥物的使用與否作出決定。如果NICE改變主意，威爾士和北愛爾蘭患者可能會使用上Kadcyla。

　　Roche UK的Richard Erwin表示：“我們想要和NICE重新商議來改變這個初步決定，確保我們在為患者及其家人做正確的事情。”

　　其實，Kadcyla從開始批準使用后就經常被NHS“吐槽”價錢過高，也提起過拒絕使用。但由于癌癥治療的特殊性及其療效尚可，一直都沒有下定決心。看來這次NHS也的確真的無力支付了。但如何能夠在保證患者治療不受影響的前提下，處理好這個問題，是專家和患者們的共同期待。

　　不過國內的患者暫時不用擔心這款藥物的近況。據了解，Kadcyla還沒有在國內上市，也就不存在退市與否的問題了。但相比這個藥物，更值得我們關注的則是腫瘤靶向藥物價格超高這一不爭的事實。

　　臨床治療中可以看到，靶向治療之后，病人確實延長了生存時間。可見很多靶向藥物是效果顯著的，對于適合靶向治療的患者，棄之實在可惜。但從現實情況來看，卻有很多家庭因經濟負擔過于沉重而放棄使用靶向藥物治療。

　　一般來講，我國的靶向藥物價格昂貴主要有幾個原因。首先，一個藥物在進入臨床之前的研發，往往要歷經數年的時間，前期投入是巨大的，因此很多進口的新藥價格昂貴。此外，在我國以ZL藥為主的抗腫瘤藥物都屬于單獨定價，享受單獨定價的能力。而且，抗腫瘤藥物在國內的稅收較高。據悉，中國內地藥品的增值稅率為17%，高于歐洲各國的平均值的8.8%，瑞典等國甚至沒有藥品增值稅。再加上藥品流通過程不規范帶來的一定程度的虛高價格。到患者手里時，藥價已經不敢想象。

　　有專家也曾指出，中國市場上幾乎沒有靶向藥物的仿制藥，更加構不成競爭，進口靶向藥的價格自然也就很難降下來。

　　更重要的一點是，多數靶向藥物并沒有在全國范圍內納入居民的基本醫療保險。不在醫保報銷范圍內也就意味著一旦使用高昂靶向藥，就要全部自費。許多靶向藥治療費用一個月高達十幾萬，所有壓力全部集中在個人和家庭身上，與英國支付壓力集中在NHS上相比更加煎熬。

　　不過，值得期待的是，針對靶向藥價格高的難題，國家在癌癥治療用藥的價格談判、醫保報銷上也在不斷努力。

　　2015年國家藥品價格談判首先帶來了降價的好消息。最近上海拋出的一項醫保政策也規定，部分腫瘤分子靶向藥物在內的24種藥物納入醫保支付，大大減輕了病人及其家庭的負擔。與此同時，國內多個省市也在探索大病保險等方式將越來越多的高價靶向藥納入醫保。

　　如果說，靶向藥物曾經離我們很遙遠的話，那么隨著靶向藥物的發展及各項政策的逐漸完善，它的價格也將逐漸走向大眾。