近日，神濟昌華自主研發的基因治療藥物SNUG01正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）的臨床試驗默示許可，擬開發適應癥為肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱“漸凍癥”）。此前，該藥物在今年3月已獲美國食品藥品監督管理局臨床試驗許可，這意味著，SNUG01進入中美國際多中心臨床試驗開發階段。
SNUG01是神濟昌華研發的First-in-Class（業內首創）基因治療產品，是全球首個以TRIM72為目的基因的基因治療藥物，該靶點是在清華大學基礎醫學院賈怡昌實驗室利用新一代基因定點敲入技術構建的漸凍癥模型中發現的。SNUG01以9型重組腺相關病毒（rAAV9）為載體，通過鞘內注射將TRIM72基因精準遞送至神經元。
臨床前研究表明，TRIM72可能通過膜修復功能、抗氧化/線粒體功能修復、減少應激顆粒產生等多重機制保護神經元，延緩漸凍癥患者的運動神經元退行性病變。已完成的研究者發起的臨床試驗（IIT）初步驗證了這一創新藥物的安全性和耐受性良好，且在療效指標及生物標志物改善方面呈現出積極信號。
據悉，此次SNUG01 I/II a期國際多中心臨床試驗將由美國麻省總醫院權威教授主導，中國研究由北京大學第三醫院樊東升教授團隊牽頭，聯合浙江大學醫學院附屬第二醫院、福建醫科大學附屬協和醫院等團隊共同開展。該臨床試驗將使用統一的國際標準和評估體系，對SNUG01在中美人群中的安全性、耐受性及初步療效進行系統性評估。
北京大學第三醫院樊東升教授表示：“基于前期IIT研究觀察到的積極信號，我們對SNUG01的臨床潛力充滿信心。接下來將通過中美多中心協作，系統評估SNUG01在成人漸凍癥患者中的安全性和有效性，期待盡快驗證該藥物的臨床試驗價值，為全球漸凍癥治療提供更優選擇。”
2025年，中國液相色譜儀進出口貿易交出了一份與往年截然不同的答卷。在經歷了2022-2024年連續三年進口大幅下滑之后，2025年進口規模雖然仍在收縮，但降幅已明顯收窄；與此同時，出口市場展現出強勁......
近日，由中國科學院上海藥物研究所研究員柳紅團隊開發的候選新藥塞拉維諾漸凍癥適應癥，獲得國家藥品監督管理局頒發的臨床試驗通知書，同意開展臨床試驗。漸凍癥又名肌萎縮側索硬化癥（ALS），是一種以大腦和脊髓......
從跟跑到并跑，中國生物醫藥產業在全球創新版圖上劃出強勁上升線。“中國生物科技行業正迎來‘DeepSeek時刻’。”美國前FDA局長ScottGottlieb在最近的摩根醫療健康大會上這樣評價。曾經被視......
12月15日，南京醫科大學教師團隊與湖南九典制藥股份有限公司在湖南瀏陽舉行神經保護劑創新藥項目轉讓簽約儀式。此次合作以神經保護劑創新藥YJ-2301項目為起點，將構建從基礎研究到產業化落地的協同創新體......
2025年12月15日，國家藥監局批準了4款新藥上市，分別為GenzymeCorporation申報的1類創新藥芬妥司蘭鈉注射液、正大天晴藥業集團股份有限公司申報的1類創新藥庫莫西利膠囊、健康元藥業集......
10月23日，記者從暨南大學獲悉，該校研究員閆森、教授李曉江團隊在肌萎縮側索硬化癥（ALS，俗稱漸凍癥）動物模型研究領域取得重大突破，成功構建出能快速穩定模擬人類ALS多種核心特征的豬模型。相關成果發......
近日，諾誠健華（688428）與美國生物制藥公司ZenasBioPharma（納斯達克代碼：ZBIO）共同宣布達成一項全球授權合作協議，總交易金額超20億美元。此次合作聚焦奧布替尼（Orelabrut......
2025年09月12日，按照《關于優化創新藥臨床試驗審評審批有關事項的公告》，藥審中心發布了《創新藥臨床試驗申請申報資料要求》和《創新藥臨床試驗申請評估報告》，自發布之日起施行。國家藥監局藥審中心關于......
近日，由深圳理工大學生命健康學院院長、講席教授葉克強團隊主導研發的、用于治療阿爾茨海默病（AD）的1類創新藥物BrAD-R13片，在華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院順利完成I期臨床試驗。我國腦科學領......
今年上半年，河北兩款1類創新藥相繼獲批上市——1月，石藥集團開發的化學藥品1類創新藥普盧格列汀片獲批上市；5月，軒竹生物科技股份有限公司自主研發的1類創新藥吡洛西利片獲批上市。在醫藥行業，創新藥研發存......