何斌：學術委員會是生物醫學新技術開展的“核心守門人”

　　當前，全球生物醫學新技術加速演進，細胞治療、基因編輯等前沿技術正以年均23%的速度推動臨床轉化，為重大疾病治療帶來新的可能。然而，技術濫用和風險失控也成為監管體系關注的焦點。

　　何斌（受訪者）

　　從2012年針對干細胞亂象的被叫停，到2015年形成“雙備案+IND類雙規”的管理框架，再到如今強調全鏈條治理的《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（以下簡稱《條例》）的出臺，我國監管體系日漸完善，其中學術委員會的建設質量，已經成為決定新技術研究質量的關鍵因素。

　　《條例》明確規定，開展生物醫學新技術臨床研究前，應當依法開展實驗室研究、動物實驗等非臨床研究。經非臨床研究證明該技術安全、有效后，申報學術審查和倫理審查。與藥物臨床試驗管理機制不同，《條例》要求機構內部設立學術委員會，并將其作為前置審查環節。此項審查是后續向主管部門提交備案的必要環節。

　　學術審查仍面臨三大結構性矛盾

　　在生物醫學新技術臨床研究中，干細胞技術作為率先開展規范化管理的領域，自2015年《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》頒布起即建立學術評審機制，為當前《條例》實施奠定了重要實踐基礎。

　　依據干細胞臨床研究學術委員會建設的調研問卷，學術審查仍面臨三大結構性矛盾：審查標準與技術迭代不同步、專業能力與跨學科需求不匹配、行政干預與獨立審查權博弈。

　　這些問題在生物醫學新技術這一前沿領域尤為突出。具體表現在三個方面：一是獨立性不足。行政干預尚未完全隔離，利益沖突聲明制度不健全，部分項目因科室利益或外部壓力影響審查判斷的客觀性。二是專業性失準。委員構成偏向臨床專家，基礎研究、方法學、制劑工藝開發等跨學科力量薄弱，審查意見缺乏系統的科學依據支撐，多呈現“經驗依賴型判斷”。 三是流程規范缺失。部分機構仍存在“先備案、后審查”的流程倒置現象，缺少標準化操作程序（SOP）和動態回顧機制，審查質量難以穩定提升。

　　基于上述問題，結合對31家三甲醫院的調研經驗，筆者認為，可從“三性建設”筑牢根基、“三理優化”提升效能、“三重機制”強化管控這三個方面系統推進學術委員會能力建設。

　　“三性建設”：筑牢組織基礎，保障審查獨立性與權威性

　　首先是獨立性建設。學術委員會直屬醫療機構管理，應與科研管理部門、GCP辦公室等行政機構適度分離，由有時間、有威望的專家擔任主任委員，確保審查不受行政力量牽動。委員遴選注重專業能力與責任意識，實行任期制、輪換機制及投票記錄與異議機制，并采用科學性/可行性/創新性三維度量化評分，確保決策過程客觀公正，維護學術判斷的獨立空間。同時，建立回避制度，禁止與申報企業有股權關聯者參與審查。

　　其次是學術性建設。學術委員需具備相關治療領域實踐經驗，覆蓋臨床醫學、免疫學、工藝開發、生物統計、流行病學、統計學等多學科，針對生物醫學新技術，建立專家顧問庫，采用“主審委員+臨時顧問”模式，針對不同的生物醫學新技術建立專家庫準入標準與動態評估機制，確保技術審查的專業深度與前沿性。同時，建立“臨床專家+基礎研究學者+質量控制專員”的復合型專家庫，重點引進稀缺領域專家，聯合高校、科研院所建立動態專家庫，定期開展專項培訓。

　　最后是規范性建設。制定涵蓋初始審查、形式審查、實質審查、跟蹤審查、嚴重不良事件核查等全流程SOP，明確各類審查的法定時限、表決規則及異議處理機制。有條件的機構應建設電子審查平臺，實現項目全過程的可追溯管理，并通過臨床試驗管理系統（CTMS）實時上傳研究數據，設置審查流程節點智能提醒，支持在線批注與修訂痕跡追蹤。

　　“三理優化”：科學配置人員，提升審查專業性與全面性

　　首先是委員數量要合理。委員總數建議控制在13~25人（奇數）左右，設主任1名、副主任1~2名，確保2/3法定參會人數易于實現。建議采用“臨床+基礎+管理”三元結構，以保障跨學科視角融合。

　　其次是委員專業結構要合理。委員會需根據技術風險等級動態調整專家配置，高風險技術（如誘導多能干細胞技術）增設細胞生物學、生物安全專家（藥物警戒），低風險技術側重臨床方案可行性評估，同時強制納入制劑生產管理、生物統計專家以彌補傳統臨床專家短板，并設置跨學科顧問提供專業咨詢，針對特殊技術項目臨時邀請專家參與專項審查，以彌補機構內部專業短板。

　　最后是委員組成要合理。參考《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》中相應規定，委員構成上，學術委員會應包含一定比例的機構外專家，優先遴選國家級、省級專家庫成員及行業協會推薦專家；機制建設上，建立委員任期制與動態輪換機制以保持審查活力；任職回避方面，主任委員可由非行政職務的權威專家擔任，避免學術委員與倫理委員交叉任職，從組織架構上保障審查決策的獨立性與公正性。

　　“三重機制”：強化全流程管控，實現審查質量與效率統一

　　首先是重視立項流程規范性。嚴格遵循“學術審查-倫理審查-行政備案”法定順序，禁止流程倒置，形式審查階段重點核查方案完整性與制劑質量標準。配備專職秘書，加強秘書的學習與培訓，確保秘書處的專業性與規范性。在形式審查時建立預審查機制，對明顯不符合要求的項目實行“一票否決”；對已實施的臨床研究項目采用“年度審查+重大變更審查”雙軌制，要求項目組每年度提交進展報告，發生方案重大變更（如適應證調整）需重新通過學術審查。

　　其次是重視審查要點專業化。學術委員會在重點審查科學性評估（聚焦臨床設計合理性與臨床前研究充分性）的基礎上，可將生物制劑的工藝安全性作為審查重點，制劑檢測采用“自行檢測+第三方復核”雙重復核，并針對高風險技術增加安全性專項評估。在委員會內部建立風險分級評估機制，根據技術創新度（如首次人體試驗）、研究參與者風險等級（如多器官毒性風險）建立對應的審查標準，高風險項目建議開展前置咨詢。

　　最后是重視項目回顧機制化。建議建立已審批項目定期回顧機制，學術委員會通過“年度報告+專項評估”模式開展回顧：每年對臨床研究實施數據進行分析，重點評估方案執行偏差率、關鍵質量指標達標情況及受試者安全數據，識別研究過程中的技術瓶頸與資源短板；整合多學科專家資源深入剖析共性問題，制定標準化解決方案。

　　學術委員會作為臨床研究的“核心守門人”，以獨立性筑牢學術審查根基、以專業化構建多學科協同體系，鑄就生物醫學新技術轉化的全鏈條“安全閘門”，將為《條例》平穩落地提供制度保障，為健康中國戰略注入強勁創新動能，守護千萬患者的生命健康希望。

　　（作者單位：上海干細胞臨床轉化研究院）