生物醫學新技術迎來“寬進、嚴出、強監管”時代

　　開欄語：前不久，《生物醫學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（以下簡稱《條例》）正式發布。這不僅是我國生物醫學創新領域的一座立法里程碑，更是一次行業治理的深刻變革。為此，本報編輯部開設“聚焦生物醫學新技術”專欄，邀請國內相關領域專家對《條例》中有關的內容進行解讀，以幫助醫藥衛生領域相關人員準確理解與貫徹執行《條例》。

　　在全球生物醫學科技競爭日益激烈的背景下，新出臺的《條例》是我國實現高水平科技自立自強的重要制度保障，為干細胞、免疫細胞、基因治療等前沿技術提供了國家層面的行政法規指引，推動其監管格局從昔日的探索試點，全面進入有法可依、規范發展的新紀元。

　　從“嚴進、寬出”到“寬進、嚴出、強監管”

　　《條例》最為核心的治理創新在于確立了“寬進、嚴出、強監管”這一基本原則。要深刻理解其所帶來的根本性轉變，需將其置于行業發展與監管實踐的歷史脈絡中審視。

　　在過往的管理模式下，行業普遍面臨“審批啟動門檻高、過程監管相對弱、轉化路徑不清晰”的困境，客觀上形成了“準入嚴、出口寬”的治理格局。這一格局不僅累積了潛在的技術與安全風險，還從根本上制約了創新成果向臨床價值的轉化。

　　“寬進”是《條例》治理邏輯變革的起點。其核心在于疏通創新源頭，著力破解臨床研究“啟動難”的瓶頸，全面激發創新活力。這主要表現在：

　　1.以備案制為核心，降低研究啟動門檻。根據《條例》，符合條件的臨床研究機構在通過其學術委員會與倫理委員會的“雙審查”后，向國家主管部門備案即可開展研究。這標志著準入模式從事前審批轉向事后監管，極大地簡化了流程。

　　2.以持續評估為保障，確保風險動態可控。“備案即通過”絕非“一備了之”，也不等于放任不管。《條例》第十七條明確規定了對已備案研究的持續評估機制，確保在研究開展后，國家層面仍能對潛在的技術與倫理風險進行動態監測與必要干預，從而在激發活力的同時，牢牢守住風險可控的底線。

　　3.以壓實責任為前提，確保準入質量不降低。“寬進”絕非降低標準，而是監管責任的戰略轉移。其核心是將準入管理的重心，從繁冗的前置審批，壓實至研究機構自身的學術與倫理審查能力以及發起機構的主體責任上。這要求機構必須具備三級甲等醫院資質等相應條件（見第十一條）、研究方案必須基于扎實的非臨床研究證據（第九條）、項目負責人需具備高級職稱并擁有相應的研究能力與經驗（第十三條）。

　　“嚴出”是《條例》治理體系中的關鍵環節。其核心在于嚴格把控臨床轉化應用的出口，并建立全周期的動態監管，確保臨床應用技術的持續安全、有效與合規。這主要表現在：

　　1.設立國家級審批與“雙評估”機制。《條例》第二十九條明確規定，生物醫學新技術從研究走向臨床應用，必須經過國務院衛生健康部門的批準。此項審批以專業機構執行的“技術評估”和“倫理評估”為核心依據（見第三十一條），構成一個獨立、客觀且專業的準入篩選流程。

　　2.構建臨床應用全周期動態監管體系。“嚴出”的責任并不限于準入批準。根據《條例》第三十七條，根據科學研究的發展對技術安全性、有效性產生的新認知，或臨床應用中出現嚴重不良反應及不可控風險時，國務院衛生健康部門將依法啟動安全性與有效性的再評估。此機制構成了對臨床應用技術的持續監督，在再評估期間將暫停應用，若最終確認無法保證安全有效，則將禁止其臨床應用，從而實現從準入到退出的全周期閉環管理。

　　3.奠定行業可持續發展的信任基石。一項新技術從獲批到廣泛應用，始終處于嚴密的監管體系之下。準入時的“雙評估”與準入后的“再評估”機制相互銜接，共同構成了守護患者生命健康的雙重保障，為行業的行穩致遠奠定了堅實的信任基礎。

　　“強監管”是確保“寬進”不放任、“嚴出”不落空的堅實保障。《條例》通過構建覆蓋全程的監管鏈條、賦予實質性執法權限并設定梯度法律責任，形成了一套嚴密高效的治理體系。這主要表現在：

　　1.監管范圍全程覆蓋。監管觸角全面延伸，覆蓋從研究備案、方案實施、過程報告，到轉化應用審批，乃至應用后監測與再評估的每一個環節，真正實現了事前、事中與事后監管的無縫銜接。

　　2.執法權限實質有力。《條例》明確賦予縣級以上衛生健康部門強有力的監督檢查權與執法手段（第三十八、三十九條），具體包括現場檢查、查閱復制資料、查封扣押涉嫌違法的設備與場所等，使監管權力真正“長出牙齒”，能夠對違法行為形成有效震懾與即時干預。

　　3.法律責任梯度清晰。《條例》第六章設定了嚴厲且梯度分明的法律責任，從高額經濟罰款、機構停業整頓，到追究個人禁業直至刑事責任，全面提升了違法成本，旨在徹底扭轉過去可能存在的“違法成本低、合規成本高”的錯配現象。

　　4.導向合規文化建設。這種貫穿全程、動真格的監管體系，最終目的在于引導所有參與方，包括臨床研究機構、發起機構及研究者，將合規意識內化于心、外化于行，在行業內形成一種對生命負責、對科學敬畏的普遍自覺，從而建立起自覺守規、主動履責的健康生態。

　　系統性框架構建現代化治理圖景

　　《條例》所構建的“寬進、嚴出、強監管”治理體系，依托于一套系統完整、環環相扣的監管框架。這一框架清晰地規劃出從實驗室研究通向臨床應用的完整合規路徑，為行業發展提供了堅實的制度保障。

　　首先，《條例》系統地回答了技術轉化過程中的三個核心問題：需經歷哪些階段、各階段由誰負責、需滿足何種條件，為醫療機構、企業及研究人員提供了穩定的政策預期和明確的行為指引。

　　其次，該框架的精妙之處在于其內在的協同性與系統性。通過設立遞進式的轉化階梯，確保技術成熟度逐步提升；通過明確各階段核心審查評估機制，實現對科學性與倫理合規性的全過程把關；通過界定各方權責并強化監管措施，構建全方位的風險防控體系。

　　最后，實現從分散管理到系統治理的跨越。《條例》通過制度化的安排，將此前相對分離的監管環節有機整合，形成了貫穿研發至應用全鏈條的治理合力，為行業走向規范有序、可持續發展奠定了堅實基礎。

　　因此，各類創新主體應深入理解《條例》立法精神與核心要求，加快構建與之相適應的內部管理、質量控制和倫理合規體系，主動適應新的監管環境。唯有如此，才能在生物醫學創新的新時代中贏得先機，共同推動我國生物醫學事業沿著規范、安全、高效的軌道穩步前行，為健康中國建設注入持久動力，讓前沿生物醫學技術真正成為護佑人民生命健康、驅動高質量發展的強大引擎。

　　（作者系同濟大學附屬東方醫院干細胞基地辦公室主任/國家干細胞轉化資源庫副主任）