4月17日,北京大學人民醫院神經內科教授彭莉、沈明、程敏及其團隊為阿爾茨海默病(AD)患者開出多奈單抗注射液(記能達)在該醫院的首張處方。作為國內首個靶向清除淀粉樣蛋白斑塊的創新療法,該藥物標志著我國阿爾茨海默病治療正式邁入精準干預時代,為早期患者延緩病情惡化、保留生活能力提供全新選擇。
阿爾茨海默病是一種致命性的神經退行性疾病,約50%至70%的癡呆病例與其相關,是全球第7大死因。
“淀粉樣蛋白病理學改變是確診阿爾茨海默病的重要標志物之一。淀粉樣蛋白是身體自然產生的一種蛋白質,它可以凝聚在一起形成淀粉樣斑塊。大腦中淀粉樣蛋白斑塊的過度積聚可能導致與阿爾茨海默病相關的記憶和思考問題。”彭莉指出,我國大多數患者通常在出現記憶和思維問題很久后才被發現,絕大多數患者喪失了獲得早期診療的機會。目前,中國早期阿爾茨海默病就診率28.6%,輕度認知障礙(MCI)就診率僅為2.8%,95%的患者一經確診即為中晚期。
阿爾茨海默病為患者家庭及社會都帶來了沉重的負擔。“患者急需可有效減緩疾病進程的創新療法,做好疾病管理,降低治療成本,減輕家庭和社會的經濟負擔。包括淀粉樣斑塊靶向治療在內的創新療法為部分患有阿爾茨海默病的人們帶來希望,增加了一種針對病因的治療選擇。”沈明表示。
研究表明,在符合接受多奈單抗注射液治療條件的早期阿爾茨海默病患者人群中,疾病更早階段患者的用藥效果更好。在疾病進展較早的人群中,接受多奈單抗注射液治療的患者疾病進展顯著減緩了35%,在整體人群中,藥物治療則顯著減緩了22%。臨床試驗證實記能達能使患者的疾病進展至阿爾茨海默病導致的中度癡呆風險降低50%,幫助早期輕度患者在喪失獨立能力前挽回長達37.3個月。
治療便捷性亦是亮點。“多奈單抗只需每月輸注一次,大幅減少了患者往返醫院的頻率。”程敏指出。
對于阿爾茨海默病患者而言,早期及時且準確診斷尤為重要。對此,彭莉呼吁公眾應關注早期癥狀,一旦出現進行性記憶衰退、邏輯思維下降或時空混淆等信號,需立即前往專業機構篩查,把握早期干預的關鍵窗口時期,才能真正改寫疾病結局。
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