衛材Fycompa新增申請治療小兒癲癇獲FDA優先審批

日前，衛材公司宣布美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受審查旗下抗癲癇藥物Fycompa（perampanel）的補充新藥申請（sNDA）。本次申請尋求為該藥物新增兒科適應癥，以涵蓋部分發作性癲癇發作和原發性全身性強直陣攣性發作（PGTC）及癲癇發作的兒科患者。

此外，衛材在FDA要求的兒科適應癥書面申請中納入了一項針對這一sNDA的研究，因此FDA已指定此申請進行優先評審，這意味著評審期將縮短為六個月。

此次補充新藥申請是基于III期臨床研究的中期結果以及II期臨床研究的結果。這兩項研究均表明，Fycompa作為輔助治療藥物，在兒科患者和12歲及以上患者之間存在相似的安全性和有效性。該申請旨在擴大的適應癥，年齡范圍降至2歲以下，此前Fycompa已批準適用于在有癲癇年齡12歲及以上患者中作為輔助治療為有或無繼發性全身性癲癇部分性癲癇發作的治療。根據迄今積累的數據，sNDA還尋求擴大兒科適應癥，以包括2歲及以上的兒童PGTC癲癇發作的輔助治療。

原發性全面強直陣攣（PGTC）癲癇發作，即癲癇大發作，是癲癇最嚴重的癥狀之一，以意識喪失和全身抽搐為特征。發作可分四期。常見癲癇大發作癥狀主要有口吐白沫、兩眼上翻、四肢抽搐、尖叫等嚴重會造成大小便失禁、持續發作等。癲癇發作是大腦神經元激發和抑制不平衡的結果，這些不平衡可能通過多種神經化學機制引發，但目前知之甚少。

Fycompa是由衛材內部研發的一種首創的抗癲癇藥物（AEDs），該藥是一種高度選擇性、非競爭性的AMPA型谷氨酸受體拮抗劑。谷氨酸是介導癲癇發作的主要神經遞質。作為AMPA受體拮抗劑，Fycompa能通過靶向突觸后AMPA受體-谷氨酸的活動，減少與癲癇發作相關神經元的過度興奮；這種作用機制與目前市售的抗癲癇藥物不同。

該藥物最常見不良反應(較高于安慰劑≥4%和≥1%)包括頭暈，睡意，疲乏，易怒，跌交，惡心，體重增加，眩暈，共濟失調，步態不穩，和平衡障礙。

2016年，衛材在美國推出新一代癲癇藥物Fycompa口服混懸液。該藥的獲批是基于一項生物等效性研究的數據，研究在健康受試者中開展，證實了空腹條件下，單劑量Fycompa口服混懸液和單劑量Fycompa片劑具有生物等效性。

癲癇的全球患病人群約6000萬，其中美國約290萬人，日本100萬人，歐洲600萬人。雖然癲癇可以在所有年齡段發病，但兒童和老年人的發病率特別高。由于大約30％的癲癇患者不能用目前可用的抗癲癇藥有效地控制癲癇發作，因此癲癇治療的臨床需求仍未得到很好的滿足。(