國家藥監局批準全球首個輕鏈型淀粉樣變治療藥物上市

　　原發性輕鏈型淀粉樣變是一種致命的罕見血液病，患者骨髓中的漿細胞會產生異常淀粉樣輕鏈并不斷沉積在重要器官中，最終導致患者器官衰竭甚至死亡。原發性輕鏈型淀粉樣變通常沒有典型的發病癥狀，易與其它疾病混淆。中國患者從癥狀出現到確診的中位時間為7個月，且多數患者在確診時已經出現器官受累或衰竭的現象。

　　中國工程院院士、著名心臟病學專家張運教授指出：“原發性輕鏈型淀粉樣變會損害患者的各個器官，如果心臟或腎臟等重要器官受累，患者的生存時間會大幅度縮短。通常處于梅奧3期和4期的患者，生存期僅3到13個月。由于診斷困難和器官受累等因素，患者普遍預后不理想，亟需全新的治療選擇。”

　　國家藥品監督管理局10月11日正式批準美國強生在華制藥子公司西安楊森的創新藥物兆珂速（達雷妥尤單抗），與硼替佐米、環磷酰胺和地塞米松聯合用藥用于治療新診斷的原發性輕鏈型淀粉樣變患者,但該方案不適合也不推薦用于患有NYHA IIIB級或IV級心臟疾病（紐約心臟病學會心功能分級）、或Mayo IIIB期（梅奧分期）的原發性輕鏈型淀粉樣變患者。

　　兆珂速是全球首個且目前唯一獲批治療系統性輕鏈型淀粉樣變患者的創新解決方案。臨床研究顯示，基于兆珂速的聯合治療方案可以幫助患者實現快速、深度的血液學緩解和器官緩解。2020年11月，兆珂速被國家藥品監督管理局授予“優先審評”資格，該適應癥的獲批是輕鏈型淀粉樣變治療領域中的一個重要里程碑，填補了這一罕見病多年來的治療空白，為患者帶來了新的希望。

　　北京大學血液病研究所所長黃曉軍教授分享認為：“原發性輕鏈型淀粉樣變的主要治療目標是通過深層和持久的血液學緩解幫助患者實現器官緩解并延長生命，盡管目前以硼替佐米為基礎的多發性骨髓瘤創新治療方案等,能為原發性輕鏈型淀粉樣變患者帶去一定程度上的緩解，但臨床仍然面臨嚴峻的治療挑戰，亟需更加有效的治療方法，兆珂速的獲批無疑讓我們能夠幫助患者以更便捷、更安全的方式實現血液和器官緩解。”

　　此次兆珂速的獲批是基于一項全球的III期臨床研究ANDROMEDA，該研究評估了達雷妥尤單抗聯合硼替佐米、環磷酰胺和地塞米松（D-VCd）,對比硼替佐米、環磷酰胺和地塞米松（VCD）治療新診斷的原發性輕鏈型淀粉樣變患者的療效。研究結果顯示，達雷妥尤單抗聯用硼替佐米、環磷酰胺和地塞米松,對比僅使用硼替佐米、環磷酰胺和地塞米松治療實現了3倍左右的血液學完全緩解率，患者六個月器官緩解率達到對照組的2倍，心臟緩解率也均有提升。達雷妥尤單抗聯用硼替佐米、環磷酰胺和地塞米松能夠幫助患者在血液學上更快實現非常好的部分緩解。目前，美國NCCN和中國《原發性輕鏈型淀粉樣變診斷和治療指南（2021年）》等國內外指南，均推薦首選基于兆珂速的方案用于治療新診斷的原發性輕鏈型淀粉樣變患者。