基因治療先驅回顧其突破性發現

　　哈佛醫學院基因治療項目主任Richard C. Mulligan博士和Fred Hutchinson癌癥研究中心A. Dusty Miller博士，因其在基因轉移技術方面的開拓性工作，獲得了《Human Gene Therapy》期刊頒發的先鋒獎。為慶祝25周年紀念，《Human Gene Therapy》每月發布一篇由細胞和基因治療領域的先驅者所寫的先鋒視角（Pioneer Perspective）。Mulligan和Miller博士所寫的Pioneer Perspective最近在《Human Gene Therapy》網站免費可獲取。

　　Mulligan博士在麻省理工學院（MIT）讀本科期間，對基因轉移技術和基因療法產生了興趣。在斯坦福大學讀研究生期間，他和他的同事首次開發了一些以DNA為基礎的載體，用可選標記來穩定地轉染細胞。他相信，病毒載體，特別是來自逆轉錄病毒的特定載體，可以穩定地把基因導入多種細胞類型，Mulligan在麻省理工學院從事博士后研究期間，發表了一系列的研究成果。在他題為“Development of Gene Transfer Technology”的Pioneer Perspective中，他熱情地介紹了成功開發的第一個“無輔助缺陷型逆轉錄病毒載體”生產系統。

　　Mulligan博士漫長的職業生涯都是在學術研究和轉化研究，改善基因轉移技術，將基于逆轉錄病毒載體的基因治療策略轉化為臨床試驗。 Mulligan在MIT時創立了基因治療公司Somatix Therapy Corp并作為首席科學官，此后他將其實驗室搬到哈佛，在那里他一直致力于轉化基因治療活動，開發適用于臨床使用的載體和試劑。

　　在Dusty Miller的Pioneer Perspective“Retroviral Vectors: From Cancer Viruses to Therapeutic Tools”中，他介紹了工程學和數學本科教育背景如何鼓舞他專注于生物學研究，并在斯坦福大學完成了藥理學博士學位。Miller對逆轉錄病毒的研究開始于他在索爾克研究所做博士后期間，在那里他和同事們證實了逆轉錄病毒基因轉移后進行適當基因調控的可行性。1984年他在Fred Hutchinson癌癥研究中心尋得教職職位，在那里開展早期的基因治療工作。Miller博士介紹了他研究的演變，首先開發了一種強大的系統，用于生產高濃度的輔助型無病毒逆轉錄病毒載體，在來自多個物種（包括人類）的細胞中轉移和表達各種不同的基因。

　　逆轉錄病毒用于人類遺傳疾病治療的臨床實用性后來得以證明，Miller博士希望，繼續改善技術和流程，克服監管方面的挑戰，降低治療費用，使基因治療在未來具有廣闊的應用前景。

　　《Human Gene Therapy》主編、賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院病理學系人類基因組基因治療項目主任James M. Wilson博士說：“這些先驅者，通過為基因工程細胞開發逆轉錄病毒載體，從本質上創造了基因治療領域，他們的遺產遠遠超出了他們為該領域做出的開創性科學貢獻。他們真正的遺產是他們培育的下一代科學家，其中有許多人如今已經成為這個領域的領導者。”