大麻素新藥治療托雷氏綜合征效果喜人

　　日前，專注于開發大麻素新藥的生物醫藥公司Therapix Biosciences宣布了其在耶魯大學（Yale University）開展的關于THX-110的2a期臨床試驗的結果。該研究顯示，THR-110顯著改善了托雷氏綜合征（Tourette syndrome，TS）成人受試者的癥狀。

　　托雷氏綜合征（TS）是一種抽動綜合征（Tic），是較常發生于少年兒童中的神經內科疾病。患者會不由自主地發出聲音或者搖晃身體。據估計，該疾病的年發病率為每百萬人中有5-10個患者。該疾病會給患者帶來精神壓力和行為紊亂。而許多在幼年受TS影響的患者的嚴重癥狀會持續到成年。患有TS會給成年人帶來一系列獨特的挑戰，他們往往缺少幼年TS患者所具有的家庭和親友的支持，而社會偏見和歧視也讓患有TS的成年人處境艱難，需要有藥物能改善他們的狀況。

　　由Therapix公司基于大麻素（cannabinoid-based）開發的藥物THX-110已經展現出初步證據，能減輕TS成人患者的癥狀。大麻素又稱大麻類物質，是從印度大麻里發現的一組萜酚類化合物，人的大腦和免疫系統中存在有大麻素受體。在醫療領域，大麻素被用于控制癲癇、精神疾病、慢性疼痛等癥狀。Therapix開發的THX-110是屈大麻酚（dronabinol，合成大麻素）和棕櫚酰乙醇酰胺（palmitoylethanolamide）的組合。除了TS，THX-110也在阻塞性睡眠呼吸暫停和疼痛治療等方面進行評估。

　　據Therapix報道，在一項旨在確認藥物安全性、耐受性和可行性的單臂、開放標簽2a期臨床試驗中，16名接受治療的TS患者中有6名出現了明顯改善，他們的病情按耶魯整體抽動嚴重程度評分表（Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score）評定，在12周后評分降低的程度超過25％。來自耶魯大學的研究人員也報告了高達7.9（從38.4到30.5）的平均差值，這意味著平均抽動減少了21％ ，抽動是患者的反復無意識動作和聲音，是TS的疾病特征。

　　該試驗的主要負責人、耶魯大學兒童研究中心副教授Michael H. Bloch博士認為，這一結果令人鼓舞，因為這些患者對以前的治療（如抗精神病藥物和行為療法）或者實驗性療法（如托吡酯或深部腦刺激）沒有反應。

　　雖然這些積極結果較為喜人，但因為是單臂試驗，所以尚未能確定該結果的重要性。Therapix公司現在計劃將THX-110納入一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床研究以評估其療效。此外，公司還宣布了24周的延長試驗階段，16名患者中有12名同意參與延長期試驗。

　　Therapix主席兼臨時首席執行官Ascher Shmulewitz博士在一份聲明中說：“我們相信，本研究所證明的療效進一步強調了大麻素在中樞神經系統和運動障礙領域的潛在作用，并表明Therapix可能開發出一種能用于治療TS的專有大麻素產品。”