安進的Repatha成為第一個獲批的PCSK9抑制劑

　　安進針對4000多名患者對Repatha展開后期研究，以證明Repatha像預期那樣能夠抑制PCSK9蛋白，該蛋白會使低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的生成率增加，其中LDL-C可使血管阻塞，是導致心血管疾病的主要因子，也是心臟病的頭號禍首。目前大部分患者利用市場上廉價的他汀類藥物并不能充分控制膽固醇水平，PCSK9抑制劑在臨床試驗中得到的引人注目的結果使分析師們對其市場前景很是樂觀。

　　藥物開發中不存在什么確定的事情，藥物研發過程本是一個高風險的探索過程，它不斷被意外不良事件或出乎意料的監管挫折威脅著。但是參與這個游戲的三大主要玩家對產品未來的收益有著很大期望，特別是安進和賽諾菲，迫切需要新的重磅炸彈藥物批準上市，以達到投資者的預期。

　　PCSK9抑制劑市場競爭激烈，美國方面的重大監管消息有望在本周晚些時候揭曉，屆時美國FDA將宣布對安進及賽諾菲的Praluent的評審結果。安進的Repatha原本處于領先地位，但賽諾菲及再生元高價買了一張優先審查券，只是為了在美國能夠領先安進。此外在PCSK9抑制劑市場，除了這三家公司以外，輝瑞也是其中的一員，今年年初相關消息顯示，輝瑞的PCSK9抗體藥物bococizumab已經完成了兩項主要臨床研究，正處于待審批階段。

　　賽諾菲及再生元已經制定相關計劃，其藥物以75mg的低劑量及150mg的高劑量推出，而安進推薦的劑量為140mg（每2周一次）或420mg（每月一次）。這種低劑量預計將在市場上提供折扣，這可能對病人特別有吸引力。

　　至今安進尚未對藥物價格提供可循的線索，公司發言人告訴FierceBiotech ，公司還未為藥物設定價格。RBC Capital Markets分析師Adnan Butt預計，目前PCSK9抑制劑市場價值超過90億美元。大多數分析師對PCSK9抑制劑市場的估計相對保守，預測每年市場價值為30億美元。不過這些預估都不會是最終數字，因為相關公司都沒有透露他們的定價。

　　阿姆斯特丹大學醫學院醫學中心血管醫學系主任、醫學教授John J.P. Kastelein聲稱，許多患者服用降膽固醇藥物，包括家族性高膽固醇血癥患者，仍難以控制LDL-C水平。作為第一個在歐盟批準的新一類藥物，Repatha將為醫生及患者提供一個重要選擇。

　　FDA外部專家一直支持Repatha和Praluent用于高膽固醇血癥的治療，作為一種相對罕見的常染色體顯性遺傳性疾病，高膽固醇血癥患者的膽固醇極難得到控制。PCSK9抑制劑這種新型藥物在完全打敗他丁類藥物之前已開始贏得醫生及大量患者。

　　安進的研發執行副總裁Sean Harper博士稱，“令我們自豪的是，我們的降低膽固醇藥物Repatha是第一個被批準的PCSK9抑制劑。”