一名罹患白血病的13歲女童艾莉莎成為全球首例接受一種新型CRISPR療法的人。據英國《新科學家》網站11日報道，英國倫敦大學學院大奧蒙德街兒童醫院發布聲明稱，這名女孩之前對其他療法已無反應，但在今年5月接受了堿基編輯技術治療后，現在身上已經檢測不到癌細胞。不過醫生們也表示，她未來是否不再出現相關癥狀尚有待觀察。
在治療過程中，艾莉莎從捐贈者那里接受了一劑經過基因編輯的免疫細胞，旨在攻擊其體內的癌細胞。28天后，測試顯示她病情有所緩解。主治醫生之一羅伯特·基耶薩在聲明中表示：“盡管這只是初步結果，但治療效果非常顯著，未來幾個月我們將進行監測和確認。”
白血病由骨髓中的免疫細胞失控增殖引起，治療時，醫生們通常用化療殺死所有骨髓細胞，然后移植替代骨髓。如果這一方法失敗，醫生可嘗試嵌合抗原受體T細胞免疫療法（CAR-T）。
CAR-T涉及向T細胞中添加一種基因，使其尋找并摧毀癌細胞，經過修飾的細胞被稱為CAR-T細胞。但這種個性化療法非常昂貴，且當患者病情嚴重時，通常不可能獲得足夠的T細胞來產生CAR-T細胞。
鑒于此，不同團隊一直在對T細胞進行基因編輯，希望來自單個供體的T細胞可用于治療許多人。2015年該醫院的瓦西姆·卡西姆等人首次利用這一療法成功治愈了1歲女孩萊拉。
但艾莉莎的白血病由T細胞引起，傳統CAR-T療法無效。鑒于此，卡西姆團隊對CAR-T細胞進行了額外的編輯，敲除了將其識別為T細胞的受體基因，但創建這些CAR-T細胞需要同時進行4次基因編輯，這可能導致細胞出現癌變。為此，團隊使用改良版CRISPR技術——堿基編輯來修飾蛋白，這一方法不切割DNA，而是改變DNA中的堿基。
研究人員表示：“堿基編輯技術極有潛力，也有望治療遺傳疾病，不少團隊正開發類似方法治療其他疾病，如新西蘭Verve醫藥公司希望借此治療導致膽固醇水平過高的遺傳性疾病。”
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