干細胞療法的最新五大進展

1.AIVITA干細胞療法在美啟動腦瘤2期臨床試驗

AIVITABiomedical是一家專注于創新干細胞應用的生物技術公司，近日宣布為新診斷的膠質母細胞瘤（GBM）患者啟動2期癌癥試驗第一個臨床試驗點。在加州大學爾灣分校（UCI）的綜合腦瘤計劃和UCLA-UCI阿爾法干細胞診所（ASCC）已收到IRB批準，開始招募病人接受AIVITA的ROOTOFCANCER療法。患者將接受載有腫瘤抗原的自體樹突狀細胞，作為初次手術加化放療后的輔助治療。AIVITA的ROOTOFCANCER技術目前也用在美國進行的一項卵巢癌2期臨床試驗，以及在日本進行治療黑色素瘤的商業化開發。

2.BioLineRx宣布干細胞動員3期臨床取得積極結果

BioLineRx宣布GENESIS試驗的lead-inperiod取得陽性結果，這是一項雙盲，安慰劑對照的3期試驗，比較BL-8040與粒細胞集落刺激因子（G-CSF），對照單用G-CSF，用于多發性骨髓瘤患者自體移植的造血干細胞（HSCs）動員。該試驗入組30名患者，在完成大約10、20和30名患者后進行數據監測委員會（DMC）審查，評估用BL-8040加G-CSF治療后的安全性和有效性。BL-8040是一種短合成肽，用于干細胞動員和治療血液系統惡性腫瘤和實體瘤。

數據顯示，僅使用一劑BL-8040，9/11的患者（82％）經過2次血液成分分離可以達到大于或等于6x106CD34細胞/kg的主要終點閾值。另外，7/11的患者（64％）經過1次血液成分分離就可以達到大于或等于6x106CD34細胞/kg的主要終點閾值。迄今為止的結果顯示，使用單一劑量BL-8040結合G-CSF動員HSC不僅安全且可耐受，能有效收集細胞數量，并有望將血液成分分離減少到1次。根據前11位患者的積極數據，DMC建議停止lead-inperiod，立即轉入研究的隨機安慰劑對照部分。

3.激活休眠的視網膜干細胞獲成功，有望治療失明

由美國西奈山伊坎醫學院（IcahnSchoolofMedicineatMountSinai）的一組研究人員使用一種叫做Müller膠質細胞（MG）的視網膜細胞，幫助失明小鼠通過兩個基因轉移步驟重新編程MG后恢復了部分視覺功能。該研究近期發表在《Nature》上。在斑馬魚中，MG作為干細胞的來源，是視網膜自我修復系統的一部分：它們可以自我增殖以補充受損的視網膜神經元。然而，在哺乳動物中，MG缺乏自我再生能力。科學家可以激活哺乳動物MG分裂，但會傷害正常組織。

西奈山伊坎醫學院眼科學副教授BoChen博士是該研究的首席研究員。接下來，Chen博士的團隊計劃進行行為研究，以確定小鼠是否已恢復執行視覺任務的能力，并將在人類視網膜培養組織上進行測試。這些發現有望開發為再生療法，用于治療諸如年齡相關性黃斑變性和視網膜色素變性等疾病，以及其他眼科疾病，如青光眼。

4.Cellect和Cell2in合作，改善干細胞選擇和擴增

新型干細胞生產技術公司CellectBiotechnology與專注于提高細胞質量的韓國Cell2in公司，近日宣布簽署合作協議。根據協議，Cellect的技術平臺ApoGraft？將與Cell2in的專有識別技術FreSHtracer？結合起來，后者利用熒光染料來表征氧化應激狀態，從而監測干細胞質量。“通過這次合作，我們有機會進一步改善干細胞的整體選擇和擴增過程，從而以比現行行業標準更低的成本獲得更高質量的細胞，”Cellect首席執行官ShaiYarkoni博士表示。

5.GIPartners收購兩家公司，加強干細胞儲存和生殖服務領導地位

GIPartners宣布已完成兩家公司收購：世界上最大的精子和卵子供體庫加州Cryobank（CCB），以及世界上最大的干細胞收集和儲存公司CordBloodRegistry（CBR）。合并后的公司將以CaliforniaCryobankLifeSciences的名義運營，成為干細胞儲存和生殖服務市場的領先者。通過并購這兩家優秀公司，新公司將為30多個國家的近700，000個家庭提供完整的以家庭為中心的服務，包括臍帶血和臍帶組織的收集和儲存，供體精子和卵子冷凍，以及生育力保存服務。GIPartners是一家位于舊金山的私人投資公司。