近日,據每日郵報(Daily Mail)報道,在進行造血干細胞(Haematopoietic Stem Cells)治療后數天后,多發性硬化癥(MS,Multiple sclerosis)患者Eric Thompson從輪椅上站了起來,并且能夠正常走路了。不能夠接受來自英國國民健康保險制度(National Health Service,NHS)提供的積極性療法,最終患者Thompson和其家人籌集了4萬英鎊并且在墨西哥開始了這項療法。
Thompson所接受的這種療法名為自身造血干細胞移植療法(AHSCT),進行這種療法首先就是從患者骨髓或者血液中抽取干細胞,當患者進行進行集中性的化療削弱自身免疫系統的功能后,從患者機體抽取的干細胞被再次注入到患者體內,這一操作就是為了重新啟動患者機體的免疫系統,而集中性的高劑量化療方法的使用及移植過程往往也是療法進行過程中比較艱難的過程。
據英國癌癥研究中心數據顯示,供體的干細胞移植物往往被用作治療多種類型癌癥,包括白血病、淋巴瘤和骨髓瘤,然而如今推薦自身造血干細胞移植療法作為治療多發性硬化癥的療法或許為時過早。
盡管目前NHS不能提供此療法,但英國多發性硬化癥協會報道了許多研究都利用自身造血干細胞移植療法來治療多發性硬化癥,而且研究者們表示這種療法具有極大的前景,同時經這種療法治療的患者,疾病的復發率降低了,患者恢復也比較穩定,甚至某些患者的殘疾癥狀也被逆轉了。然而多發性硬化癥協會強調,這或許并不適用于每一名患者,而且這種療法或許具有一定的“攻擊性”且會引發明顯的風險。
臨床試驗
目前一系列利用自身造血干細胞移植來治療多發性硬化癥的療法都正在進行,包括2015年3月進行的ASTIMS試驗,這項試驗對21名復發緩解型多發性硬化癥患者(患者個體有不同的疾病癥狀)以及進展型多發性硬化癥患者(患者殘疾并不因疾病的復發)進行研究;相比較利用藥物米托蒽醌治療的患者而言,接受自身造血干細胞移植療法的患者疾病的復發率名下下降了。
米托蒽醌是一種典型的化學療法,其可被用作疾病修飾療法來減少疾病復發的多發性硬化癥患者的數量,然而研究者表示,某些接受自身造血干細胞移植療法的患者往往會經歷嚴重的副作用,比如血小板減少癥、嗜中性白血球減少癥、感染以及肝臟毒性表現,而且其中兩名患者還遭受了威脅生命的一些狀況,包括出現敗血癥、嚴重感染、骨髓干細胞移植成活率較低以及治療完全失敗等情況。
英國是進行隨機臨床試驗MIST多個國家中的一個(多個國家包括英國、美國、瑞典和巴西),多個接受自身造血干細胞移植療法的患者都表現出了積極性的可喜結果,患者表示他們機體的多發性硬化癥癥狀得到了明顯改善和逆轉,而且MRI掃描結果也顯示患者機體中并未活動性疾病的證據,所有的臨床試驗結果都將于2017年進行公布,而且很多患者也都期待積極性數據的早日公布。英國的研究中心位于皇家海萊姆醫院(Royal Hallamshire Hospital),部分臨床試驗患者也已于2016年1月出現在了英國廣播公司BBC的全景欄目(Panorama Programme)中。
目前正在加拿大進行的一項自身造血干細胞移植臨床試驗結果提出了多發性硬化癥患者疾病復發率和疾病活動性的明顯變化,其中大約70%的患者都表現出了疾病進展完全停止的跡象。但正在進行試驗的患者中有一名患者因肝衰竭而出現了死亡,這或許是療法的一種副作用所引發的;研究者強調說,必須愛活動進展性的多發性硬化癥患者中考慮這些療法相關的風險。
患者Eric Thompson的故事為自身造血干細胞移植療法在多發性硬化癥患者中的應用起到了極大的推動作用,但同時我們不應當忽視該療法帶來的風險以及成本花費;多發性硬化癥協會生物醫學研究所的主任Sorrel Bickley認為,這項積極性的療法往往會伴隨一定風險的存在,其需要經過專家們的再次確認,同時也應當在認證中心進行實施。我們并不清楚自身造血干細胞移植療法帶來的長期效應,這就強調了后期臨床試驗的重要性。
造血干細胞可分化為各類成熟血液細胞,造血干細胞移植即骨髓移植技術已廣泛用于臨床白血病的治療。在成年哺乳動物生理穩態下,造血干細胞長期定植于骨髓中。骨髓內的血管內皮細胞、間充質干細胞及神經等共同構成骨髓......
造血干細胞如何在壓力中“保全群體質量”有了新發現。6月26日,記者從湖南大學獲悉,該校生命醫學交叉研究院教授劉祿團隊聯合密歇根大學教授李清團隊,揭示了一種新的人體干細胞“保全”機制:在蛋白質穩態受損的......
吉林大學第一醫院楊永廣/胡正/李子義團隊和中國科學院動物研究所周琪/李偉團隊合作,實現了人造血干細胞在豬體內的功能性重建。該研究為利用豬模型規模化制備人類造血免疫細胞和人源化器官的再造奠定了基礎。相關......
3月31日,中國科學技術大學生命科學與醫學部教授、附屬第一醫院血液內科特聘教授占成團隊聯合中國科大附屬第一醫院血液內科主任醫師朱小玉團隊,首次從受者自身生理功能受晝夜節律調控這一全新視角切入,揭示了異......
3月31日,中國科學技術大學生命科學與醫學部教授、附屬第一醫院血液內科特聘教授占成團隊聯合中國科大附屬第一醫院血液內科主任醫師朱小玉團隊,首次從受者自身生理功能受晝夜節律調控這一全新視角切入,揭示了異......
近日,馮四洲血液造血干細胞移植工作室揭牌儀式暨第一次學術會議在山西醫科大學第二醫院舉行。揭牌儀式現場。山西醫科大二院供圖馮四洲是中國醫學科學院血液病醫院臨床首席專家、移植與感染領域知名專家,長期專注于......
近日,記者從中國醫學科學院血液病醫院/血液學研究所(以下簡稱血研所)獲悉,該所干細胞移植中心教授姜爾烈及其團隊,成功完成了血研所首例親緣臍帶血聯合造血干細胞移植治療慢性粒單核細胞白血病(高危組)的案例......
近日,中國醫學科學院血液病醫院/血液學研究所(以下簡稱血研所)干細胞移植中心教授姜爾烈及其團隊,成功完成了血研所首例親緣臍帶血聯合造血干細胞移植治療慢性粒單核細胞白血病(高危組)的案例,為白血病治療中......
造血干細胞(HSC)的衰老伴隨著自我更新能力受損、免疫缺陷和對惡性腫瘤的易感性增加。盡管先前的研究強調了個體代謝物在造血中的關鍵作用,但仍然缺乏不同年齡的不同造血細胞的全面和高分辨率代謝組學圖譜。20......
造血干細胞(HSC)是體內造血系統維持的關鍵,具有一些獨特的生理適應性,如高水平的蛋白質合成率。然而,這種適應性相關的機制及影響仍有待研究。美國哈佛大學研究團隊揭示人造血干細胞對鐵死亡的敏感性。該研究......