新型體內CART療法有望破解高成本困境

　　“目前高端的細胞治療藥物價格仍高達每針數十萬甚至上百萬元，但通過mRNA和先進的遞送技術，把高度個性化的定制療法轉變為通用型藥物，將有機會把成本降至大多數患者可負擔的范圍。” 深圳深信生物科技有限公司創始人、CEO李林鮮介紹。

　　近日，記者在深圳深信生物科技有限公司（簡稱“深信生物”）了解到，該企業目前正在進行體內CAR-T療法（In vivo CAR-T）管線的開發，通過搭建遞送技術平臺，有望解決傳統CAR-T療法開發周期長、治療成本高等瓶頸問題。

　　交流活動現場。深信生物供圖

　　CAR-T是一種新型癌癥治療療法，能夠實現精準、快速、高效殺滅腫瘤細胞，是極具前景的癌癥免疫治療方法。然而，其高昂的研發和生產成本導致治療費用動輒數十萬，甚至高達百萬，令眾多患者望而卻步。

　　李林鮮介紹，對于體內CAR-T療法的開發來說，遞送技術是非常關鍵的一環，他帶領企業研發團隊開發了基于脂質納米顆粒（LNP）遞送系統的體內CAR-T療法。通過LNP技術將mRNA直接遞送到血液里面的T細胞來表達CAR蛋白，從而省略了繁瑣、昂貴的體外改造和擴增步驟，實現“即時改造、即時治療”。這種把高度個性化的定制療法轉變為通用型藥物，有望從根本上大幅降低成本，且具有更廣闊的適應癥拓展空間，讓先進的免疫治療惠及更廣泛的患者群體。

　　李林鮮介紹，LNP是實現體內CAR-T療法的關鍵技術之一，深信生物依托自主知識產權的LNP及mRNA技術平臺，除了進行自主研發、布局豐富研發管線，同時將平臺技術開放進行對外合作，成為了國內首家實現LNP平臺技術成功“出海”的企業。

　　“mRNA技術的本質是讓細胞成為生產治療性蛋白質的‘微型工廠’，”李林鮮解釋道，“然而，裸露的mRNA在體內極易降解，往往還沒有發揮作用就被代謝掉了，因此需要LNP等遞送技術把mRNA‘保護’起來，將其安全、精準送達目的地。”他說：“mRNA-LNP技術的應用前景遠不止于疫苗。”

　　據介紹，深信生物已有4款在研mRNA罕見病療法獲得美國FDA兒科罕見病資格認定及美國FDA孤兒藥資格認定。李林鮮表示，深信生物將致力于利用該平臺開發以in vivo CAR-T為代表的治療免疫系統疾病及更多突破性療法。