昨日，美國FDA正式上市“廣譜”抗癌藥,治愈率高達75％！

　　李詠的愛妻哈文，去年8月曾在微博發文：

　　“艾滋病疫苗都有了，癌癥疫苗還遠嗎？”

　　然而，在李詠離開的整整一個月后

　　終于，就在昨天

　　一款精準抗癌藥，在美國FDA正式上市！

　　針對17種腫瘤

　　有效率可高達75%！

　　這是有史以來第一款TRK抑制藥物

　　第一款與腫瘤類型無關的“廣譜”抗癌藥

　　對于腫瘤無法切除，或已經轉移的晚期患者有奇效

　　這無疑是最最振奮人心的重磅好消息

　　人類醫學史上的又一偉大創舉和傳奇！

　　美國上市時間：2018年11月26日

　　批準單位：美國食品和藥物管理局（FDA）

　　藥物名稱：Vitrakvi（又名Larotrectinib）

　　藥物功效：有效對抗由單一罕見基因突變驅動的各種癌癥

　　針對群體：患有實體腫瘤的成人和兒童患者

　　制造商：Bayer（拜耳）和Loxo Oncology共同研發

　　1、何時上市？

　　昨天，美國時間11月26日，抗癌藥物Vitrakvi已經在美國正式上市。

　　Bayer和Loxo Oncology公司聯合宣布，FDA已加速批準了其上市的時間。

　　Vitrakvi成為了第一個正式批準上市的口服TRK抑制藥物，同時也是第一個與腫瘤類型無關（tumor-agnostic）的“廣譜”抗癌藥。

　　在國內的上市時間目前并未公布。但進口生物制劑通常要經歷幾個月到幾年的審批時間。

　　2、適應年齡？

　　嬰兒至老年人均可適用。

　　3、能治療什么？

　　可有效治療的類型：

　　肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤

　　胃腸癌、結腸癌、軟組織肉瘤

　　唾液腺、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌

　　乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等17種

　　Vitrakvi用于治療攜帶NTRK基因融合（(gene fusion)）的成人和兒童，局部晚期或轉移性實體瘤患者，并且沒有產生已知的抗性突變，是轉移性的或手術切除可能導致嚴重發病率，沒有有效替代治療方案的。

　　LOXO-101是一個靶向藥，針對的是NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合的腫瘤患者。

　　簡單來講這個新藥不需要考慮癌癥的發生區域，這就意味著不管什么癌種（組織/細胞/部位），只要有NTRK基因融合，就可以使用Vitrakvi進行治療。

　　所以，癌癥患者可去做一下基因檢測，一定去看看檢測報告有沒有這個基因融合。如果有，那么就很有可能被該藥物治愈！

（來源FDA官網）

　　4、多久會見效？

　　根據FDA公布數據顯示，73%的患者反應時間為6個月以上，63%的患者反應時間為9個月以上，39%的患者反應時間為12個月以上。

　　美國FDA：“精準抗癌，有效率高達75%”！

　　效果到底有多驚艷？

　　2018年2月，世界四大權威醫學雜志之一《新英格蘭醫學雜志（NEJM）》發表的一項關于抗癌藥Vitrakvi（又名larotrectinib）的3項安全性，和有效性臨床研究結果顯示:

　　對于年齡為4個月至76歲的患者，針對17種不同癌癥治療的總體有效率為75％。

　　這項結果隨后也被FDA所證實。

來源：《新英格蘭醫學雜志》

　　緊接著，2018年10月舉行的歐洲腫瘤醫學協會會議（ESMO2018）上，一項關于抗癌藥Vitrakvi治療涵蓋24種獨特腫瘤類型的TRK融合癌癥成人，及兒童患者的臨床數據顯示：

　　總緩解率：80%

　　部分緩解率：62%

　　完全緩解率：18%

　　令人振奮的數據不止這一點！

　　下面這些是臨床接受抗癌藥Vitrakvi治療的最新部分案例：

　　胃腸間質瘤：

　　55歲男性

　　治療前：癌細胞幾乎已經擴散到整個腸胃和腹腔

　　治療后：接受了9個周期治療后奇跡出現，腫瘤明顯縮小，目前正在接受第10周期治療。

　　兒童纖維肉瘤：

　　16個月大的的嬰兒

　　治療前：經過基因檢測后發現ETV6-NTRK3突變，接受了3次手術和化療，效果依然不明顯。

　　治療后：接受抗癌藥Vitrakvi成人劑量的液體制劑治療3周期后，MRI磁共振顯示腫瘤體積減少90％！

　　乳腺癌：

　　50歲女性

　　治療前：這位患者之前接受過多次的化療和手術治療，無奈最后腫瘤還是復發了，情況很嚴重

　　治療后：使用了抗癌藥Vitrakvi治療20天之后，裸露的腫瘤幾乎消失了。

　　未分化肉瘤：

　　41歲女性

　　治療前：患者的腫瘤細胞已廣泛轉移到肺部，很快要填滿肺部了。

　　治療后：迅速解決呼吸困難和低氧血癥。2個周期后，大部分腫瘤消失，12個周期后，腫瘤組織幾乎完全消失！

　　經臨床試驗，服用這款藥也會有一些副作用，常見的有疲勞、惡心、頭暈、貧血、咳嗽、嘔吐、腹瀉等。

　　和所有藥物一樣，這款神藥長時間服用也會面臨耐藥性的問題。但據報道Loxo已經開發出第二代TRK融合基因突變抑制劑LOXO-195，用于治療那些對這款藥已經產生耐藥性的患者。

　　價格多少，能不能用的起？

　　昨晚Loxo Oncology公司也公布這款新藥的價格：

　　成人膠囊批發采購費用：32,800美元，30天用量

　　兒童口服液配方的費用：起價為每月11,000美元，根據患者的表面積計算

　　高昂的價格也引起了患者家庭的質疑。

　　目前拜耳公司表示，患者不會負擔不起，大多數患者的每月自付費用將為20美元或更低。

　　他們公司將幫助患者支付昂貴的費用，并將免費提供Vitrakvi，同時制定保險詳細信息。如果患者負擔不起藥物，由拜耳資助的慈善機構將免費提供該藥物，拜耳還承諾，如果患者在治療的前3個月沒有顯示臨床成效，將會退還保險公司或個人等支付者所有花費。

　　（來源：《Forbes》）

　　為何能治療多種不同類型的腫瘤？

　　這款藥是有史以來第一款TRK抑制藥物。

　　TRK，是原肌球蛋白受體激酶 (tropomyosin receptor kinase) 是調節細胞通訊和腫瘤生長的重要信號通路，而NTRK是編碼TRK的基因。在罕見情況下，NTRK基因會與其它基因融合，導致TRK信號通路不受控制，因而促進腫瘤的生長。

　　雖然這些腫瘤來源不同，從表面上看千差萬別，但從分子生物學角度來看，其實它們很類似，因為都有一個共同特點：攜帶TRK融合基因突變，而且依賴這個突變基因提供生長信號。

　　正因為它們本質都依賴TRK基因，才會都對TRK靶向藥物產生積極響應。

　　多少人將會獲得新生的希望？

　　據統計，在美國，每年大約2000到3000人罹患與NTRK有關的癌癥。

　　這種突變在大多數實體腫瘤類型中發生的幾率不到1%，但在成人涎腺癌和嬰兒纖維肉瘤等惡性腫瘤中很常見。

　　目前癌癥已經成了人類最大的克星！

　　世界衛生組織下屬國際癌癥研究機構（IARC）在12日發布了2018年最新全球癌癥統計數據《全球癌癥報告》：

　　2018年全球新增了1810萬例癌癥病例，死亡人數達960萬。

　　與此同時，在《中國惡性腫瘤學科發展報告（2017年）》中顯示：

　　中國每天約1萬人確診癌癥，每分鐘約7人確診患癌，40歲之后癌癥發病率快速提升，80歲時達到高峰，85歲以后，一個人患癌累積風險為35%。

　　而另一項數據顯示，美國總體的5年癌癥生存率是66%，而中國總體的癌癥生存率是31%，不到美國的一半。

　　美國FDA局長Scott Gottlieb表示：

　　“抗癌藥Vitrakvi正式上市，標志著治療癌癥的療法，從基于人體起源組織，向基于腫瘤遺傳特征轉變的重要一步！”

　　希望這款藥物也能在中國早日上市，挽救更多生命和造福更多家庭。

　　希望更多的癌癥患者，能在正確的時間，獲得匹配而有效的藥物。

　　如果有一天，在科學的進步下，所有種類的癌癥都能有藥可救，該有多好！