Cumberland Pharmaceuticals是一家專科藥制造商，致力于提供高質量的處方藥改善患者的護理。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）孤兒藥產品開發項目基金將對其研究性藥物ifetroban治療杜氏肌營養不良癥（DMD）相關心肌病的一項新的II期臨床項目進行資助。
基于臨床前的發現，FDA已批準了Cumberland公司在7歲及以上DMD患者中調查ifetroban的申請。此外，FDA還通過孤兒藥資助項目撥付了超過100萬美元的資金，以支持Cumberland公司開展一項II期DMD臨床研究。值得一提的是，這是獲批通過FDA孤兒產品開發項目資助的第一個DMD臨床項目。
DMD是一種罕見的、致命的遺傳性神經肌肉疾病，其特征是肌肉的逐漸喪失，導致骨骼肌、心臟肌和肺肌的退化。這種惡化會導致運動的喪失以及輪椅依賴性。據估計，每3500-5000名男性兒童中就有1人患有這種疾病，使其成為兒童期最常見的肌肉疾病。心肌疾病現在是DMD患者死亡的主要原因。目前針對DMD相關心肌病還沒有普遍有效治療方法，該領域存在著顯著未滿足的醫療需求。
ifetroban分子結構式（圖片來源：ebiochemicals.com）
ifetroban是一種選擇性、強效、血栓素-前列環素受體（TPr）拮抗劑。對該分子的臨床前研究表明，在多個動物模型中，用ifetroban阻斷TPr可改善心臟存活，同時增加心輸出量。這些令人鼓舞的發現使Cumberland制定了一個臨床項目，以評價ifetroban治療DMD心肌病的療效。這一新的孤兒藥物撥款資金將支持一項II期多中心研究，評估ifetroban治療DMD心肌病的安全性和有效性以及提高DMD兒童和男性的生活質量。
Cumberland公司首席執行官A.J.Kazimi表示：“我們的使命是開發滿足未滿足醫療需求的創新藥物，這一新項目是非常契合我們公司的戰略。由于ifetroban可能是唯一解決與這種致命疾病相關心力衰竭的藥物，因此我們非常感謝FDA的撥款，為這些危重患者開發新療法提供資金支持。”
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