“誘餌蛋白”或能治療侏儒癥

　　軟骨發育不全癥是基因突變所致的一種最常見侏儒癥。法國研究人員在動物實驗中發現，如果注射一種“誘餌蛋白”，讓致病基因失去作用，或能治療軟骨發育不全癥。

　　法國衛生和醫學研究所的研究人員18日在美國《科學·轉化醫學》雜志上報告說，軟骨發育不全癥患者體內的FGFR3基因發生突變后，會導致FGFR3蛋白過度活躍，從而抑制骨骼的正常發育。為此，他們采取一種欺騙策略，讓過度活躍的FGFR3蛋白“冷靜”下來。

　　具體方法是：給軟骨發育不全的新生實驗鼠多次注射一種叫做sFGFR3的蛋白，這種蛋白可以像“誘餌”一樣吸引FGFR3基因的全部“火力”，正常的FGFR3蛋白因此不再受到影響，從而讓骨骼發育恢復正常。在他們的實驗中，老鼠接受治療后出現脊椎異常問題的比例從80%降至6%。

　　研究人員還發現，“誘餌蛋白”療法還會抑制軟骨發育不全實驗鼠的癱瘓、呼吸困難等并發癥，從而有效降低其死亡率。此外，將這些實驗鼠解剖后進行器官、血液等檢測，沒有發現明顯副作用。

　　盡管還要進行更多研究以確定人類患者利用sFGFR3蛋白治療的安全性與有效性，但研究人員認為，軟骨發育不全癥患兒在出生第一年內接受這種治療，骨骼生長很有可能恢復正常。