Espero BioPharma是一家專注于開發創新療法用于滿足血栓形成和心率控制領域醫療需求的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予tecarfarin預防同時患有終末期腎病（ESRD）和心房顫動（AFib）患者心源性系統性血栓栓塞的孤兒藥資格。
孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發罕見病藥物的制藥公司將獲得相關激勵措施，包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。
tecarfarin是一種已進入III期臨床階段的維生素K拮抗劑，開發作為每日一次的口服抗凝劑，如華法林。tecarfarin的設計采用了一種逆代謝藥物設計過程，靶向一種不同于最常用抗凝劑的代謝通路。這使tecarfarin具有更好的安全性，并在保持或提高療效的同時潛在地消除特定的副作用。
慢性腎臟病（CKD）或AFib的存在，會增加嚴重血栓栓塞不良臨床結局的風險，如中風和死亡。抗血栓治療通常被推薦用來降低AFib患者的這種風險，但是對于同時患有ESRD和AFib的患者而言還沒有批準的治療方法。ESRD和AFib患者通常被排除在臨床試驗之外，因為已批準的AFib療法具有的代謝特征可能增加藥物暴露，從而增加管理這些患者中存在的已知風險和挑戰。
Espero Biopharma公司董事長兼首席執行官Quang Pham表示，“孤兒藥資格強調了tecarfarin作為治療ESRD和AFib患者的一種潛在新療法的重要性，這2類患者的醫療需求一直未得到滿足。我們很高興此次資格認定將促進tecarfarin的臨床開發，并有可能使我們更快地將這種研究性治療帶給患者。”
原文出處：Espero BioPharma Announces Tecarfarin Receives FDA Orphan Drug Designation for Patients with End Stage Renal Disease and Atrial Fibrillation
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