阿斯利康390億美元收購“零復發率”藥物成功

　　10月27日，阿斯利康宣布，其長效C5補體抑制劑Ultomiris（ravulizumab）治療 抗水通道蛋白-4（AQP4）抗體陽性（Ab+） 視神經脊髓炎（NMOSD）的III期CHAMPION-NMOS D研究達到了主要終點。

　　NMOSD是一種罕見的自身免疫性疾病，會影響中樞神經系統，包括脊柱和視神經。大多數NMOSD患者會經歷不可預測的復發，其特征是新出現神經系統癥狀或現有神經系統癥狀惡化，這些癥狀往往很嚴重且反復發作，并可能導致永久性殘疾。

　　CHAMPION-NMOSD是一項全球性、開放標簽、多中心的III期試驗，旨在評估Ultomiris在成人NMOSD患者（n=58）中的安全性和有效性。

　　結果顯示，與安慰劑相比，73周的中位治療持續時間中，Ultomiris將AQP4 Ab+ NMOSD復發風險降低了98.6%（p<；；0.0001）；此外，所有接受Ultomiris的患者在48周時保持無復發，而外部安慰劑組的患者為63%。

　　該試驗還達到了關鍵的次要終點，包括年復發率和行走能力，在Hauser步行指數評分（衡量患者活動能力）方面出現臨床上重要惡化的患者比例較低。

　　總體而言，Ultomiris的安全性和耐受性與既往研究和實際使用一致，沒有觀察到新的安全信號。

　　截至目前，Ultomiris已獲批3項適應癥，包括成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）、非典型溶血尿毒綜合征以及全身型重癥肌無力。 2020年12月，阿斯利康以總金額390億美元收購Alexion ，將Ultomiris和另一款C5單抗依庫珠單抗收入囊中。

　　據醫藥魔方數據庫統計，全球共有4款治療 NMOSD的藥物， 分別是 C hugai Ph aem ceut ical的IL-6R抗體 薩特利 珠單抗、 Viela Bio/ 翰 森的CD19抗體 伊奈利珠單抗 、 阿斯利康的C5抗體 依庫珠單抗以及 羅氏的CD20抗體 利妥昔單抗 。其中，薩特利珠單抗和伊奈利珠單抗已在國內上市用于NMOSD。

　　國內布局該領域的企業還有榮昌生物(73.45 -5.83%,診股)、恒瑞醫藥(38.95 -1.94%,診股)、百濟神州(119.10 -0.48%,診股)、石藥集團等，榮昌生物的泰它西普和恒瑞醫藥的 MIL62進展較快，已進入III期臨床階段 。