首個干細胞治療脊髓損傷實驗在美獲批

　　北京武警總醫院細胞移植科日前順利完成美國食品藥品監督管理局(FDA)干細胞治療脊髓損傷的二期臨床試驗，并獲得批準開始三期臨床試驗。這標志著我國在干細胞治療脊髓損傷方面已經位居國際領先水平。

　　脊髓損傷是指由于外界直接或間接因素所導致的人體脊髓損傷，并在損害的相應節段以下出現各種運動、感覺和括約肌功能障礙、肌張力異常以及病理反射等改變。脊髓損傷多發生于30歲以下的年輕人群，疾病發生后患者長期不能自理，增加了各類并發癥的發生幾率，從而顯著影響患者的健康與壽命，其中外傷性脊髓損傷患者生存率比同期自然人群生存率降低約30%。隨著工業經濟發展，脊髓損傷的發病率逐年上升。研究顯示，以北京市為例，20世紀80年代末北京市脊髓損傷的年發病率為6.18/10萬，至21世紀此數值已經上升為60/10萬，短短一二十年的時間里，脊髓損傷的發病率提高了將近10倍。越來越多的脊髓損傷患者為整個社會帶來日益沉重的經濟負擔和社會壓力。目前，脊髓損傷尤其是脊髓損傷后遺癥患者的治療以康復治療為主，并輔之以褥瘡、尿路感染、呼吸道感染、營養衰竭等并發癥的防治措施。傳統的治療方法并不能從根本上改善已經受損的神經功能，只能對癥緩解肌張力增高和關節僵硬等情況。如何使受損的神經得以修復或再生，成為醫學界的一道難題。同時，干細胞作為醫學研究熱點已引起全世界各個領域尤其是醫學專家的廣泛關注。

　　2000年，安沂華教授在王忠誠院士的關懷和倡導下開創了北京市神經外科研究所干細胞研究室并開始從事干細胞移植的基礎研究。2003年，在國際上率先完成神經干細胞移植治療靈長類動物(獼猴)腦出血后遺癥的動物實驗研究，并且創造性地建立了整套細胞培養、篩選和誘導分化的優化實驗室操作流程(SOP)。2004年成立了北京武警總醫院干細胞移植科，是國內、乃至國際首家神經干細胞移植治療中心，應用干細胞移植治療脊髓損傷等中樞神經系統損傷疾病患者，目前收治國內外30多個國家患者，治療患者近 6000人次，其中脊髓損傷患者2000余人次。

　　在干細胞療法逐漸由基礎科研走向臨床應用，并積極轉化為臨床治療方案的階段，科學性規范化的研究管理十分必要。2010年，中國衛生主管部門在干細胞領域的規章制度制定方面尚未對干細胞臨床應用予以規范，武警總醫院細胞移植科已經自覺遵照全世界最為嚴格的世界衛生組織(WHO)和美國食品藥品監督管理局(FDA)的有關臨床試驗規定，分別通過WHO中國一級注冊平臺和FDA注冊中心向專家委員會提交了干細胞移植治療中樞神經系統損傷疾病的臨床試驗項目。在國內率先實施人體臨床試驗和科研課題項目的國際化規范管理，在國際上提出了了中國患者人群干細胞移植治療的人口特異性和治療方式多樣性，確立了以武警總醫院項目負責單位為中心，聯合國內多家醫院形成干細胞治療的科研和臨床應用網絡。截止目前已經先后獲得WHO審核批準20項申報和FDA審核批準6項申報，其中所有項目均如期開展，并有11項有關干細胞移植治療腦癱、脊髓損傷后遺癥等Ⅰ期和Ⅱ期臨床注冊項目已經按期結題。2012年申報審核的干細胞治療脊髓損傷后遺癥項目已經通過Ⅲ期臨床注冊審核;干細胞治療小兒腦癱正在申請Ⅲ期臨床注冊，干細胞移植治療腦外傷后遺癥、腦出血后遺癥和腦梗塞后遺癥的Ⅲ期臨床注冊項目也將陸續完成。