首個miRNA藥物進入臨床試驗

生物通編譯：丹麥制藥公司Santaris Pharma近日宣布SPC3649(LNA-antimiRTM-122)開始進入人體第一階段的臨床試驗，這是世界上首個在人體中試驗的microRNA藥物。這項研究由哥本哈根Phase One Trials A/S組織管理，最多包含48名健康男性志愿者。公司同時宣布研究的第一批健康志愿者已經圓滿的完成了治療。SPC3649是由Santaris Pharma開發的丙型肝炎的新型治療手段，第二階段在肝病病人上的試驗將會在2009年開始。

SPC3649特異性靶定microRNA-122，這是一個小的、肝表達的調節RNA，近來表明能促進肝細胞中的丙型肝炎病毒復制。Santaris Pharma的總裁及CEO Keith McCullagh表示：“這種藥物的作用機理代表了醫學上的潛在突破。關閉某些特定microRNA的功能，將使醫生能夠調節與疾病或不健康相關的整個基因網絡。

Santaris Pharma的科學家們最近發表了用SPC3649在非人類的靈長類中成功進行microRNA沉默的結果。我們很高興現在能夠在人體中評價藥物的效能和安全性。

如果成功，這些試驗將會為丙型肝炎的治療另辟蹊徑，而且，還有助于開發一類全新的治療劑。” SPC3649第一階段在48位健康男性志愿者身上的臨床試驗是安慰劑對照、雙盲、隨機、單劑量、劑量遞增的安全研究。志愿者們被分為6組，每組8名。在每個小組，6名志愿者接受SPC3649，其他兩名接受安慰劑(無效物質)。每一名志愿者將會接受單次兩小時的靜脈注射。SPC3649將會有6個遞增的劑量水平，每位志愿者將會被跟進三個月。

關于Santaris Pharma

Santaris Pharma是一家丹麥的臨床階段的生物制藥公司。公司成立于2003年，有著LNA技術的ZL權LNA技術是第三代的反義核酸化學技術，用于開發新品種的RNA藥物，也稱RNA拮抗劑。Santaris Pharma已經開發了mRNA拮抗劑和microRNA拮抗劑，用于沉默與各種疾病如癌癥、代謝紊亂、病毒感染相關的mRNA和microRNA。Santaris Pharma在2006年5月完成了第二階段四千萬歐元的融資，并在2007年12月第三階段融資兩千萬歐元。Santaris Pharma與新澤西的Enzon制藥公司有著全球合作，來開發和商業化一系列Santaris Pharma RNA拮抗劑，并與GlaxoSmithKline結成戰略同盟，開探索、開發和商業化針對病毒疾病的新型藥物。

關于丙型肝炎

在全球有一億七千萬人慢性感染丙型肝炎病毒(HCV)。75-80%的新患者會發展成為慢性HCV感染，發病率高，且患者會因為肝硬化、肝癌和肝功能衰竭而死亡。因此，迫切需要一種有效的治療手段來治療HCV。HCV的六種不同的基因型到目前為止已經得到確認。常規的療法是將聚乙二醇干擾素與利巴韋林結合使用，但患者耐受性差。且這種療法只對50%的病例，即HCV常見的基因型有效。 (生物通余亮)