MIT：“女神”談CRISPR技術的機遇和風險

Jennifer Doudna(左)

　　2012年6月，加州大學伯克利分校的Jennifer Doudna及其同事在《Science》雜志上發文，介紹了一種可編程 的DNA核酸內切酶，從而開啟了CRISPR/Cas9基因組編輯的黃金時代。近日，這位女科學家在MIT的 《Technology Review》上評論這種技術的機遇和風險。

　　CRISPR技術利用一種可編程的核酸酶Cas9以及向導RNA，讓研究人員能夠改變細胞、組織，甚至整個生物體 中的遺傳信息。目前，人們已經利用這種技術來產生新的小麥品種，治愈成年小鼠的肝臟遺傳病，并產生能高 效合成生物燃料的真菌細胞。

　　Doudna認為，這是一種簡單而高效的技術，能夠精確改變那些基因組序列，有著廣泛應用。她表 示：“CRISPR/Cas9技術已經開辟了一個在三年前無法想象的研究時代。這項技術將在許多方面造福于人類。”

　　然而，這項技術也可能被用于人類胚胎的改造。上個月，Jennifer Doudna、George Church等一批知名科學 家在《Science》雜志上發表評論文章，強烈反對利用CRISPR基因組編輯技術對人類生殖細胞進行修飾。他們還提議舉行一次國際會議，討論使用這一快速發展技術的社會、法律和倫理問題。

　　本周，中國科學家報告他們編輯了人類胚胎的基因組。這些發表在《Protein & Cell》雜志上的研究結果首次證 實了廣為流傳的謠言：已經有人在開展這類實驗。

　　對此，Doudna認為，這一系統非常高效，它引入的遺傳改變可能會自我繁殖。這可被用于治療人類的遺傳性 疾病，不過，遺傳相互作用的復雜性意味著這些用途也許會帶來意想不到的后果，可能引發其他疾病。

　　她表示，目前還需要更多的研究，來了解CRISPR/Cas9在細胞（包括人類生殖細胞）中的效果和風險，以及未 來的人類臨床應用的內在風險。“我們應當利用基因組改造來控制生物，比如傳播瘧疾或登革熱的蚊子。

　　盡管我們擁抱這項技術，但科學家必須團結起來，引導同行規范使用，”她說。 盡管Jennifer Doudna被公認為是CRISPR技術的發明者之一，但Broad研究院的張鋒（Feng Zhang）獲得了此項技術的首個ZL。目前，這項ZL之爭也到了白熱化的程度。加州大學已要求美國ZL和商標局確定誰最先發明了CRISPR/Cas工具。這一決定的結果可能涉及到數十億美元。