2017年,來關注抗癌領域的這4個“亮點”！

　　【導語：根據最新發布的消息，2017年FDA共批準46款新藥，其中，有12款屬于抗癌藥物。此外，FDA還額外推出一個“特別清單”，盤點了包括先前已上市藥物的新組合、免疫療法在內的抗癌產品的獲批列表。在此，探索君參考福布斯網信息，摘取了4個“亮點”。】

　　Kymriah最早由賓夕法尼亞大學的科學家們開發。（圖片來源：Bradley C. Bower/Bloomberg）

　　Keytruda：FDA批準第一個“廣譜抗癌藥”

　　這一里程碑式的藥物是由默沙東公司研發的PD-1抗體Keytruda，適用于“MSI-H/dMMR亞型”的實體瘤（MSI-H：微衛星不穩定性高；dMMR：錯配修復缺陷）。這是FDA首次基于腫瘤生物標志物、而不是腫瘤原始位置批準的一個新藥，可治療十多種類型的腫瘤，包括結直腸癌、子宮內膜癌、胃癌、膽管癌、胰腺癌、食管癌等等。

　　“MSI-H/dMMR亞型”腫瘤細胞無法正常修復DNA損傷，而Keytruda通過阻斷免疫檢查點，促進免疫系統識別、攻擊缺陷細胞。研究團隊先后開展了5項臨床試驗，共招募了149名癌癥患者，涉及15種腫瘤類型。最終結果讓人振奮：39.6%的患者達到了完全或部分緩解，78%的患者藥物響應持續了6個月以上。

　　研究發現，攜帶有MSI-H或者dMMR標志的腫瘤都會對Keytruda相應。有分析稱，如果確定是MSI-H/dMMR亞型，各種各樣的腫瘤都有可能從PD-1免疫療法中獲益。

　　Kymriah：全球首款獲批的CAR-T療法

　　8月30日，FDA正式批準諾華突破性CAR-T療法 Kymriah（tisagenlecleucel，CTL-019）上市，用于治療復發或難治性(r/r)兒童和年輕成人B細胞急性淋巴細胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）。

　　作為個性化免疫療法，CAR-T療法不同于典型的小分子或生物治療，而是“定制”患者自身的免疫細胞。通過分離出患者的T細胞，并在體外進行改造——安裝上能夠特異性識別癌細胞的嵌合抗原受體（CAR），隨后再講這些擴增的改造細胞回輸至患者體內，發揮特定的抗癌作用。

　　Kymriah是FDA批準的第一款CAR-T療法，也是FDA批準的第一個基因治療藥物，定價47.5萬美元。為了填補高昂的藥價，諾華在支付方式做了創新：與美國聯邦醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）簽署協議，由后者承擔患者在第一個月內就響應Kymriah治療的費用。

　　Yescarta：獲批的全球第二款CAR-T療法

　　Yescarta是Kite Pharma公司開發的一種靶向CD19的CAR-T療法，用于治療在接受至少2種其它治療方案后無響應或復發的特定類型的大B細胞淋巴瘤成人患者。值得一提的是，Yescarta是首款獲批用于治療特定類型非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin lymphoma，NHL）的基因療法。

　　8月28日，Kite Pharma被醫藥巨頭吉利德以119億美元的現金收購（近年來腫瘤領域最大交易之一），也再一次點燃了醫藥界對CAR-T療法的重視。但是，卻面臨一個重大缺點——藥價過高（37.3萬美元），只有5名病人接受了治療。但是，分析師卻對此很樂觀，預計明年Yescarta將有望帶來2.5億美元的收入。

　　12個聯合療法獲批

　　雖然免疫療法在抗癌領域創造了喜人的成績，但是依然有很大一部分患者無法獲益于免疫療法的單一用藥。所以，聯合治療將是未來發展的一大趨勢。2017年，FDA先后共批準12款癌癥治療新組合，包括免疫療法、靶向藥物。例如，“明星”抗體Keytruda被批準可與化療藥物培美曲塞和卡鉑聯合使用，用于轉移性非鱗狀非小細胞肺癌（NSCLC）的一線治療。

　　其中，于12月20日第12個獲批的是Genentech公司開發的單抗帕妥珠單抗（pertuzumab），可與赫賽汀（Trastuzumab）、化療藥物聯合使用，適用于HER2陽性乳腺癌早期患者（復發風險高）。

　　總體來說，2017年，癌癥治療領域驚喜連連。2018年，我們拭目以待，更多的創新和突破！