BioCryst血漿激肽釋放酶抑制劑berotralstat在美國進入審查

　　BioCryst制藥公司致力于發現新型、口服、小分子藥物，用于治療酶在疾病生物學通路起關鍵作用、存在顯著未滿足醫療需求的罕見疾病。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理berotralstat（BCX7353）的新藥申請（NDA），這是一種每日口服一次的藥物，用于預防遺傳性血管水腫（HAE）攻擊。FDA已指定處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2020年12月3日。在NDA受理函中，FDA表示，目前不打算召開顧問委員會會議討論NDA。

　　此次提交的NDA，是berotralstat的一種口服膠囊，用于預防HAE發作。berotralstat的另一款口服液體制劑，目前處于II期臨床，開發用于治療急性HAE發作。

berotralstat化學結構（圖片來源：probechem.cn）

　　berotralstat是一種新型、口服、每日一次、強效、選擇性人血漿激肽釋放酶抑制劑，目前處于后期臨床開發，用于預防和治療遺傳性血管水腫（HAE）患者的血管水腫發作。

　　在III期APeX-2和II期APeX-1臨床試驗中，berotralstat表現出良好的安全性和耐受性。在III期APxE-2臨床試驗中，與安慰劑相比，berotralstat（150mg）將HAE發作率顯著降低了44%（p＜0.001）、并且在50%的患者中將HAE發作率降低≥70%。

　　目前，BioCryst公司正在開展APeX-S，這是一項長期安全性臨床試驗。此外，BioCryst公司也完成了ZENITH-1臨床試驗，這是一項概念驗證II期臨床試驗，評估了berotralstat口服液體制劑治療急性血管水腫發作。

berotralstat作用機制

　　除了美國FDA之外，BioCryst公司計劃在2020年第一季度向日本藥品和醫療器械（PMDA）和歐洲藥品管理局（EMA）提交berotralstat口服膠囊預防HAE發作的上市申請文件。

　　BioCryst公司首席執行官Jon Stonehouse表示：“HAE患者群體及其醫生們，一直在等待每天一次的口服療法以防止病情發作。FDA受理我們berotralstat的NDA，并指定今年12月為PDUFA目標日期，意味著患者和醫生的等待即將結束。我們將打造一支經驗豐富的商業團隊，并執行我們的商業計劃，準備在berotralstat獲得批準后迅速將產品推向美國市場。”