CRISPR先驅張鋒談靈長動物基因編輯

　　目前人們還沒有全面了解大腦在健康和疾病狀態下的運作機制，難以開發出有效藥物治療大腦疾病。這些疾病給眾多患者、家庭乃至整個社會帶來了沉重的負擔。隨著人口老齡化，這個問題還會更加嚴重。

　　過去科學家們主要是在鼠類模型中對大腦進行研究，比如在小鼠特定神經元表達報告基因、神經活性標記和視蛋白。小鼠研究可用的遺傳學工具很多，包括基因組編輯、基因表達調控和基因失活技術。然而，小鼠和人類之間存在著不容忽視的解剖學、生理學、認知和行為差異。也就是說，對于許多疾病而言（尤其是涉及高級認知功能的疾病）鼠類研究并不能很好的反映人腦的作用機制。

　　近年來研究者們也在努力構建非人類的靈長動物模型，但成效并不明顯。缺乏能夠在靈長動物中系統性研究神經回路的遺傳學工具，已經成為了理解和治療大腦疾病的一大障礙。

　　CRISPR技術先驅張鋒（Feng Zhang）博士在五月六日的Neuron雜志上發表文章深入探討了這個問題。這篇文章介紹了最近的技術進步，探討了用現代遺傳學工具研究靈長動物大腦的有效途徑。此外，文章還闡述了研究轉基因非人類靈長動物時可能涉及的倫理學問題。

　　文章指出，開發基因改造的靈長類動物模型是很有必要的，可以幫助我們更好的理解人類大腦和大腦疾病。而且隨著基因編輯技術（尤其是CRISPR技術）的發展，實現這一目標并不困難。基因改造的靈長動物模型將為大腦研究開辟新的天地，增進人們對神經元類型、神經回路、大腦功能和大腦疾病的理解，幫助人們快速確定引起人類大腦疾病的病因。科學家們將在基因編輯和干細胞技術的幫助下，取得靈長動物大腦研究的關鍵性進展。

　　張鋒博士是著名的CRISPR技術先驅。他是麻省理工學院腦與認知科學助理教授、McGovern 腦研究所和Broad研究所核心成員。去年七月，張鋒榮獲了美國生物醫學大獎：瓦利基金青年研究家獎（Vallee Foundation Young Investigator Award），獎金25萬美元。其研究組研究方向為設計新的分子工具來操控活體大腦。