在美國政府遭遇財政困境的當口作出這一安排實屬不易。資助金額可謂杯水車薪，但這是對項目的道義支持。
10月21日，FDA宣布對15個罕見病開發項目頒發獎勵基金，總額超過1400萬美元。
罕見病藥械是指用于患者人數(在美國)不超過20萬的疾病藥品，用于治療罕見疾病，如果沒有幫助難以開發的醫療設備。為鼓勵罕見病治療的產品開發，美國國會在1983年通過了罕用藥法案(TheOrphanDrugAct)。據美國國立衛生研究院稱，大約有6800種罕見疾病，總共有近3000萬美國人患有至少一種罕見病。
FDA罕見病產品開發辦公室主任GayatriR.Rao博士指出：“FDA積極支持和鼓勵罕見病治療產品開發，這些罕見病目前沒有或無適當的治療手段。此次頒發的經歷基金用以支持那些針對非常脆弱、難以治療，且沒有可用選項的人群的產品研究。”
FDA的罕見病產品資助計劃系根據罕用藥法案建立，目的在于促進罕見病治療產品開發。自該計劃創立以來，已撥款超過3億美元，資助了530多項新臨床研究項目，并已有50個產品獲得上市批準。
近日，上海交通大學醫學院附屬新華醫院孫錕教授、余永國教授領銜團隊與上海交通大學張婭教授、謝偉迪副教授領銜團隊聯合研發出一款能看罕見病的人工智能系統，相關成果北京時間2月19日在國際頂尖期刊《自然》上發......
? 因美納即將推出的星座映射讀取技術在GeneDx早期實驗中展現出高精度、高速度和易用性? 在識別難比對區域中的變異方面，星座映射讀取技術表現優于其他對照方法美國加利福尼亞州圣迭戈......
為全面推進長沙市出生缺陷綜合防控工作，切實降低新生兒遺傳性罕見病發生率，由中信湘雅生殖與遺傳專科醫院首席科學家、終身榮譽院長盧光琇，院長林戈領銜的團隊，受長沙市衛生健康委員會委托，聯合長沙市婦幼保健院......
“從罕見病防治全局來看，我國已從‘政策空白’階段邁入‘體系構建’的關鍵時期，成效顯著。不過，補體系統相關罕見病的研究與診療起步較晚，我們必須深入解析其機制，才能更好應對其帶來的嚴峻挑戰。通過補體日大會......
7月30日，長春高新技術產業（集團）股份有限公司（以下簡稱“長春高新”）對外公告，其控股子公司BrillianPharmaINC.（以下簡稱“倍利年”）所申報的苯磺酸氨氯地平口服溶液用凍干粉，已獲得美......
長春高新子公司倍利年的苯磺酸氨氯地平口服溶液用凍干粉獲FDA批準上市，標志著中國創新藥國際化邁出關鍵步，該產品為6歲以上兒童及吞咽困難成人高血壓患者提供新治療選擇，凸顯中國藥企從仿創到全球創新的轉型。......
吉利德科學周三宣布，備受業界關注的HIV-1衣殼抑制劑來那卡帕韋（Lenacapavir，商品名Yeztugo）已經獲得美國食品藥品監督管理局批準用于暴露前預防（PrEP）用藥。（來源：公司官網）由于......
上月，美國衛生與公眾服務部（HHS）攜手美國食品藥品管理局（FDA）公布逐步淘汰石油基色素的計劃。此后，FDA迅速響應，全力推進新著色劑的審批工作，同時加快其他相關申請的審查進度。近日，FDA正式發布......
美國食藥監局（FDA）官網顯示，當地時間4月23日，康方生物的派安普利單抗獲FDA批準，適應證分別為聯合順鉑或卡鉑和吉西他濱用于一線治療成人復發或轉移性非角化型鼻咽癌（NPC）；單藥用于鉑類化療和至少......
近日，首個可精準診斷罕見病的醫學影像多模態大模型矩陣“明岐”正式亮相。當天，由上海交通大學主辦，上海交通大學計算機學院（網絡空間安全學院）、上海交通大學國際與公共事務學院、健康長三角研究院共同承辦的“......