Regeneron近日宣布，美國FDA已授予其高膽固醇血癥藥物evinacumab突破性藥物資格
Evinacumab是一種針對血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）的單克隆抗體，正在研發用于治療患有純合家族性高膽固醇血癥（HoFH）的患者。ANGPTL3是脂蛋白脂肪酶和內皮脂肪酶的抑制劑。該公司表示，它可能在脂蛋白代謝中發揮核心作用。Regeneron在今天上午發表的聲明中表示，FDA基于evinacumab在HoFH患者中的II期臨床結果，授予其突破性治療藥物認證。
Regeneron于2016年5月發布了初期數據。來自首批4例患者的數據顯示：第四周與基線相比，“evinacumab添加至當前的降脂療法，使低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平額外降低了55%”。在這四名患者中，LDL-C的降低百分比在25％至90％之間。該公司表示，四名患者均接受了最大劑量的他汀類藥物加ezetimibe，一名患者額外接受了20mg的洛美他派（lomitapide）。 Evinacumab普遍耐受性良好，沒有不良事件導致停藥。根據初期數據，最常見的與藥物有關的不良事件是輕度注射部位反應。
高膽固醇血癥是一種由于非常高水平的低密度脂蛋白膽固醇而導致心血管疾病的遺傳性疾病。HoFH是高膽固醇血癥的最嚴重形式。HoFH是一種罕見的疾病，發病率約在百萬分之一。如果不經治療，與正常LDL膽固醇水平低于130mg／dL相比，HoFH患者的LDL膽固醇水平急劇上升至500至1000mg／dL。由于高膽固醇水平，患者處于早期心血管疾病風險之中。Regeneron表示，若未經治療，患者在20歲之前通常會出現動脈粥樣硬化性心血管疾病的體征和癥狀。
Evinacumab并不是Regeneron唯一降低膽固醇的藥物。在2015年，FDA批準了Praluent，一種PCSK9抑制劑，用于治療家族性高膽固醇血癥，這種遺傳性疾病導致高水平的低密度脂蛋白膽固醇。Praluent是該公司與賽諾菲（SNY）共同開發。
Regeneron計劃對evinacumab進行III期臨床試驗，但未公布其時間表。
位于紐約的Regeneron并不是唯一一家開發HoFH治療藥物的公司。由AeRion Pharmaceuticals（AEGR）和溫哥華QLT公司合并成立的Novelion Therapeutics (AEGR)產品線Juxtapid可用于治療HoFH。