FDA授予TGTherapeutics公司2個藥物孤兒藥地位

　　美國食品和藥物管理局（FDA）近日授予TG Therapeutics公司2款實驗性藥物孤兒藥地位（orphan drug designation）。其一是TG-1101（ublituximab），這是一種糖基化的抗CD20單克隆抗體，開發用于視神經脊髓炎（NMO）、視神經脊髓炎譜系障礙（NMOSD）的治療；其二是TGR-1202，這只一種口服新一代PI3Kδ抑制劑，開發用于慢性淋巴細胞白血病（CLL）的治療。TG Therapeutics公司的初步目標是實現在這些利基適應癥的獲批，之后是血液系統惡性腫瘤和自身免疫性疾病更龐大的市場。

　　視神經脊髓炎（NMO）與多發性硬化癥密切相關，在美國訊在著巨大的醫療需求。TG Therapeutics公司已計劃在今年9月份居心的歐洲多發性硬化癥治療及研究委員會（ECTRIMS）會議上公布目前正在推進的TG-1101治療NMO的一項1b期臨床研究數據。此外，該公司已計劃在2017上半年推進TG-1101進入治療多發性硬化癥的關鍵臨床研究，這是更大的一個治療市場。

　　B細胞惡性腫瘤和自身免疫性疾病領域，TG Therapeutics公司的最終目標是TG-1101與已獲批靶向抗癌藥Imbruvica（ibrutinib）的組合療法，以及TGR-1202治療CLL和彌漫性大B細胞淋巴癌（DLBCL）。

　　目前，TG Therapeutics正與艾伯維繼續推進TG-1101與Imbruvica組合療法治療高危慢性淋巴細胞白血病（CLL）的III期臨床研究（GENUINE）。在II期臨床研究中，與Imbruvica相比，Imbruvica聯合TG-1101治療提高了總緩解率，同時加深了緩解程度。Imbruvica是一款突破性抗癌藥，該藥是一種首創的口服布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，通過抑制腫瘤細胞復制和轉移所需的BTK發揮抗癌作用，目前Imbruvica已獲批用于一線治療CLL。

　　目前，華爾街正在等待更多的數據。在華爾街股市，TG Therapeutics市值僅為3.5億美元。盡管市值較小，但該公司卻贏得了多個知名生物技術投資者的青睞，包括Fidelity Management、RA Capital Management和Baker B肉體和誰 Advisors。