擁有強大的基因組測序能力,千百萬的患者,及政府承諾給予的堅定支持:這些都是中國有望帶給精準醫學新興領域的寶貴資產。精準醫學是指利用基因組學、生理學和其他的數據來為個體量身定制治療方案。
在美國總統奧巴馬宣布啟動精準醫學計劃(Precision Medicine Initiative)一年后,中國當前正在最后確定它自己的更大型的項目計劃。但隨著一些大學和測序公司組織起來收集及分析這些數據,一些觀察人士擔心國家衛生保健基礎設施存在的一些問題,尤其是缺少醫生,會對改善病人護理這一最終目標構成威脅。
精確醫學是利用來自基因組序列到健康檔案的大量臨床數據,來確定藥物如何以不同的方式影響人們。通過讓醫生們針對性地向將真正受益的患者提供藥物,這樣的知識可以減少浪費,利用現有的治療方法改善患者的健康狀況及推動藥物開發。例如,現在大家都清楚地知道,攜帶某種突變的患者(這種突變主要存在于亞洲人中)能夠更好地響應肺癌藥物埃羅替尼(Tarceva)。發現一種突變導致了4%的囊性纖維化,促使開發出了藥物Kalydeco (ivacaftor)。
中國政府有望在今年3月批準它的下一個五年計劃之后正式宣布該計劃。盡管目前尚不清楚將會投入多少資金——但幾乎可以確定的是,會比美國2.15億美元的計劃規模更大,投入資金更多。
自去年春季以來,中國的媒體一直在熱議此事。據估計,這一計劃將達到600億人民幣的預算,將在15年的時間內分撥這筆款項。但這一計劃的參與者、北京協和醫學院分子腫瘤學國家重點實驗室主任詹啟敏(Zhan Qimin)謹慎地表示,這一數字還未最后確定下來。他說這項計劃將由數百個測序基因組及收集臨床數據的獨立項目構成,每個項目將獲得數百萬至超過1億人民幣的資金支持。
為了在這一計劃中搶占先機,一些領先的研究機構,包括清華大學、復旦大學和中國醫學科學院,都正爭先恐后地建設精準醫學中心。例如,四川大學的華西醫院計劃測序100萬人類基因組——與美國精準醫學計劃設立了一樣的目標。華西醫院將把焦點放在10種疾病上,從肺癌開始著手。
美國和中國的精準醫學計劃都將重點放在了尤其致命性的疾病,如癌癥和心臟病的遺傳聯系上。但中國將會針對一些在國內更常見的特定癌癥,例如胃癌和肝癌。
中國的精準醫學計劃是取代到2017年逐步停止的863和973兩個重要資助項目的一系列研究資助項目之一。詹啟敏說,新計劃將“更有組織性,更加高效。”
一些基因組測序公司已經在相互競爭提供服務以滿足預期的需求。在過去的幾年里,中國自詡已擁有了較高的基因組測序能力。據估計,2010年基因組學機構華大基因(BGI)的測序能力便已超過了整個美國。這是由于華大基因從Illumina公司購買了當時代表最先進技術的設備。但自那以后Illumina向至少3家其他的基因公司出售了升級的機器——分別是在上海的無錫藥明康德新藥開發有限公司( WuXi PharmaTech )和云健康基因科技有限公司(Cloud Health),及北京的諾禾致源生物信息科技有限公司(Novogene)。
云健康基因科技有限公司聯合創始人及首席執行官金剛(Jason Gang Jin)說,這三家機構而非BGI將會成為中國精準醫學計劃主要的測序支持者——BGI研究主任徐迅(Xu Xun)不贊同這種說法。徐迅說,精準醫學是BGI的一項重點,該機構有著多種多樣的測序儀仍然讓其占有優勢。“如果你談及真正的數據輸出,BGI仍然在中國,甚至在全球占據領先地位。”BGI已與上海市中山醫院臨床精準醫學中心建立了合作,這家醫學中心已在2015年5月開放運營,預算達到1億人民幣,由復旦大學負責經營。
數字游戲
金剛認為不論細節,中國將會比美國以更快地速度完成基因組測序,鑒別出一些與個體化精準醫學相關的突變,這是因為對于每種疾病中國都有著更大的患者群體,使得它更容易找到足夠數量的患者來開展研究。
但中國是否有資源將這些知識應用于患者個體化醫療還有待觀察。MD安德森癌癥中心項目主任Ta Jen Liu說:“中國想做這件事,每個人都對此感到非常興奮。”Ta Jen Liu幫助在中國建立了一些合作,并對那里的精準醫學情況很熟悉。
但他指出也存在一些障礙。到目前為止中國的研究人員和制藥公司并未在藥物開發中取得太多的成功;中國缺乏診斷特定疾病所需的病理學家;眾所周知,中國的醫生工作非常勞累。“醫生總是被患者所淹沒,每天要看60或70個病人。他們沒有時間坐下來,思考對特定患者最好的治療方案。”
哈佛大學物理學家David Weitz在北京建立了一家公司開發精準醫學中使用的診斷儀器,他贊同將會存在一些障礙,但他也指出了中國精準醫學計劃的有利條件。“我們需要大量的數據來驗證想法,來驗證測試。在中國有大量的數據。”
他認為,加上中國政府對取得成功所持的決心,這意味著這一努力將最終會獲得成功。“他們似乎真的在致力滿足社會的需求。嘗試去幫助許多的人們,這是一件令人興奮的事情。”
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