RXi制藥公布：視網膜瘢痕1／2期臨床試驗取得積極成果

　　近日，RXi Pharmaceuticals公司宣布旗下藥物RXI-109在1/2期臨床試驗RXI-109-1501中取得了積極成果。此次試驗是一項開放標簽、多劑量、劑量遞增研究，該試驗共有三個劑量組，按順序登記，分別評估注射RXI-109在晚期新生血管性年齡相關性黃斑變性（NVAMD）伴視網膜下纖維化患者中的安全性和耐受性。

　　在這項研究中，注射RXI-109的臨床效果達到了主要和次要終點。試驗顯示注射RXI-109沒有劑量限制和嚴重毒性，以及僅發生了輕度至中度藥物相關的不良事件。此外，對受試者進行全面的眼部檢查也顯示沒有炎癥跡象，也沒有任何其他與治療相關的耐受性問題。因此，這些研究結果表明，在接受三種劑量RXI-109注射的所有患者都顯示安全且耐受良好的。

　　盡管研究的主要目的是評估用RXI-109進行眼部注射的安全性和耐受性，但研究人員還是進行了幾項評估以測量注射帶來的潛在臨床效果，包括測量視網膜下纖維化病變大小的基線變化、通過光譜域（SD）光學相干斷層掃描（OCT）、眼底照相和熒光血管造影測量，以及通過測量最佳矯正視覺（BCVA）對視覺功能的潛在影響。結果顯示，與基線隨訪相比，除了一名受試者外，所有受試者在最后一次隨訪時都具有BCVA改善。

　　對于此次實驗結果，RXi制藥首席開發官Gerrit Dispersyn醫學博士評論說，“這一積極的研究結果在多個層面上令人興奮。首先，我們在玻璃體內注射RXI-109取得的令人印象深刻的安全性和耐受性臨床數據，進一步支持了該藥物在視網膜瘢痕的治療研發。此外，陽性結果也開辟了在眼科中使用我們平臺技術的重要途徑，其中sd-rxRNA可以將其他蛋白質用于其他眼部適應癥。盡管這是一項小規模的研究，但令人鼓舞的是，在最后一次隨訪時發行了一些關于眼部評估的匯總統計數據 ，與其他組相比，RXI-109的最高劑量注射組（組群3）基線變化比基線組更加明顯。”

　　RXi制藥一家生物技術公司，基于公司專有的新一代核糖核酸干擾(RNAi)平臺主要研發RNAi引起皮膚和眼科疾病以及癌癥相關藥物。

　　RXi制藥公司sd-rxRNA技術平臺

　　此外，公司免疫腫瘤領域藥物Samcyprone已被美國FDA授予治療由2b-4階段惡性黑色素瘤導致的皮膚轉移癌的孤兒藥地位。Samcyprone是二苯基環丙烯酮（DPCP）的一種外用劑型，能夠刺激免疫系統治療疣、斑禿、皮膚轉移癌。DPCP在臨床上已應用了幾十年，主要用于多種皮膚疾病的治療，而RXi公司正開發一種更安全更持久的DPCP劑型。

　　2011年9月之前，公司業務由其非操作部門Galena Biopharma公司(該公司的前母公司)主持。此后其計劃與Galena脫離，獨立上市，2012年4月這一計劃得以完成。但2017年11月Rxi制藥財報顯示，2017財年第三財季凈利潤為-247.60萬美元，同比下降11.93%。