Alnylam制藥公司Onpattro獲日本批準，治療hATTR淀粉樣變性
近日，Alnylam制藥公司宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已批準Onpattro（patisiran），用于成人患者治療由遺傳性轉甲狀腺素蛋白（hATTR）介導的淀粉樣變性引起的多發神經病。Onpattro是日本批準的首個RNAi療法，Alnylam公司已計劃在日本立即推出該產品。在美國和歐盟，Onpattro分別于2018年8月10日和8月30日獲批。 Onpattro的獲批，基于III期臨床研究APOLLO的數據。這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、全球性研究，在伴發多發性神經病的hATTR淀粉樣變性患者中開展，旨在評估patisiran的有效性和安全性。研究共入組225例患者，涵蓋39個基因型。研究中，患者以2:1比例隨機分配至patisiran（0.3mg/kg，每3周靜脈輸注一次）和安慰劑治療。主要終點是治療第18個月改良神經病變損害評分（mNIS+7）相對基線的變化。mNIS+7是一種神經功能缺損的綜合衡量工......閱讀全文
反義RNA藥物Tegsedi獲歐盟CHMP支持批準－治療hATTR淀粉樣變性
Ionis制藥公司是反義RNA療法方面的行業領導者，已利用其專有的反義RNA技術，創建了一個龐大的首創或同類最佳的藥物管線，在研藥物超過40種，并與多個行業巨頭達成了戰略合作，包括：羅氏、諾華、葛蘭素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2個反義RNA藥物上市，分別為Kynamro（m
Alnylam：從30％到5％，如何降低RNAi療法的肝臟毒性？
RNAi療法因為能夠有效靶向普通藥物無法靶向的蛋白而成為醫藥界所關注的醫療手段。但是與其它靶向療法一樣，RNAi療法也會產生脫靶效應，而這些脫靶效應可能造成嚴重的毒副作用。日前，Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人員對N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 綴合的RNAi 造成肝
高血壓創新療法！Alnylam公布RNAi藥物zilebesiran臨床數據
單劑量zilebesiran可在6個月內持續降低血管緊張素原(AGT)水平和血壓。 2021年11月16日訊 /生物谷BIOON/ --Alnylam是一家行業領先的RNAi治療公司。近日，該公司在美國心臟病學會（AHA）科學會議上公布了RNAi藥物zilebesiran（ALN-AGT）1期
高血壓創新療法！Alnylam公布RNAi藥物zilebesiran臨床數據
Alnylam是一家行業領先的RNAi治療公司。近日，該公司在美國心臟病學會（AHA）科學會議上公布了RNAi藥物zilebesiran（ALN-AGT）1期研究的陽性結果。zilebesiran是一種靶向血管緊張素原（AGT）的皮下注射RNAi藥物，目前正被開發用于治療高血壓。 AGT是腎素
賽諾菲攜手Alnylam－罕見病新藥獲得FDA突破性療法認定
近日有消息稱，法國制藥巨頭Sanofi與致力于RNAi療法的Alnylam在完成對兩款RNAi藥物Patisiran和Fitusiran的交易重組后，正打算聯手推進處于開發后期的罕見病新藥Lumasiran，用于治療原發性高草酸尿癥I型，近日獲得FDA授予的突破性療法認定。 原發性高草酸尿癥I
拓寬RNAi療法適用范圍－Alnylam達成10億美元研發協議
行業領先的RNAi療法公司Alnylam Pharmaceuticals與Regeneron Pharmaceuticals公司聯合宣布，雙方達成研發協議，合作發現、開發和推廣RNAi療法，治療多種類型疾病。這一合作涵蓋的靶標分布廣泛，除了表達在肝臟的靶標以外，還包括表達在眼睛和中樞神經系統（C
首個原發性高草尿酸癥1型藥物！RNAi療法治晚期患者成功
????? 在伴有嚴重腎功能損害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo顯著降低血漿草酸水平。 Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的絕對領導者，已擁有4款商業化RNAi藥物Onpattro（patisiran）、Givlaari（givosiran）、Oxlumo（lumasiran）、
Alnylam公布I型原發性高草酸尿癥藥物Lumasiran積極試驗結果
11月3日，致力于RNAi療法的Alnylam制藥公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原發性高草酸尿癥（PH1）RNAi療法藥物lumasiran（前代號為ALN-GO1）正在進行中的臨床1/2期研究的初步結果。試驗數據發布在近日的2017年美國腎臟病學會腎病周年度會議上。 年會上，Alnyl
分子細胞中心等研發出系統性鑒定siRNA脫靶位點新方法
12月4日，Molecular Therapy–Nucleic Acids在線發表了中國科學院分子細胞科學卓越創新中心（生物化學與細胞生物學研究所）吳立剛研究組，上海市計劃生育科學研究所李衛華研究組與揚州大學趙雅研究組合作的研究成果Identifying Cleaved and Noncleav
JPM－2026：小核酸賽道迎來大爆發
在今年JPM大會上，小核酸藥物成為焦點之一。 海外巨頭Alnylam和Ionis公司紛紛預告核心產品取得銷售業績突破，折射出整個領域商業化的加速。 同時，中國力量正在快速卡位，創新生物技術公司開始向全球輸出自主研發的技術與管線，積極參與全球競爭。國內大型制藥公司也在加速布局這一賽道，中國生物
葛蘭素史克兩款創新反義RNA療法－阻斷乙肝病毒蛋白產生
Ionis公司是反義RNA療法方面的行業領導者，已利用其專有的反義RNA技術，創建了一個龐大的首創或同類最佳的藥物管線，已有4款反義RNA藥物獲批上市，分別為Kynamro（治療純合子家族性高膽固醇血癥[HoFH]）、Spinraza（治療脊髓性肌萎縮癥[SMA]）、Tegsedi（治療遺傳性轉
本月，5家等待重大利好消息的生物技術公司
FDA對藥物的審批通過與否對于擁有其ZL的公司股價來說極為重要。通過FDA審批，公司的股價會飆升，反之，公司的股價會重創。《The Motley Fool》雜志的Keith Speights分析了本月5家等待FDA審批的5家生物技術公司。 1. AcelRx Pharmaceuticals（A
最大－IPO－名不副實？mRNA－療法需要更多的時間證明自己
最近，生物科技界又一只獨角獸正式登陸納斯達克。 美東時間 12 月 6 日，主打信使 RNA（mRNA）療法的生物技術新銳公司 Moderna Therapeutics 公布首次公開募股，股票代碼為 MRNA，預計以 23 美元/股的價格發行 2630 萬股，融資將超 6 億美元，所募集資金后
對晚期有效——首個原發性高草尿酸癥1型(PH1)藥物！
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的絕對領導者，已擁有4款商業化RNAi藥物Onpattro（patisiran）、Givlaari（givosiran）、Oxlumo（lumasiran）、Leqvio（inclisiran），最后一款藥物與諾華合作開發和商業化。近日，該公司宣布，已
脂質新材料DLinMC3DMA圖譜信息的應用
說到脂質新材料DLin-MC3-DMA,作為可電離化陽離子脂質的代表，在RNA脂質體可是發揮了重要作用，那么DLin-MC3-DMA的圖譜信息是怎樣的？??▲ DLin-MC3-DMADLin-MC3-DMA作為新型陽離子脂質—可電離化陽離子脂質的代表，具有“低毒高xiao”的優勢，它的化學名為4-
開發肽siRNA偶聯物，向肝外組織定向遞送siRNA療法!
此次合作，將超越肝臟范疇，為多種肝外疾病開啟siRNA治療機會。 行業領先的RNAi治療公司Alnylam與行業領先的肽基藥物發現公司PeptiDream近日宣布了一項許可及合作協議，發現和開發肽-siRNA偶聯藥物，創造多種機會，為肝外組織遞送RNAi療法。通過這一合作，2家公司將合作選擇和
2018年生命科學盤點：年度金句
2018年是進步，也是動蕩的一年，從政治動蕩對研究的影響到基因編輯嬰兒的出生，這一年對于科學界來說確實不容易。The Scientist雜志匯總了今年的名人金句，作為年度總結。 跨性別主義（transgenderism）是由于大腦性別與身體性別之間出現差異所致，這一觀點并不是那么簡單。 —
2018年最值得關注的12個重量級新藥
近日，《2018最值得關注的藥物預測》年度報告出爐。報告分析預測了12個可能在2018年上市，2022年度銷售額有望達到或超過10億美元的新藥（即重磅新藥）。在這些新藥中，僅有1個適用于癌癥領域，2個來自糖尿病領域，其余的分屬于9個不同的疾病領域。下面我們就為大家介紹一下這些藥物的研發狀況。
－默沙東退出RNAi研究領域
盡管最近羅氏公司、賽諾菲兩個制藥巨頭宣布重返RNAi療法研究領域，默沙東公司卻做出相反的決定，宣布撤出這一研究領域。公司最近宣布將相關的 Sirna公司以1億7千5百萬美元的價格出售給Alnylam公司。這也是默沙東公司宣布進行研發部門重組后的又一個大動作。??????? 公司于2006年以
RNAi作用機理及藥物研發進展（二）
注：有些網站暫時打不開?事實上，很多制藥公司在RNAi上投入了大量的資源，以 siRNA 作為治療手段的前景誘人，siRNA 從發現到現在短短幾年的時間內，第一個 RNAi 藥物 Bevasiranib （ Acuity 公司）已經誕生 , 用于治療濕性老年性黃斑變性 (AMD) 。?據報道
諾華將大幅削減RNAi方面的投入
?????? 根據生物醫藥專業分析網站Fiercebiotech 4月14日報道，諾華正在大幅削減RNAi(核糖核酸干擾)方面的研究投入。對于為什么會大幅縮減這方面對研究，諾華表示，這主要是基于現實對RNAi藥物需求非常狹窄。 此前，諾華在RNAi研發方面投入7億美元，并投入了大量的人力，
2018年備受關注的收購目標，免疫療法熱，簡直是買買買……
2018年，稅收改革將對制藥公司產生顯著影響，公司手握現金，急需重新整合pipelines，最終會呈現怎樣的局面呢？日前，BioPharma整理了8個來年備受關注的收購目標名單（按照字母順序排列），專注于包括基因編輯、肝臟疾病NASH、免疫療法和罕見病等熱門領域的公司，顯然會更加吸引收購者。
不凡的一年：56款FDA新藥深度盤點
2018年是不平凡的一年。截止到發稿時，美國FDA在今年一共批準了56款新藥。這個數字不但打破了塵封20年的紀錄，更是創下了歷史新高。在今天的這篇文章中，對這56款新藥做一個盤點。 罕見病的勝利 每年的獲批新藥中，抗癌療法永遠是大頭。據公開信息統計，在過去的5年里，癌癥療法少則占獲批新藥比例
從“老藥新用”到RNAi療法－COVID19研發最新進展盤點
隨著COVID-19疫情的持續進展，全球越來越多的研究機構和生物醫藥公司加入了新疫苗和治療藥物的開發隊伍中。日前，BioCentury跟蹤的新冠病毒研發項目清單顯示，近50項抗體和創新療法項目正在進行中。5日，又有數家生物醫藥和技術公司加入到抗擊COVID-19疫情的開發行列中來，下面我們來看看
科睿唯安最新發布！確定了2024年的13種備受關注藥物，開坦尼領銜中國市場
——科睿唯安2024年《備受關注的藥物》報告于1月8日正式發布2024年的Clarivate?《備受關注的藥物》報告將聚焦于13種預計在2024年嶄露頭角的藥物，包括那些有望成為暢銷藥物的以及有潛力改變治療范式并滿足未滿足的患者需求的藥物。科睿唯安還將探討塑造市場格局的關鍵話題，包括基因編輯和人工智
RNAi藥物市場潛力巨大但路途遙遠
RNA干涉技術（RNAi）正在受到越來越多的關注，一些大型制藥企業已經注入數以十億美元的資金。由于RNAi特異性抑制蛋白質的合成，所以在理論上優于任何以抑制蛋白功能為機制的傳統藥物。但是，目前仍沒有任何一種RNAi新藥上市，最早也要等到2010年，市場達到一定規模至少要5-10年。 現在有4家公
乙肝功能性治愈“受挫”，Arrowhead股價跌幅超60％
RNAi藥物開發屢受挫 在RNAi藥物開發中，以“功能性治愈乙肝”為名的Arrowhead（$ARWR）一直在和RNAi專家Alnylam公司（$ALNY）進行競爭，爭取開發出首個RNAi藥物。 10月初，Alnylam宣布叫停revusiran一個叫做ENDEAVOUR的三期臨床開發。在這
默沙東大舉押注，環狀RNA明星公司Orna要做什么？
默沙東正在深入研究RNA藥物制造，周二宣布與生物技術初創公司Orna Therapeutics達成一項交易，希望能夠開發出多種新藥和疫苗。通過這筆交易，默沙東將先向Orna支付1.5 億美元預付款，并將在Orna的B 輪2.21億美元中再投資1億美元。同時，Orna可能會收到高達35億美元的下游付款
這家公司用獨創的PNP技術打破GalNAc的邊界
2021年12月30日，圣諾制藥(Sirnaomics，Inc;股票代碼：2257.HK)正式登陸香港交易所，發行754萬股(香港發售10%、國際發售90%、另超額配股權15%)，發行價65.9港元，募資凈額為3.96億港元;若行使超配權，可額外募資7450萬港元。 本次IPO募集資金圣諾制藥
RNA干擾技術獲得新突破
??? 來自一家名為“ＡＬＮＹＬＡＭ”的生物技術公司的研究人員在11日出版的《自然》雜志上報告說，他們通過轉基因技術在ＲＮＡ（核糖核酸）干擾技術的研究上取得了突破，為治療糖尿病、癌癥等疾病帶來了希望。?? ＲＮＡ干擾是一種由雙鏈ＲＮＡ誘發的“基因沉默”。在此過程中，致病細胞中與雙鏈ＲＮＡ有同源序列