關于基因治療的反義技術介紹
又稱反義寡核苷酸（antisenseoligodeoxynucleotides）技術，是指利用人工合成的反義RNA和反義DNA來阻斷基因的轉錄或復制，控制細胞生長在中間階段,使編碼蛋白質的基因能轉錄為mRNA，因而不能翻譯成相應的蛋白質，以達治療某一疾病的目的、用反義DNA已對某些癌癥進行臨床試驗。這類反義技術只能認為是一種從基因水平進行治療的技術，它們以不同方式，在DNA復制、轉錄和翻譯水平發揮作用。由于它們的分子量低，故而有潛力進入靶細胞，但其臨床穩定性、毒性、細胞通透性等各方面都需要進一步研究。......閱讀全文
關于基因治療的靶細胞分類介紹
基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限于體細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，如今更多地
反義技術——RNA干擾（RNA－interference，RNAi）
最近由于RNA干擾（RNA interference，RNAi）的發現使反義領域的研究增多。這種自然發生的現象最早是在秀麗線蟲中發現的（1），是序列特異性地使轉錄后的基因沉默的有力機制。由于最近兩年在RNAi領域取得的進步，已經有許多這方面的綜述發表（2-4）。RNA干擾是由長的雙鏈 RNA
關于生殖細胞基因治療介紹
生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數多的動物，這
基因治療的技術應用
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治
基因治療的技術應用
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治
關于基因治療的藥物靶向治療的介紹
此法機理可概括為病毒導向酶的藥物前體治療（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反轉錄病毒載體的外源基因轉移到細胞內。該基因編碼一種酶，此酶可將一種無害的藥物前體轉變為細胞毒素復合物。帶有這一基因的病毒載體只在特殊組織或腫瘤細胞中而不在正常
關于基因治療選擇靶細胞的原則介紹
這里所指的靶細胞是指接受轉移基因的體細胞。 選擇靶細胞的原則是： ①必須較堅固，足以耐受處理，并易于由人體分離又便于輸回體內； ②具有增殖優勢，生命周期長，能存活幾月至幾年，最后可延續至病人的整個生命期； ③易于受外源遺傳物質的轉化； ④在選用反轉錄病毒載體時，目的基因表達最好具有組織
關于基因治療在中國的前景分析介紹
1991年,我國科學家進行了世界上首例血友病B的基因治療臨床試驗,目已有4名血友病患者接受了基因治療,治療后體內IX因子濃度上升,出血癥狀減輕,取得了安全有效的治療效果。隨后,我國科學家利用胸腺激酶基因治療惡性腦膠質瘤基因治療方案獲準進入1期臨床試驗,初步的觀察表明,生存期超過1年以上者占55%
關于線粒體腦肌病的基因治療介紹
基因治療策略包括降低突變型mtDNA/野生型mtDNA的比例、使用錯位表達及異質表達、輸入其他同源性基因以及利用限制性內切酶修復突變型mtDNA等。如用人胞質體（含正常線粒體無細胞核的細胞）對缺陷細胞（含缺陷mtRNA，呼吸鏈功能減退的細胞）進行基因補救治療，能成功地使缺陷細胞呼吸鏈功能恢復正常
關于基因治療的簡介
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取
基因治療技術的基本步驟
轉移在基因治療中迄今所應用的目的基因轉移方法可分為兩大類：病毒方法和非病毒方法。基因轉移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。常用的有反轉錄病毒載體和腺病毒載體。轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中，然后把重組病毒感染宿主細胞，以使目的基因能整合到宿主基因組內。非病毒方法有
基因治療技術的主要分類
按基因操作基因治療一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targett
基因治療介紹
基因治療（gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。例
反義RNA的來源
細胞中反義RNA的來源有兩種途徑：第一是反向轉錄的產物，在多數情況下, 反義RNA是特定靶基因互補鏈反向轉錄產物, 即產生mRNA和反義RNA的DNA是同一區段的互補鏈。第二種來源是不同基因產物，如OMPF基因是大腸桿菌的膜蛋白基因，與透性有關，其反義基因MICFZE則為另一基因。
反義RNA的定義
反義RNA是指與mRNA互補的RNA分子，也包括與其它RNA互補的RNA分子。由于核糖體不能翻譯雙鏈的RNA，所以反義RNA與mRNA特異性的互補結合, 即抑制了該mRNA的翻譯。通過反義RNA控制mRNA的翻譯是原核生物基因表達調控的一種方式，最早是在E.coli 的產腸桿菌素的Col E1質粒中
反義RNA的功能
在原核生物中反義RNA具有多種功能，例如調控質粒的復制及其接合轉移，抑制某些轉位因子的轉位，對某些噬菌體溶菌-溶源狀態的控制等。下文僅舉數例。調控細菌基因的表達反義RNA對編碼CAP的基因的調控作用已如前述。這里再介紹一下micF RNA對ompF基因的表達的調控。ompF蛋白質是大腸桿菌的外膜蛋白
反義RNA的定義
反義RNA是指與mRNA互補的RNA分子，也包括與其它RNA互補的RNA分子。由于核糖體不能翻譯雙鏈的RNA，所以反義RNA與mRNA特異性的互補結合, 即抑制了該mRNA的翻譯。通過反義RNA控制mRNA的翻譯是原核生物基因表達調控的一種方式，最早是在E.coli 的產腸桿菌素的Col E1質粒中
反義RNA的來源
細胞中反義RNA的來源有兩種途徑：第一是反向轉錄的產物，在多數情況下, 反義RNA是特定靶基因互補鏈反向轉錄產物, 即產生mRNA和反義RNA的DNA是同一區段的互補鏈。第二種來源是不同基因產物，如OMPF基因是大腸桿菌的膜蛋白基因，與透性有關，其反義基因MICFZE則為另一基因。
基因治療的方法介紹
基因治療是將外源的正常基因導入靶細胞，以糾正或彌補缺陷或異常基因引起的疾病，從而達到治療目的。基因治療是通過醫學手段，糾正患者體內的相關基因缺陷，達到一定治療效果。基因治療也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。廣義上，基因治療還可包括從D
基因治療的分類介紹
(1)生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵
基因治療的形式介紹
基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。
關于反義RNA的噬菌體溶菌/溶源狀態的控制功能介紹
反義RNA也參與了λ和P22噬菌體的溶菌/溶源狀態的控制。P22噬菌體編碼一種抗阻遏蛋白Ant，它可以抑制許多λ樣噬菌體的阻遏蛋白與DNA的結合。這對于剛剛感染細胞的P22建立λ樣原噬菌體(prophage)是有益的。但是Ant必須在嚴格的控制下，否則Ant的過分表達必將阻止溶源狀態的建立，而成
基因治療的概念和技術應用
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治
NatMethods：替代基因治療的新技術
來自斯克里普斯研究所的科學家們發現了一種驚人簡單及安全的破壞細胞內特異基因的新方法。科學家們證實其可作為實驗性基因治療一種更安全的替代用于對抗 HIV感染，由此顯示了這一新技術的醫療潛力。相關論文發表在7月1日的《自然方法》(Nature Methods)雜志上。 “我們證實我們可以修
反義RNA調控細菌基因的表達功能介紹
反義RNA對編碼CAP的基因的調控作用已如前述。這里再介紹一下micF RNA對ompF基因的表達的調控。ompF蛋白質是大腸桿菌的外膜蛋白的主要成分這一。micF RNA是從另一基因(ompC基因)附近的DNA序列轉錄而來，和o-mpFn RNA的5'端有70%的序列互補，因此在體外m
關于神經系統疾病的基因治療介紹
Lesch-Nyhan綜合征是一種遺傳性的代謝性腦病，由編碼次黃嘌呤核糖轉移酶(HPRT)的基因缺陷所引起；帕金森氏病是一種退行性腦病，由于產生多巴的神經元退化，導致大腦紋狀體內多巴胺水平降低，臨床上給患者注射左旋多巴可改善癥狀，但長期注射及藥物的副作用令患者難以承受。較為理想的方式是在腦內持續
腫瘤基因治療介紹
腫瘤的基因治療指的是通過基因轉移，將在腫瘤治療中具有不同功能的目的基因轉移至靶細胞，從不同的側面發揮抗腫瘤作用。如細胞因子的基因療法，可將IL-2等基因導人到LAK、TIL細胞內，提高免疫活性細胞的殺傷作用，避免外源性IL-2的毒副作用；也可將細胞因子基因導人體內腫瘤細胞或鄰近的體細胞，使腫瘤局部微
關于干細胞作為疾病基因治療的載體的介紹
干細胞是對疾病進行基因治療的理想載體。造血干細胞具有自我更新、多向分化重建長期造血、采集和體外處理容易等特點。因此是基因治療最理想的載體細胞之一，以此為基礎的基因治療，在重癥免疫缺陷、遺傳性疾病、惡性腫瘤、造血干細胞保護、AIDS等領域具有廣闊的應用前景。 骨髓間充質干細胞易于外源基因的導入和
反義RNA的人工合成過程介紹
既然反義RNA在原核生物中對基因表達起著重要的調控作用，那么人工設計在天然狀態下不存在的反義RNA來調節靶基因的表達，想必也是可能的。這已在不少實驗中得到證實。1.由于對靶mRNA的SD序列的上游區的結構了解甚少，因此，在要設計Ⅱ類反義RNA用于和靶mRNASD序列上游區結合，以期達到調節該mRNA
基因治療時代到來：常用基因治療載體的介紹與選擇
基因治療載體分為兩大類：病毒載體（主要包括慢病毒、腺病毒、逆轉錄病毒、腺相關病毒等），非病毒載體（主要包括裸露DNA、脂質體、納米載體等） 在講基因治療載體前，我們先講一下基因治療中的兩個概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活體直接轉移，將帶有遺傳物質的載體直接注射到實驗