科學家首次用TALENs技術編輯線粒體基因
美國的研究人員開發出一種新方法來清除線粒體內的突變DNA，從而有望治療多種線粒體病。據介紹，這也是TALENs技術首次用于線粒體基因的編輯。這項研究成果于8月4日在線發表在《Nature Medicine》上。 線粒體病通常是由突變的線粒體DNA(mtDNA)引起的，在大部分情況下它與野生型mtDNA共同存在，導致mtDNA異質性。常見的線粒體病包括線粒體肌病、線粒體腦病和線粒體腦肌病，如Leber遺傳性視神經病(LHON)。這種疾病的主要癥狀為視神經退行性病變，在男性中較多見。 TALENs清除突變的線粒體基因 在這項研究中，邁阿密大學米勒醫學院的研究人員探索了轉錄激活因子樣(TAL)效應物，同時在尋找修復線粒體基因缺陷的新策略。他們嘗試了TAL效應物核酸酶(TALENs)這種基因編輯的新方法。 研究人員在實驗室中使用細胞來設計線粒體靶向的TALENs(mitoTALENs)，來結合并切割線粒體......閱讀全文
DNA堿基編輯器或能誘導大量脫靶RNA突變！
DNA堿基編輯方法能夠直接在基因組DNA中進行點突變的校正，同時并不會產生任何雙鏈的斷裂（DSBs，double-strand breaks），但潛在的脫靶效應常常限制了這些方法的應用，腺相關病毒（AAV）是DNA編輯基因療法中最常用的傳遞系統，由于這些病毒能夠在體內持續維持基因表達的功能，因此
DNA堿基編輯：基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技術領
DNA堿基編輯:基因編輯工具“升級版”
美國哈佛大學14日宣布，將授予光束療法（Beam Therapeutics，下稱BT）公司全球ZL許可，對可用于治療人類疾病的一套革命性DNA堿基編輯技術進行開發和商業化。 BT公司同日宣布，已經籌集了高達8700萬美元由F-Prime資本和ARCH風投牽頭的A輪融資。BT公司由基因編輯技
高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四
高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四
DNA突變的過程和突變結果
突變是指生物體、病毒或染色體外DNA基因組核苷酸序列的改變。包括哪怕是只有一個堿基變化的堿基替換、DNA插入、DNA缺失或DNA重復引起的序列的改變 。一些突變是可遺傳的，生殖細胞發生的突變可以遺傳給后代。發生在非生殖細胞即體細胞的突變，稱為體細胞突變，是非遺傳的突變。DNA復制過程出錯可以導致突變
DNA突變的特性
不論是真核生物還是原核生物的突變，也不論是什么類型的突變，都具有隨機性、稀有性和可逆性等共同的特性。 ①隨機性。指基因突變的發生在時間上、在發生這一突變的個體上、在發生突變的基因上，都是隨機的。在高等植物中所發現的無數突變都說明基因突變的隨機性。在細菌中則情況遠為復雜。 ②稀有性。突變是極為
DNA定點突變實驗
實驗方法原理?定點突變是指通過聚合酶鏈式反應（PCR）等方法向目的DNA片段（可以是基因組，也可以是質粒）中引入所需變化（通常是表征有利方向的變化），包括堿基的添加、刪除、點突變等。單點突變的原理是從常規E.coli中經純化試劑盒(Miniprep)或者氯化銫純化抽提得到質粒。設計一對包含突變位點的
DNA定點突變實驗
DNA定點突變實驗 ? ? ? ? ? ? 實驗方法原理 定點突變是指通過聚合酶鏈式反應（PCR）等方法向目的DNA片段（可以是基因組，也可以是質粒）中引入所需變化（通常是表征有利方
DNA定點突變實驗
DNA定點突變可用于：（1）研究蛋白質相互作用位點的結構、改造酶的不同活性或者動力學特性；（2）改造啟動子或者DNA作用元件；（3）提高蛋白的抗原性或者是穩定性、活性、研究蛋白的晶體結構，以及藥物研發、基因治療等等方面。實驗方法原理定點突變是指通過聚合酶鏈式反應（PCR）等方法向目的DNA片段（可以
DNA突變的種類
基因突變可以是自發的也可以是誘發的。自發產生的基因突變型和誘發產生的基因突變型之間沒有本質上的不同，基因突變誘變劑的作用也只是提高了基因的突變率。 按照表型效應，突變型可以區分為形態突變型、生化突變型以及致死突變型等。這樣的區分并不涉及突變的本質，而且也不嚴格。因為形態的突變和致死的突變必然有
細胞化學詞匯DNA突變
突變是由于DNA復制（特別是減數分裂）出錯或DNA損傷（如暴露于輻射或致癌物引起）后錯誤的修復造成的。
定向基因編輯改寫斑馬魚的DNA
斑馬魚是基因研究中一種常用的模式生物。現在科學家可以對它們的基因組進行定向的編輯。 據Nature近日報導，在對脊椎動物和人類疾病的研究中，斑馬魚是一種重要的模式生物。它的卵是透明的，在體外孵化，它的繁殖周期很短，生長速度快，這些都意味著，很適合在生物生存的條件下對它的胚胎進行密切研究。而
PNAS解析CRISPR的DNA基因編輯機制
一個國際科學家小組促使我們朝著更深層次地了解一些酶“編輯“基因的機制邁出了重要一步，從而為糾正患者的遺傳疾病鋪平了道路。 來自布里斯托大學和立陶宛生物技術研究院的研究人員觀察了，一種叫做CRISPR的酶結合和改變DNA結構的過程。 發表在《美國國家科學院院刊》（PNAS）上的這些研究結果，為
新型基因編輯技術同時修復多個致病突變
美國科研團隊在新一期《自然·生物技術》雜志發表研究成果稱，他們基于逆轉錄酶開發出一種新型基因編輯技術，能夠更精準、更高效地同時修復哺乳動物細胞內的多個致病突變，為開發廣譜基因療法奠定了重要基礎。 許多遺傳疾病，如囊性纖維化、血友病等，往往涉及基因組中多個突變。更復雜的是，即使是同種疾病的不同患
線粒體DNA突變與母親年齡
一項研究探索了與諸如癌癥和糖尿病等疾病有聯系的遺傳突變的母親到子女的傳播。細胞的代謝動力工廠線粒體擁有自己的從母親遺傳來的基因組，有時候在一個人身上可能含有多個線粒體DNA(mtDNA)類型，這種現象被稱為異質性。Kateryna D. Makova及其同事探索了異質性在一個人類人群中的普遍
DNA突變的概念和原因
突變是由于DNA復制（特別是減數分裂）出錯或DNA損傷（如暴露于輻射或致癌物引起）后錯誤的修復造成的。
DNA基因突變的類別
按照基因結構改變分類小規模突變小規模突變影響基因中的一個或幾個核苷酸 （只影響到一個核苷酸的突變稱為點突變）。小規模突變包括：插入：將一個或多個額外的核苷酸添加到DNA中。它們通常由轉座因子引起，或由重復元件錯誤復制所致。位于基因編碼區的插入可改變mRNA的剪接（剪接位點突變）或引起閱讀框架的移位（
細胞化學詞匯DNA點突變
點突變指只有一個堿基對發生改變。廣義點突變可以是堿基替換，單堿基插入或堿基缺失；狹義點突變也稱作單堿基替換（base substitution）。堿基替換又分為轉換（transitions）和顛換（transversions）兩類。點突變具有很高的回復突變率。
Nature子刊：DNA堿基編輯新方法
10月，國際知名學術期刊《自然-方法（Nature Methods）》在線發表了中國科學院上海生命科學研究院/上海交通大學醫學院健康科學研究所常興研究組題為“Targeted AID -mediated mutagenesis (TAM) enablesefficient genomic diver
Nature子刊：DNA堿基編輯新方法
10月，國際知名學術期刊《自然-方法（Nature Methods）》在線發表了中國科學院上海生命科學研究院/上海交通大學醫學院健康科學研究所常興研究組題為“Targeted AID -mediated mutagenesis (TAM) enablesefficient genomic div
“基因魔剪”攜手AI提升DNA編輯精度
來自瑞士蘇黎世大學、蘇黎世聯邦理工學院以及比利時根特大學的科學家合作開發出一種創新的基因編輯方法，將先進的“基因魔剪”技術與人工智能（AI）相結合，顯著提升了DNA編輯的精確度。這項技術為更真實地模擬人類疾病機制提供了有力工具，也為未來精準基因療法的發展奠定了基礎。目前，確保“基因魔剪”在切割目標D
Nature：人類胚胎DNA編輯，NIH重申禁令了
4月22日Nature新聞首次報道，來自中國的科學家們使用CRISPR基因編輯技術將人類胚胎的致病基因移除。這一爆炸性新聞一經發布便受到了國內外科學界的廣泛關注，并引發了支持者和反對者激烈的辯論，該研究成果發表在4月18日的《Protein & Cell》雜志上。 NIH關注的是該技術的安全性
DNA突變按照基因結構改變分類
小規模突變小規模突變影響基因中的一個或幾個核苷酸 （只影響到一個核苷酸的突變稱為點突變）。小規模突變包括：插入：將一個或多個額外的核苷酸添加到DNA中。它們通常由轉座因子引起，或由重復元件錯誤復制所致。位于基因編碼區的插入可改變mRNA的剪接（剪接位點突變）或引起閱讀框架的移位（移碼），這兩者都可顯
細胞化學詞匯DNA突變體
發生突變的個體叫做突變體。突變體往往具有與野生型不同的表型，這樣就為缺失組分的功能提供了有益的信息。同樣，會將含有某一組分過量表達的個體也稱為突變體。
細胞化學詞匯DNA突變子
一個順反子內任何一突變位點，發生變化產生突變表型，即一個基因內產生突變表型的最小單位。
堿基編輯器的效能差異并構建可編輯致病突變數據庫
近日，中國科學院上海營養與健康研究所楊力研究組與上海科技大學生命科學與技術學院陳佳研究組通過合作，系統揭示了一系列具有代表性的基因組堿基編輯器（baseeditor）的效能差異，并進一步構建了可利用20種已報道堿基編輯器進行編輯的人類疾病相關單堿基突變位點的數據庫（BEable-GPS, Bas
APOBEC3介導的DNA修復在CRISPR/Cas9基因編輯中突變新機制
中國科學院上海生命科學研究院（人口健康領域）中科院-馬普學會計算生物學伙伴研究所楊力研究組與上海科技大學陳佳研究組、南京醫科大學沈彬研究組合作研究揭示了胞嘧啶脫氨酶（APOBEC）在CRISPR/Cas9引發的DNA斷裂修復過程中產生突變的新機制，為進一步提高基因組編輯保真度提供了新思路。
Cell：打破常規！發現獨特的DNA編輯功能
一種單細胞纖毛蟲物種以一種看似不可能的方式使用細胞轉錄復合體。在一項新的研究中，來自瑞士伯爾尼大學的研究人員首次詳細地描述了 “垃圾DNA”在遭受降解之前轉錄的機制。這種機制是非常巧妙的。 它聽起來像是一場設計競賽中的獲獎設計方案：當小片段信息太短而不適合放入讀取設備中時，如何讀取這些小片段信
科學家編輯水稻DNA防御病原體
外媒稱，細菌性枯萎病襲擊著東南亞和西非的稻田。這是一種被研究得非常透徹的作物疾病，它常常被用作研究微生物與其寄主植物間相互作用的一個模型系統。這種病原體被稱為水稻黃單胞菌水稻致病變種，簡稱Xoo，它通過劫持一些外排糖的水稻基因來維持生存。研究人員已研究出如何編輯水稻的基因組以阻止這種劫持行為。