歐盟遺傳性視網膜疾病基因療法獲得重大技術突破
長期的醫學研究已證明,處理外部光線的視網膜感光細胞的基因變異,是許多導致失明的視網膜疾病或機能失調的“罪魁禍首”。歐盟第七研發框架計劃(FP7)資助300萬歐元,總研發投入400萬歐元,由意大利科技人員總協調,歐盟3個成員國意大利、英國和愛沙尼亞,以及聯系國瑞士科技人員組成的歐洲 AAVEYE研發團隊,自2008年底著手研究開發治療遺傳性視網膜感光細胞衰退的基因療法,獲得重大技術突破。 研發團隊進行了大量的腺相關病毒(AAV,Adeno-Associated Virus),作為視網膜感光神經元(Photoreceptor Neurons)基因轉移載體的研究比對發現,基于腺相關病毒血清型8(AAV2/8)的病毒載體,對嚙齒類動物或大型動物的光受體(Photoreceptors),進行基因轉移最有效也最快捷。在此基礎上開展的有關:光受體衰退的致病機理、遺傳性視網膜疾病的發展診斷設計、和致盲光受體的直接基因療法等研究......閱讀全文
英國研發出視網膜干細胞移植技術
英國倫敦大學學院等機構研究人員在新一期《人類分子遺傳學》上報告說,他們成功利用實驗鼠進行了視網膜干細胞的移植,移植后的干細胞可以融入新的視網膜環境并生成視錐細胞,相關技術有望用于治療視網膜退化導致的失明。 研究人員先提取了健康實驗鼠的視網膜干細胞,然后將其移植到患有雷伯氏先天
視網膜母細胞瘤基因的定義
中文名稱視網膜母細胞瘤基因英文名稱retinoblastoma gene;Rb gene定 義最先在視網膜母細胞中發現的一種抑癌基因。兩個等位基因先后突變可致腫瘤發生。應用學科免疫學(一級學科),免疫病理、臨床免疫(二級學科),腫瘤免疫(三級學科)
“基因剪刀”成功阻止視網膜血管新生
俗稱“基因剪刀”的基因編輯技術顯示了醫療應用的潛力。美國研究人員在動物實驗中應用“基因剪刀”成功阻止視網膜血管新生,達到防治視網膜病變的目的。 視網膜血管新生,是指視網膜表面長出新的、異常的血管。隨著病程變化,這些新生血管會滲漏、破裂甚至導致視網膜脫落,誘發視力受損乃至失明。增生性糖尿病視網膜
RNA測序描繪人類視網膜的完整基因圖
來自馬薩諸薩州和哈佛醫學院的調查者們發表了人類視網膜的基因表達圖。Drs. Michael Farkas和他的研究員們報告了視網膜上基因表達的完整的目錄。 視網膜是眼睛后的神經組織。主要的功能是接受光的信號,并把光的信號轉化為神經信號并傳送給腦,從而形成我們的視覺。如果把眼睛比作照相機
關注轉基因:轉基因研發何以被輿論綁架
30年前開始從事轉基因研究時,中國科學院遺傳與發育生物學研究所研究員朱禎沒有料想到,如今他要用三分之一的工作時間來做轉基因科普,也沒有料想到當初被認為能改變傳統農業面貌的技術,會面臨如此洶涌的反對浪潮。 近日,科技日報社與中國科學技術發展戰略研究院聯合展開的問卷調查顯示,由于誤解相關知識和信息
解構視網膜
在抵達視錐細胞和視桿細胞之前,光線必須穿過整個視網膜的厚度,包括視網膜不同層次的神經元與細胞核。 人類眼睛會主動形成最優化的視覺效率,白天產生良好的色彩視角,夜間產生最高的敏感性。最近,科學家卻發現視網膜細胞的連接方式似乎是“錯誤”的,在光抵達具有測光能力的視桿細胞和視錐細胞之前,它要先經過
ReNeuron視網膜祖細胞治療視網膜色素變性
ReNeuron Group公司是細胞療法開發領域的全球領導者,致力于利用其獨特的干細胞技術開發“現成的(off-the-shelf)”干細胞療法,而無需免疫抑制藥物。該公司的先導臨床候選療法正開發用于治療中風所致殘疾以及致盲疾病視網膜色素變性(RP)。 近日,該公司在加拿大溫哥華舉行的第六屆
視網膜巨大裂孔伴視網膜脫離病例分析
視網膜巨大裂孔是指大于1/4眼球周徑的視網膜裂孔,臨床少見,約占全部視網膜脫離的0.5%左右,視網膜裂孔較小、單純的孔源性視網膜脫離超聲檢查大多可以明確診斷,但裂孔較大,裂孔邊緣視網膜翻卷后的超聲表現明顯異于單純孔源性視網膜脫離的聲像圖表現,應引起臨床醫生及特檢醫生的注意,本院遇到一例巨大視網膜裂孔
Hemgenix基因療法的研發歷程介紹
2022年11月22日,美國FDA宣布澳大利亞制藥公司CSL Behring的治療B型血友病的一次性基因療法Hemgenix獲批,定價為350萬美元,刷新了世界上最昂貴治療方法的記錄。該公司已明確Hemgenix基因療法的收費為350萬美元。
我國研發出ALK基因檢測新法
本報訊(記者黃辛)由復旦大學附屬腫瘤醫院教授陳海泉領銜的科研團隊,近日成功研發出一種具有我國自主知識產權、90分鐘內便可完成肺癌患者ALK基因檢測的新方法,并且陽性檢出率高達100%。 據介紹,ALK融合基因是非小細胞肺癌患者接受靶向治療中的重要依據。目前,對具有ALK融合基因的非小細胞肺
轉基因研發競跑中國不能掉隊
無論轉基因面臨多少挑戰,遭受多少質疑,在中國科學院遺傳與發育生物學研究所研究員朱楨看來,“轉基因技術仍是育種的主流技術手段。轉基因的前沿基礎研究,對多學科發展起到牽動作用。通過重大專項的實施,承擔單位的育種能力逐漸提高,中上游結合更加緊密。” 在日前召開的“農業前沿生物技術前瞻”圓桌會議上,轉基
日本東麗研發基因解析芯片
據《日本經濟新聞》網站報道,東麗株式會社將在2019年內針對只用一滴血就能發現各種癌癥的檢測方法,向日本厚生勞動省申請制造銷售許可。如果被選為優先審查對象,很可能最早在2020年獲批。該方法有望盡早發現胰腺癌等癌癥。 報道稱,如果獲批,預計只需幾萬日元(1萬日元約合639元人民幣)即可一次性檢
我國研發對早期糖尿病視網膜病變自動篩查及診斷的算法
糖尿病視網膜病變、青光眼和白內障合稱為人類視力的三大殺手。糖尿病性視網膜病變(DR)是糖尿病的嚴重并發癥之一,目前,國際糖尿病聯合會(IDF)發布的糖尿病調查數據顯示,2015年中國糖尿病患者已經達到了1.096億,糖尿病視網膜病變在糖尿病人群中的發病率達1/3。目前對于糖尿病視網膜病變的診斷,
-美媒:美軍研發基因武器-搜集亞洲華人等基因
2月中旬,有媒體報道,美國情報部門的新年度《全球威脅評估報告》將“基因編輯”列入了“大規模殺傷性與擴散性武器”清單,這一消息在全球輿論 界引起軒然大波。1月5日,全球首家基因編輯制藥公司EditasMedicine宣布上市,募集資金曾引發資本市場高度關注。 所謂基因編輯,就是將苷酸序列進行刪除
如何診斷低灌注視網膜病變視網膜病變?
根據病史、眼部檢查和頸動脈檢查,如一過性黑蒙、低壓性視網膜病變、對側偏癱、頸動脈搏動減弱和聽診雜音等體征,診斷并不困難。但應注意,高度頸動脈狹窄雜音明顯,完全阻塞則雜音消失。
低灌注視網膜病變視網膜病變的簡介
根據頸內動脈阻塞程度和不同階段進行治療,早期如一過性黑蒙或癥狀較輕,可試用抗凝劑和抗血小板聚集劑如阿司匹林等有一定幫助。較重病例僅有頸動脈狹窄,或血栓形成時間不長尚無粘連或未進展至顱內段時,可作頸內動脈內膜切除術,切除有病的一段動脈并進行吻合。如已產生新生血管及青光眼可做視網膜全光凝或試行睫狀體
基因編輯具有治愈遺傳性視網膜疾病的巨大潛力
全球約有200多萬人因遺傳性視網膜疾病失明,被稱為“不可治眼病”、“家族的夢魘”,其中以視網膜色素變性(Retinitis pigmentosa, RP)最為常見,缺乏有效治療。基于CRISPR的基因編輯技術能夠原位糾正引起疾病的基因突變,可以恢復生理水平蛋白表達,具有一次治療終身治愈的巨大潛力
個性化基因療法治療色素性視網膜炎
最近,哥倫比亞大學醫學院中心(CUMC)的研究人員研制出一種方法,為色素性視網膜炎(RP,是視力喪失的一個主要原因)患者開發出個性化基因療法。該方法首次利用誘導多能干細胞(iPS)技術,將皮膚細胞轉化為視網膜細胞,然后將其作為一個患者特異性疾病模型,用于疾病的研究和臨床前試驗。 利用這種方法,
歐盟遺傳性視網膜疾病基因療法獲得重大技術突破
長期的醫學研究已證明,處理外部光線的視網膜感光細胞的基因變異,是許多導致失明的視網膜疾病或機能失調的“罪魁禍首”。歐盟第七研發框架計劃(FP7)資助300萬歐元,總研發投入400萬歐元,由意大利科技人員總協調,歐盟3個成員國意大利、英國和愛沙尼亞,以及聯系國瑞士科技人員組成的歐洲 AAVEY
基因編輯具有治愈遺傳性視網膜疾病的巨大潛力
原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507323.shtm 全球約有200多萬人因遺傳性視網膜疾病失明,被稱為“不可治眼病”、“家族的夢魘”,其中以視網膜色素變性(Retinitis pigmentosa, RP)最為常見,缺乏有效治療。
南財學子研發基因靶向生物藥劑
近日,記者從南京財經大學了解到,該校食品科學與工程學院多位學子組成的“守糧衛士”團隊,在該校教授唐培安的指導下,將基因干擾技術應用于儲糧害蟲防治,開發基因靶向生物藥劑,利用專業優勢助力守糧。 據了解,糧食安全是國家安全的重要基礎,但在糧食的儲藏環節中,我國使用“磷化氫”
南財學子研發基因靶向生物藥劑
近日,記者從南京財經大學了解到,該校食品科學與工程學院多位學子組成的“守糧衛士”團隊,在該校教授唐培安的指導下,將基因干擾技術應用于儲糧害蟲防治,開發基因靶向生物藥劑,利用專業優勢助力守糧。 據了解,糧食安全是國家安全的重要基礎,但在糧食的儲藏環節中,我國使用“磷化氫”
專家:轉基因研發競跑,中國不能掉隊
無論轉基因面臨多少挑戰,遭受多少質疑,在中國科學院遺傳與發育生物學研究所研究員朱楨看來,“轉基因技術仍是育種的主流技術手段。轉基因的前沿基礎研究,對多學科發展起到牽動作用。通過重大專項的實施,承擔單位的育種能力逐漸提高,中上游結合更加緊密。” 在日前召開的“農業前沿生物技術前瞻”圓桌
國際最新研發出潛在基因修正療法
中新網北京4月25日電 (記者 孫自法)國際著名學術期刊《自然》最新發表一篇藥物發現論文稱,研究人員開發出一種潛在基因修正療法,可在大腦類器官(基于干細胞的模型)和類組裝體中測試嚴重神經發育疾病蒂莫西綜合征(Timothy syndrome)。這項研究結果證明,基于干細胞的模型對于測試當前不治之癥的
沈陽建世界級基因研發中心
擔負沈撫同城戰略加速引擎重任的泗水科技城再添高科技項目。12月24日,沈陽棋盤山開發區管委會與美國系統分析公司舉行項目簽約儀式,將引進由美國哈佛大學和麻省理工學院的研發團隊與中國醫科大學合作的藍圖基因檢測項目,在這座位于沈撫連接帶上的科技之城打造世界級的基因科學研發中心。 據介紹,藍圖基因
關于低灌注視網膜病變視網膜病變的簡介
頸動脈阻塞或狹窄可導致腦和眼的供血不足而產生一系列腦和眼的癥狀。早在1845年Chevens曾有概述。1888年Gower對本病臨床癥狀有較詳盡的描寫。但直到1936年才有作者用血管造影的手段證實本癥為頸動脈阻塞所致,此后的報道逐漸加多。現在研究證明這種眼底改變并不是由于靜脈淤滯而是由于頸動脈阻
治療低灌注視網膜病變視網膜病變的簡介
根據頸內動脈阻塞程度和不同階段進行治療,早期如一過性黑蒙或癥狀較輕,可試用抗凝劑和抗血小板聚集劑如阿司匹林等有一定幫助。較重病例僅有頸動脈狹窄,或血栓形成時間不長尚無粘連或未進展至顱內段時,可作頸內動脈內膜切除術,切除有病的一段動脈并進行吻合,有一定效果。Countee作這種手術11例,其中10
國家基因庫研發線粒體基因組重要新應用
繼啟動萬種動物線粒體基因組計劃(MT10K, https://www.mt10k.org)之后,深圳國家基因庫成功研發出一套應用線粒體基因組監測生物多樣性的宏線粒體基因組重測序方法(mitochondrial metagenomics,以下簡稱“全線粒體混合多樣性分析法”)。此方法高效、準確且可
關于基因類型—抗癌基因的研發進展介紹
抗癌基因的研發進展:當我們提到不留情面可置人于死地的癌癥,往往首先認為流氓無賴的惡棍癌細胞入侵原本健康的人體器官,只要我們找到可準確清除或殺死惡棍癌細胞的“警察武器”,就可以一勞永逸的預防和治愈癌癥。盡管近年來,癌癥治療在全球醫學界和科技界的積極努力下,取得重要進展,但迄今為止,藥物靶向治療癌癥
簡述低灌注視網膜病變視網膜病變的發病機制
發病的機制尚有爭論,有以下幾種看法: ①微栓子移動:從頸內動脈粥樣潰瘍斑塊脫落的微栓子進入視網膜較大的動脈內,并可見其流動,當移動至末梢時視力和視野恢復。 ②血管痙攣:不容易發現,檢查眼底視網膜和血管常為正常。 ③血流動力不足:由于頸動脈狹窄或阻塞,血流動力不夠,致使視網膜動脈壓降低,輕壓