將皮膚細胞重編程為人類誘導性多能干細胞

　　在過去10年里，人類誘導性多能干細胞(human induced Pluripotent Stem Cells，iPSCs)可以有能力被開發形成許多類型的人類細胞，近日，刊登在國際雜志Blood上的一篇研究報告中，來自費城兒童醫院的科學家通過研究，成功地將罕見血液病患者身上的皮膚細胞重編程成了人類誘導性多能干細胞，這就為深入理解血液疾病以及開發相應療法提供了幫助和希望。

　　研究者Mitchell J. Weiss表示，編程細胞的技術發展的非常迅速，如今我們可以再分子層面上更好地理解病人個體的血細胞如何發生故障，而且也可以檢測并且開發治療患者疾病的創新性療法。

　　在先天性再生障礙性貧血(DBA)中，一種突變可以阻斷病人的骨髓產生正常的紅細胞，最終引發嚴重的威脅生命的貧血。這項研究中，研究者從DBA病人身上移除成纖維細胞(皮膚細胞)，在培養基中使用轉錄因子來將成纖維細胞重編程為iPSCs，隨著iPSCs被刺激形成血液組織，就好像病人的原始突變細胞一樣，此時其產生紅細胞就會出現缺陷。然而當研究者修正了引發DBA的遺傳缺陷后，iPSCs就會產生正常的紅細胞。

　　刊登在這篇雜志上的第二篇研究成果中，研究者主要研究了iPSCs在青少年單核細胞白血病(juvenile myelomonocytic leukemia，JMML)中的作用。首先研究者通過兩位JMML兒童機體來產生iPSCs，隨后在培養基中對JMML操作使其產生髓樣細胞進而進行增殖。

　　隨后研究者檢測了兩種藥物對于細胞的作用，其中每種藥物都可以抑制JMML中高度激活的蛋白質;其中一種藥物是MEK激酶的抑制劑，可以減少癌性細胞的增殖。研究者Weiss表示，這就為研究JMML的特殊亞型的治療手段提供了很好的思路。

　　研究者的目的是開發并且控制iPSCs來應對特殊罕見的遺傳性疾病，而不僅僅是DBA和JMML，還有先天性角化不良等疾病。利用iPSCs細胞系來開發一些細胞療法最終將應用于特殊的遺傳性疾病中，研究者在分子水平研究的越多，那么離開發靶向療法來治療患者的疾病就越接近。