干細胞治療：技術還是藥物？

　　目前我國干細胞治療亂象環生，重現了上世紀60年代全民“打雞血”的熱烈場景和90年代的“LAK細胞”鬧劇，干細胞黑市興風作浪，“干細胞中國之旅”吸引了全球的目光，創造了百年來中國在高科技領域罕見的“世界第一”，屢遭國際社會批評。

　　相當長一段時期干細胞治療被當做一門醫療技術來對待，相關法規和標準滯后或缺位，一些機構受利益驅動加上某些專家推波助瀾，“神奇的干細胞療法”不失時機地鉆了空子，眾多不明真相的絕望患者不小心自掏腰包當上了被研究的“大白鼠”。

　　而眼下風靡全球的“轉化醫學”倡導“從實驗室到病床”，是一個連續、雙向、開放的研究過程，意味著它可以更直接地將干細胞治療送入一個“灰色地帶”。

　　不久前美國華盛頓特區地方法院進行了一次有趣的審判，美國藥監局聲稱“人體中的干細胞屬于藥物，應由我們負責管轄”，并對位于科羅拉多州的一家診所的干細胞臨床應用行為提起了訴訟。

　　最終法院承認了“干細胞是藥物”，美國藥監局擁有管理干細胞治療的權力。

　　目前美、英、法、韓、印等國家藥品監督管理部門已批準了20多個干細胞制品分別進入I、II、III期臨床研究。

　　2012年5月17日加拿大衛生部批準了全球首個干細胞藥物Prochymal上市，韓國、美國等也均有干細胞制品獲準臨床應用。

　　簡單地講，醫療技術是醫師對患者疾病進行“一對一”的個體化診療處置，而藥物則是“一對多”的標準化治療產品。

　　“技術”本身就帶有著探索性和不確定性色彩。干細胞“醫療技術”受制于人員、技能、場所、時間等條件要求，難以滿足不斷增加的臨床需求，各機構間缺乏對于細胞制品統一衡量的標準和規范，造成臨床結果無法相互認可和形成公認的結論，阻礙了干細胞研究的進程。

　　經過數十年的發展，國際上已建立起包括GLP、GCP、GMP、GSP在內的相對完善的藥品質量管理體系。

　　將干細胞列為藥物進行管理有利于建立起統一的規范和標準，對干細胞的采集、建庫、制備、檢測、傳輸、臨床前及臨床評價等程序進行社會專業化分工完成，在積累足夠的數據證明其安全性、有效性、質量可控性均通過專業評估，并有充分的證據表明干細胞藥物治療優于既有的療法方可應用于臨床。

　　對沒有達到標準要求的干細胞嚴格禁止使用，才可以有效遏制干細胞濫用的趨勢，防止損害公眾利益事件的發生。

　　關于“干細胞治療究竟是醫療技術還是藥物”，我國至今沒有明確的界定。目前除造血干細胞外尚未批準任何干細胞醫療技術或干細胞藥物臨床應用。

　　專家建議干細胞臨床研究準入途徑應分類管理：自體成體干細胞、供受者一對一的異體成體干細胞（未經體外擴增）可考慮按醫療技術準入由醫政部門管理，而一供體對兩個以上受者的成體干細胞治療應按藥品準入由國家藥監局管理。

　　我國干細胞基礎研究幾乎與發達國家同步，但面對干細胞產業整裝待發我國政府顯得始料未及。

　　國家在一系列重大科技專項中，對以臨床應用為目標的干細胞技術及產品研發給予了連續的巨額資金支持，但是對干細胞技術及產品的歸口管理部門尚不明朗，政府部門之間的銜接是脫節的。

　　目前我國生產的藥品97%為仿制藥，其余基本都是劑型轉換、分子結構修飾或搶仿的所謂“新藥”，客觀地說，我國在藥物開發領域僅有“仿制”的經驗，尚未建立完善的“創制”體系。而干細胞藥品的未知性、高風險更是對我國創新體系的全新挑戰。