我國1類創新藥GA002注冊臨床研究啟動

　　7月5日，我國自主研發的1類創新藥GA002注射液I/II期臨床研究啟動會在首都醫科大學宣武醫院召開，標志著全球首款基于化學遺傳學技術的精準基因治療藥物正式邁入注冊臨床階段，將為我國約300萬難治性癲癇患者提供新的治療路徑。

　　會議現場（主辦方供圖）

　　據悉，該臨床研究由宣武醫院、北京腦科學與類腦研究所及健達九州合作開展，宣武醫院趙國光教授擔任主要研究者。

　　目前，我國癲癇患者約1000萬人，其中約30%屬藥物難治性癲癇。針對病灶明確的局灶性重度癲癇，傳統外科手術存在適應證受限及功能損傷風險。

　　據了解，GA002源于北京腦科學與類腦研究所羅敏敏研究員團隊的源頭創新，由健達九州負責產業化轉化，于今年5月獲CDE臨床試驗默示許可。GA002采用“病灶定位、細胞靶向、功能可控”策略，以重組腺相關病毒（rAAV）為載體，將抑制性受體精準遞送至病灶區神經元，通過配套配體按需抑制異常放電。前期IIT數據已證實其控制癲癇發作的有效性，有望降低認知功能損傷等不良反應風險。GA002代表了從“對癥治療”向“精準調控”的跨越，能在細胞層面精準“關閉”異常放電并保護正常功能，提供了一種“不開顱、可調控”的全新微創治療思路。

　　啟動會現場，北京腦科學與類腦研究所羅敏敏教授作為藥物研發負責人發言。他介紹，化學遺傳學技術以往僅應用于實驗室基礎研究，GA002注射液歷經多年自主原始創新，完成該技術從基礎科研工具向臨床治療藥物的關鍵性轉化。該產品能夠精準靶向病灶神經元、調控異常放電，有效彌補傳統藥物、外科手術的固有缺陷。他提出，團隊將全力配合臨床研究開展，依托宣武醫院優質神經學科平臺穩步推進臨床試驗，推動國產原創科研成果落地轉化，盡早惠及廣大難治性癲癇患者。

　　項目主要研究者、宣武醫院趙國光指出，我國癲癇患者群體規模龐大，約三成患者為藥物難治性癲癇，現有治療方案存在一定局限，大量手術禁忌患者缺乏有效救治手段。作為國家神經疾病醫學中心，醫院具備完備的神經疾病診療能力與成熟的臨床試驗運行體系。下一步，醫院將統籌多學科優勢資源，全體研究人員嚴格恪守藥物臨床試驗質量管理規范，堅守醫學倫理底線，全方位保障受試者安全，致力為藥物難治性癲癇患者提供微創精準的全新治療方案，推動神經疾病精準診療領域創新發展。

　　隨后，CRO團隊代表對本次臨床試驗整體研究方案進行全面細致解讀。與會專家指出，GA002注射液目前仍處于臨床研究階段，尚未獲批上市，其安全性和有效性仍需通過規范臨床試驗進一步驗證。