百時美施貴寶與衛材子公司H3達成戰略合作！

　　百時美施貴寶（BMS）與日本藥企衛材（Eisai）及其美國精密醫藥研發子公司H3 Biomedicine近日宣布達成了一項多年的研究合作，專注于評估利用H3公司RNA剪接平臺開發的創新療法是否能夠對癌癥提供更有力的反應。

　　新的合作將探索調制RNA剪接已開發潛在的首創（first-in-class）療法，指導免疫系統靶向癌細胞，并幫助更多的患者體驗免疫治療的受益。

　　根據多年協議條款，H3和百時美施貴寶將聯合開展這項研究，重點是利用H3的RNA剪接平臺開發免疫療法。百時美施貴寶將負責所選化合物的開發和商業化，H3有資格獲得預付款、開發、監管及銷售里程碑金，以及產品上市后基于銷售額的特許權使用費。衛材保留共同開發和共同商業化此次合作所產生的某些化合物的選擇權。

　　百時美施貴寶發現化學和分子技術負責人Percy Carter表示，“百時美施貴寶期待著與H3合作，以推進圍繞RNA剪接的科學和研究。H3在確定導致癌癥的RNA穩態的變化所起的作用方面具有深厚的專業知識。此次合作將使2家公司對RNA剪接的變化有更深入的了解，并有機會發現可能改善患者預后的創新藥物。”

　　H3是一家總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市的生物制藥公司，專注于利用其集成的數據科學、人類生物學和精確化學發現引擎來發現和開發精密腫瘤療法，以改善患者生存。該公司成立于2010年12月，是衛材美國制藥公司的子公司。在2016-2017年，H3已將3個主要的癌癥候選藥物推進至臨床開發，每一種候選藥物都采用伴隨診斷識別患者以納入臨床研究，其中包括H3B-8800。

　　H3B-8800是一種針對野生型和突變型SF3b復合物的強效、選擇性、口服生物可利用的小分子調節劑，SF3b復合物是在細胞核中發現的剪接體的關鍵組分，負責從轉錄的pre-mRNA中去除非編碼內含子；剪接體的幾個核心組分（SF3B1、U2AF1、SRSF2、ZRSR2）的雜合突變在血液系統惡性腫瘤（包括骨髓增生異常綜合癥、AML、CLL等）以及實體瘤（如皮膚癌、肺癌、乳腺癌、胰腺癌）中已經被鑒定出來。剪接體核心組分的突變可導致異常的mRNA剪接，這可能導致疾病的發病機制。臨床前研究數據表明，H3B-8800可調節RNA剪接，并在一系列剪接體突變癌癥模型中顯示出優先的抗腫瘤活性。