首款針對肺癌的吸入式基因療法進入快速審批通道

據英國《新科學家》網站11日報道，全球首款針對肺癌的吸入式基因療法，在臨床試驗中展現出積極療效，已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）授予“再生醫學先進療法認定”，進入快速審批通道，有望加速上市惠及患者。

美國克利夫蘭診所科學家近日在美國臨床腫瘤學會年會上公布了試驗結果。該療法通過將免疫增強基因直接遞送至肺部細胞，激活局部抗腫瘤免疫反應，從而縮小腫瘤或阻止其進展，為晚期肺癌患者帶來新希望。

這一療法的獨特之處在于：采用經改造的無害皰疹病毒作為載體，攜帶編碼白細胞介素-2和白細胞介素-12的基因，通過霧化吸入的方式送入肺部。這兩種天然存在于人體的蛋白能有效激發免疫系統攻擊癌細胞，但常被腫瘤微環境抑制耗竭。基因治療的目的，正是重啟這些免疫因子的生產，恢復機體的抗癌能力。

與傳統口服或靜脈給藥相比，吸入式給藥可將藥物精準送達病灶部位。肺癌之所以成為最致命的疾病之一，一大原因在于口服或靜脈注射藥物很難到達肺部。

自2024年起，團隊就在其他治療手段均已失效的重癥患者身上開展試驗。結果顯示，在接受治療的11名患者中，3人腫瘤明顯縮小，5人病情穩定、未見惡化。部分患者出現寒戰、嘔吐等輕微副作用，但無嚴重安全性問題報告。

目前該療法僅適用于肺部腫瘤，對已轉移至其他器官的病灶效果有限。鑒于此，團隊正探索將其與免疫檢查點抑制劑及化療聯合使用，新一輪臨床試驗計劃納入約250名患者。