ALS的潛在新治療途徑

　　哈佛大學干細胞研究所（HSCI）科學家在Science Translational Medicine雜志上公布的一份報告，對于尋求肌萎縮側索硬化癥（ALS）的真正治療方法，起到了突破性推動作用。

　　干細胞與再生生物學（HSCRB）的Kevin Eggan和他的同事，在實驗室里證明了用定制干細胞來造制造人類疾病模型，可能有一天會替代動物疾病模型。

　　這項新的研究也提示以作其他治療用途的臨床試驗化合物可能是治療ALS的候選藥物。哈佛大學的研究人員發現，基因干預這些藥物作用靶點（前列腺素受體），能將ALS動物模型存活時間延長5-10％。

　　HSCI干細胞生物學家和美國馬薩諸塞州總醫院和波士頓兒童醫院正準備開展一期臨床試驗，針對一種已經批準了的癲癇藥物開展ALS疾病治療研究，研究已經發現該藥物可以降低受ALS影響的運動神經元的電興奮。

　　在2007年的論文中，Eggan和同事證明在ALS小鼠模型中，神經膠質細胞參與了運動神經元退變。并于次年，研究人員報告說，同樣的事情（神經膠質細胞參與了運動神經元退變）在由患者干細胞制成的人運動神經元中也存在，并發現前列腺素分子可能在膠質細胞中扮演一定作用。

　　如今，研究人員報告說，他們已經證實了神經膠質細胞前列腺素受體的變化在ALS中的作用，運用遺傳和化學干預實驗，他們發現了前列腺素受體的變化在ALS中的作用。他們還報告說，當受體被阻斷時，由神經膠質細胞所造成的ALS損害被減小。

　　這個最新的研究，由Eggan等人首先在平板上中利用人類運動神經元完成，然后再在ALS小鼠模型中繼續開展。結果發現利用干細胞造就的疾病模型可以預測整體動物中所發生的事情，更重要的是，研究明確了ALS治療的一個重要的靶標。如果我們能抑制ALS病人這種受體（前列腺素受體），我們可以減緩疾病的進展，這將是一個巨大的一步。

　　Eggan說：在ALS情況下的神經膠質細胞（神經膠質細胞攻擊運動神經元）的一個特征是它們具有前列腺素類受體的高表達。刪除神經膠質細胞中的受體，能延長ALS小鼠壽命。

　　另外，運用人類干細胞產生的ALS運動神經元進行的實驗還表明，如果我們用化學物質抑制該受體，這些細胞將失去對運動神經元的毒性。