眾多學者介紹基因編輯的最新進展
CRISPR/Cas9系統以前所未有的DNA編輯能力，正在徹底改變基因組改造，這也引發了新的研究、ZL之爭和一些倫理問題。在近日舉辦的2016基因編輯、基因沉默和基因治療方面的研究進展大會上，一些研究人員介紹了一些讓人興奮的新進展。 解決導入問題 據Bio-iT World報道，這次大會的一個關鍵議題是關于導入，如何更好地將基因編輯或基因沉默機制導入細胞。 據哈佛-MIT健康科學技術分部的Daniel Anderson教授介紹，納米顆粒為這些導入問題提供了一個獨特的方案。“我們的身體有納米顆粒的天然目的地，如脾臟、骨髓和腎臟，”Anderson說。 他的研究小組將RNA封裝在一個直徑為50-100 nm的納米顆粒中。“目標是讓小干擾RNA（siRNA）分子與納米顆粒結合，從而進入細胞，在那里發揮RNA干擾的機制，特異性破壞目標RNA，阻斷蛋白質生產。” Anderson及其同事在小鼠模型中使用了納米顆粒來導入CRI......閱讀全文
范先群院士：基因治療為遺傳性眼病帶來新希望
“近年來，基因治療在眼科領域的發展可謂如火如荼，從細胞實驗、動物研究真正走到臨床試驗，基因治療為遺傳性眼病的治療帶來了新的希望。” 在2月28日-3月2日舉辦的首屆“一帶一路”眼健康論壇暨海上眼科醫師論壇上，中國工程院院士、上海交通大學醫學院院長、上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院眼科教授范先
基因治療手術首次應用于常見眼病
牛津大學2月19日宣布，該校眼科教授羅伯特·麥克拉倫在英國國家健康研究所牛津生物醫學研究中心的支持下，完成了世界第一例解決老年性黃斑變性（AMD）視力下降問題的基因治療手術。 老年性黃斑變性眼疾是造成英國人視力喪失的主要原因。干性AMD是指一種黃斑細胞的慢性退化，它會給病人視覺中心部分造成間隙
德美發現遺傳性眼病的基因性病因
德國雷根斯堡大學近日發表公報說，其研究者與美國同行發現了導致色素性視網膜炎等遺傳性眼部疾病的基因性病因。該成果有助于改善遺傳性眼部疾病的治療方法。 人類視網膜的感光細胞可分為視桿細胞和視錐細胞，它們能接受外界光線刺激并產生電脈沖到達大腦，最終形成視覺。視桿細胞和視錐細胞的損
基因編輯治療遺傳性視盲
科學家采用一項新型基因編輯技術，為因天生遺傳疾病而注定致盲的老鼠帶來了福音，成功提升了它們的視力。該疾病名為“色素性視網膜炎”，是人類視力喪失的常見病因。目前為止，該病無法治愈。而這是有史以來第一遭，科學家證明了他們能夠有效地從基因組中“擦除”某些損傷——至少對老鼠管用，這是件相當了不起的大事。
單堿基基因編輯系統，基因治療又一利器
TaC9-ABE單堿基編輯技術原理。黃博純 供圖近日，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員賴良學與五邑大學副教授鄒慶劍團隊合作首次將腺苷脫氨酶與轉錄激活因子樣效應子（TALE）融合，開發了一種不會產生Cas9依賴性脫靶的新型堿基編輯系統TaC9-ABE。相關研究3月24日在線發表于《細胞發現》（
基因編輯療法可改善遺傳性失明患者視力
患者正在接受手術。圖片來源：美國麻省眼耳醫院美國麻省眼耳醫院和俄勒岡健康與科學大學聯合開展的一項研究表明，在接受CRISPR基因編輯實驗性治療后，大約79%的遺傳性視網膜變性臨床試驗參與者癥狀得到改善。研究論文發表在最新一期《新英格蘭醫學雜志》上。EDIT-101是一種使用CRISPR技術的實驗性基
基因編輯療法可改善遺傳性失明患者視力
患者正在接受手術。圖片來源：美國麻省眼耳醫院 美國麻省眼耳醫院和俄勒岡健康與科學大學聯合開展的一項研究表明，在接受CRISPR基因編輯實驗性治療后，大約79%的遺傳性視網膜變性臨床試驗參與者癥狀得到改善。研究論文發表在最新一期《新英格蘭醫學雜志》上。 EDIT-101是一種使用CRISPR技術的
基因治療使小鼠恢復聽力，遺傳性耳聾有望治愈
波士頓兒童醫院和哈佛醫學院的研究人員通過基因治療為“耳聾”小鼠模型恢復了聽力，其研究成果于7月8日在線發表在Science Translational Medicine雜志上，這將推動基因治療應用于遺傳性耳聾治療的進程。 波士頓兒童醫院的科學家Jeffrey Holt說：“我們的基因治療方法尚
我國科學家發現遺傳性眼病“夜盲癥”新致病基因
浙江溫州醫科大學科研團隊通過對248例散發或隱性遺傳視網膜色素變性患者的DNA樣本進行基因測序，首次發現了引起常染色體隱性視網膜色素變性的高發致病基因——SLC7A14。日前，該研究成果發表在《自然》子刊《自然-通訊》上。 視網膜色素變性俗稱“夜盲癥”、“雞盲眼”，是眼科中最常見的遺傳性眼
我國科學家發現遺傳性眼病“夜盲癥”新致病基因
浙江溫州醫科大學科研團隊通過對248例散發或隱性遺傳視網膜色素變性患者的DNA樣本進行基因測序，首次發現了引起常染色體隱性視網膜色素變性的高發致病基因——SLC7A14。 視網膜色素變性俗稱“夜盲癥”、“雞盲眼”，是眼科中最常見的遺傳性眼病，是導致成年人中途失明的主要原因。在我國預計有多達
Sci－Adv：Crispr基因編輯能夠修復遺傳性肝損傷
近日，來自賓夕法尼亞大學醫學院的研究人員在《Science Advance》雜志上在線發表的研究表明，一項新的CRISPR基因編輯技術可預防一中由數百種不同突變驅動的遺傳性肝病的發生，并改善了小鼠的臨床癥狀。研究結果表明，這種有前途的CRISPR工具可以潛在地治療因鳥氨酸轉氨甲酰酶（OTC）缺乏
基因編輯技術成功治愈遺傳性肌肉營養不良
如今十分熱的基因組編輯工具-CRISPR又取得了一項新的成就：研究者們利用這工具治愈小小鼠的多種肌肉營養障礙癥。三個研究組最近發表在《science》雜志上的文章表明，他們利用CRISPR技術敲除了患有Duchenne muscular dystrophy癥狀的小鼠基因組中的一個有缺陷的基因，使
英國牛津大學：基因療法或可治療一種遺傳性眼病
英國牛津大學1月16日發布新聞公報稱，該校研究人員首次將基因療法用于一種漸進性失明疾病——無脈絡膜癥的治療，臨床試驗取得顯著成果，接受治療的病人視力得到明顯改善。 無脈絡膜癥又稱全脈絡膜血管萎縮，是一種十分罕見的遺傳性疾病，大約5萬人中會有一人受到此病影響。這種疾病往往出現在男孩的童年時代
重新定義基因治療:CRISPR創新的“發現和替換”基因組編輯
基因組編輯，特別是CRISPR-Cas9方法，為嚴重聯合免疫缺陷(SCIDs)和其他遺傳疾病提供了革命性的解決方案。巴伊蘭大學的研究人員通過他們的GE x HDR 2.0策略加強了這種方法，旨在實現精確的基因替換。巴伊蘭大學的研究人員利用一種名為GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas
CRISPR創新“發現和替換”基因組編輯，基因治療被重新定義
基因組編輯，特別是CRISPR-Cas9方法，為嚴重聯合免疫缺陷(SCIDs)和其他遺傳疾病提供了革命性的解決方案。巴伊蘭大學的研究人員通過他們的GE x HDR 2.0策略加強了這種方法，旨在實現精確的基因替換。巴伊蘭大學的研究人員利用一種名為GE x HDR 2.0的改良CRISPR-Cas
基因編輯技術新突破，有望修復遺傳性免疫缺陷病癥
據外媒消息，科學家已經開發出一種新的方法來修復遺傳性免疫缺陷病癥——X 連鎖慢性肉芽腫病（X-CGD）患者造血干細胞中的缺陷基因。科學家將修復的干細胞移植到小鼠體內，這些干細胞會發育成具有正常功能的白細胞，這也證明可以使用這一方法治療患有 X-CGD 疾病的患者。 X-CGD 是一種治療選擇有
眾多學者介紹基因編輯的最新進展
CRISPR/Cas9系統以前所未有的DNA編輯能力，正在徹底改變基因組改造，這也引發了新的研究、ZL之爭和一些倫理問題。在近日舉辦的2016基因編輯、基因沉默和基因治療方面的研究進展大會上，一些研究人員介紹了一些讓人興奮的新進展。 解決導入問題 據Bio-iT
眾多學者介紹基因編輯的最新進展
CRISPR/Cas9系統以前所未有的DNA編輯能力，正在徹底改變基因組改造，這也引發了新的研究、ZL之爭和一些倫理問題。在近日舉辦的2016基因編輯、基因沉默和基因治療方面的研究進展大會上，一些研究人員介紹了一些讓人興奮的新進展。 解決導入問題 據Bio-iT World報道，這次大會的一
眾多學者介紹基因編輯的最新進展
CRISPR/Cas9系統以前所未有的DNA編輯能力，正在徹底改變基因組改造，這也引發了新的研究、ZL之爭和一些倫理問題。在近日舉辦的2016基因編輯、基因沉默和基因治療方面的研究進展大會上，一些研究人員介紹了一些讓人興奮的新進展。 解決導入問題 據Bio-iT World報道，這次大會的一
Nat－Med：等位基因特異性基因編輯有望治療遺傳性耳聾
在一項新的研究中，來自美國哈佛醫學院和波士頓兒童醫院的研究人員利用一種新的基因編輯方法挽救了患有遺傳性聽力喪失的小鼠的聽力，而且在成功地做到這一點的同時沒有產生任何明顯的脫靶效應。這些被稱為貝多芬小鼠（Beethoven mice）的動物因為具有相同的導致人類進行性聽力喪失（progressiv
生物院原代T細胞基因編輯和艾滋病基因治療研究獲進展
6月9日，基因治療領域權威雜志Human Gene Therapy在線發表了中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院陳小平課題組的最新研究成果。該研究首次利用最新的CRISPR/Cas9基因編輯技術，對人原代CD4+T細胞的兩個重要受體CXCR4和CCR5基因進行雙敲除，并對基因修飾過的T細胞進行體外
新培育：單堿基突變的遺傳性疾病動物模型
近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單堿基編輯系統成功對家兔實現單堿基精確突變，培育出具有白化病、早衰癥等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。 團隊成員、吉林大學動物醫學學院博士李占軍介紹，白化病、早衰癥等遺傳性疾病都是由于基因組發生單堿基突變所致。由于遺傳性疾病產生的
中國科學家培育出單堿基突變遺傳性疾病動物模型
記者從吉林大學了解到，近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單堿基編輯系統成功對家兔實現單堿基精確突變，培育出具有白化病、早衰癥等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。 團隊成員、吉林大學動物醫學學院博士李占軍介紹，白化病、早衰癥等遺傳性疾病都是由于基因組發生單堿基突變所致
中國科學家培育出單堿基突變遺傳性疾病動物模型
記者從吉林大學了解到，近日吉林大學動物醫學學院賴良學團隊利用新型單堿基編輯系統成功對家兔實現單堿基精確突變，培育出具有白化病、早衰癥等遺傳性疾病模型兔，這代表人類距離基因治療時代更近一步。 團隊成員、吉林大學動物醫學學院博士李占軍介紹，白化病、早衰癥等遺傳性疾病都是由于基因組發生單堿基突變
基因編輯具有治愈遺傳性視網膜疾病的巨大潛力
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507323.shtm 全球約有200多萬人因遺傳性視網膜疾病失明，被稱為“不可治眼病”、“家族的夢魘”，其中以視網膜色素變性（Retinitis pigmentosa, RP）最為常見，缺乏有效治療。
基因編輯具有治愈遺傳性視網膜疾病的巨大潛力
全球約有200多萬人因遺傳性視網膜疾病失明，被稱為“不可治眼病”、“家族的夢魘”，其中以視網膜色素變性（Retinitis pigmentosa, RP）最為常見，缺乏有效治療。基于CRISPR的基因編輯技術能夠原位糾正引起疾病的基因突變，可以恢復生理水平蛋白表達，具有一次治療終身治愈的巨大潛力
David－Liu課題組運用基因編輯有望治療遺傳性耳聾
音樂家貝多芬本人也從未能聽過他的名曲《歡樂頌》，但是謝謝有和他同樣名字的小鼠模型，我們離治療遺傳性聽力疾病又近了一步。12月20號，華人科學家Xue Gao（高雪）、Yong Tao以及其他共同作者在Broad Institute 的David Liu教授（2017《自然》十大人物發布，基因編輯
基因治療介紹
基因治療（gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。例
基因治療（一）
? 許多疾病如遺傳性疾病、腫瘤等與人體的基因異常有密切的因果關系。早在DNA重組技術之前就有人提出將正常基因順序導入病人體內進行基因水平治療的設想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作為基因轉移的載體。但直到1990年才成功地實現了用基因
基因治療（二）
? （二)目的基因組織專一性表達的調節 許多組織專一性表達的調節片段已研究清楚，把這些片段與目的基因一起重組入逆轉錄病毒可用于基因的靶向表達。 1、肝專一性表達 肝專一性表達研究較多的是磷酸烯醇式酮酸羧激酶的啟動子。McGrane 等用了轉基因動物技術使該啟動子表達外源基因，證明該啟動子專