諾華1億美元收獲基因療法技術獨家許可
今年4月，諾華（Novartis）公司宣布擬以87億美元收購基因療法公司AveXis，并獲取其治療脊髓性肌萎縮（SMA）的創新基因療法。作為此項收購的后續，今日，諾華向生物技術新銳REGENXBIO支付1億美元，獲得了其基因療法技術平臺的獨家許可。 REGENXBIO是一家處于臨床階段的生物技術公司，旨在通過基因療法改善患者健康。其核心技術是NAV技術平臺，它包含了超過100種腺相關病毒（AAV）載體，可以用于基因療法的遞送。之前，這家公司與AveXis達成協議，提供技術許可，用于SMA基因療法的研發。 收購AveXis后，諾華向REGENXBIO支付了6000萬美元的每年使用費，以及4000萬美元的里程碑費用。而根據協議，諾華將獲得使用NAV技術平臺開發SMA療法的獨家許可。這包括了使用AAV9載體開發的AVXS-101療法。 這意味著諾華將全力推動AVXS-101的研發。作為導致嬰兒死亡的頭號遺傳病因，SMA是一種......閱讀全文
全球首個脊髓性肌萎縮癥(SMA)基因療法！Zolgensma日本獲批
諾華（Novartis）近日宣布，日本厚生勞動省（MHLW）已批準基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治療2歲以下的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童患者，包括在診斷時為癥狀前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治
安全性良好－長期療效持久－諾華公布SMA基因療法最新結果
今日，諾華（Novartis）旗下AveXis公司宣布，其治療1型脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovac-xioi）在名為SPR1NT和STR1VE的3期試驗和名為START的1期試驗中，獲得新的積極中期結果。Zolgensma的治
不甘落后于SMA基因療法Zolgensma－百健啟動Spinraza高劑量試驗
FDA共批準兩款脊髓性肌萎縮基因療法，Zolgensma和Spinraza，在用藥便利性、成本效益以及臨床療效上，前者都要優于后者。近日諾華公布了Zolgensma的最新臨床數據，表明Zolgensma具有長期療效性且安全性良好。2019年9月18日，百健宣布啟動Spinraza高劑量臨床試驗D
SMA套管
SMA套管這款套管是安裝于SMA端接光纖的位置。 它能輕松連接LED或光電二極管（TO-18封裝中），或者也可用于將光纖安裝到窗戶上或穿過某種間隔墻，滿足等離子體監測等應用的需要。產品詳情????? ?????????????????????????鎖緊螺母用于套管的貫穿安裝（可滿足厚度不超過0.6
光纖光譜儀SMA轉SMA接頭
SMA轉SMA接頭本產品介紹：SMA905適配器里面有一個彈性較好的金屬套，所以使用過程中比其他廠家生產的精度要高，兩根光纖對接的同心度可達到0.005mm以內；材料：不銹鋼，白銅孔徑：3.17mm（彈性）SAM905接頭介紹：SMA905接頭的插芯標準直徑尺寸是：3.175mmSMA905連接器有
改善SMA患者運動功能，羅氏口服療法達到3期臨床終點
今日，羅氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，其口服SMN2基因剪接調節劑risdiplam，在治療2型或3型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的關鍵性3期試驗SUNFISH中顯著改善患者的運動功能。新聞稿指出，該試驗首次證明了risdiplam的治療可以改善成年SMA患者的運動
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
顯著改善SMA患者運動功能－羅氏口服療法達到3期臨床終點
今日，羅氏（Roche）公司宣布，其口服SMN2基因剪接調節劑risdiplam，在治療2型或3型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的關鍵性3期試驗SUNFISH中顯著改善患者的運動功能，達到試驗的主要終點。 SMA的發病根源在于一種被稱為運動神經元生存蛋白（survival motor neuro
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
Sma和Mad相關蛋白介紹
中文名稱Sma和Mad相關蛋白英文名稱Sma-and Mad-related protein;Smad protein定 義與果蠅Mad(mother against decapentaplegic)蛋白及線蟲Sma蛋白具有同源性的蛋白質家族。是轉化生長因子-β超家族下游的一類細胞內信號轉遞分子，
諾華1億美元收獲基因療法技術獨家許可
今年4月，諾華（Novartis）公司宣布擬以87億美元收購基因療法公司AveXis，并獲取其治療脊髓性肌萎縮（SMA）的創新基因療法。作為此項收購的后續，今日，諾華向生物技術新銳REGENXBIO支付1億美元，獲得了其基因療法技術平臺的獨家許可。 REGENXBIO是一家處于臨床階段的生物技
NEJM重磅|基因治療臨床試驗大獲成功！載入史冊！
導讀| 2017年11月2日，一個注定將被基因療法領域載入史冊的日子。這一天，《NEJM》（新英格蘭醫學雜志）以頭條的形式刊登了一項里程碑式的臨床結果：基因療法成功延長了15名身患嚴重遺傳性疾病——1型脊髓性肌萎縮癥（SMA1）患兒的生命，讓患者有機會重獲健康！SMA和SCA都具有高遺傳性
“基因療法將改變未來”
“基因療法是一種非常強大的醫療手段，可以攻克人類重大疾病，特別是遺傳缺陷造成的眾多疾病，具有廣闊的應用前景。”1975年諾貝爾生理學或醫學獎得主大衛·巴爾的摩在接受科技日報記者采訪時說，“這種方法治愈了很多罹患遺傳疾病的兒童，取得了令人驚訝的結果。可以說，基于基因的治療手段將改變未來世界”。
基因療法或引發癌癥
腺相關病毒將治療性 DNA 傳遞給人類，但一些科學家擔心，引入的 DNA 可能會產生致癌突變。 本報訊 就在基因治療似乎終于實現了它的承諾之際，一項研究喚起了人們對病毒載體的長期擔憂——很多努力正是依賴于病毒載體將治療基因導入患者體內。這種 “載體” 是腺相關病毒（AAV）的一個精簡版本，人們
基因療法有助心肌再生
? 美國一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。研究報告發表在2月19日的《科學轉化醫學》雜志上。??? CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對
基因療法準備就緒
15年前，基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；15年后，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫，在許多雜志上發表過文章，她還是《永恒的治愈：基因療法和拯救它的男孩》（The Forever
諾華基因療法Zolgensma在3期臨床試驗中獲得滿意結果
日前，諾華（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美國神經病學學會（American Academy of Neurology）2019年會上公布了該公司開發的基因療法Zolgensma，在治療不同類型的脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）患者時的積極試驗結果。 三周前，AveXis公司剛剛公
zolgensam
日前，諾華（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美國神經病學學會（American Academy of Neurology）2019年會上公布了該公司開發的基因療法Zolgensma，在治療不同類型的脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）患者時的積極試驗結果。 三周前，AveXis公司剛剛公
SMA1基因調控miRNA合成－－改善產量品質和環境適應性
?? 近日，中國科學院青島生物能源與過程研究所李勝軍研究組與中科院遺傳發育所李云海研究組、內布拉斯加大學于彬實驗室合作，利用生物化學、分子生物學和遺傳學的手段，鑒定了SMA1調控miRNA合成的重要功能。 該研究首次揭示了SMA1基因調控miRNA合成的新功能，也將為利用生物技術的手段改善農
基因治療或基因療法的概念
基因治療或基因療法（英語：gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，并且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。
Sma和Mad相關蛋白的定義
中文名稱Sma和Mad相關蛋白英文名稱Sma-and Mad-related protein;Smad protein定 義與果蠅Mad(mother against decapentaplegic)蛋白及線蟲Sma蛋白具有同源性的蛋白質家族。是轉化生長因子-β超家族下游的一類細胞內信號轉遞分子，
羅氏risdiplam美國審查推遲3個月，將在中國提交上市申請
羅氏（Roche）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已將risdiplam新藥申請（NDA）的處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期延長了3個月，預計在2020年8月24日做出決定。risdiplam是一種運動神經元生存基因2（SMN2）剪接修飾劑，用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）的治療。此次
基因療法在重塑脊髓性肌萎縮等遺傳病治療方面的新藥
近日，諾華制藥公司旗下AveXis宣布，美國食品和藥物管理局(FDA)已批準Zolgensma(onasemnogene abeparvovecv-xioi)用于治療2歲以下脊髓性肌萎縮癥(SMA)患兒，患者存活運動神經元1 (SMN1)基因存在雙等位基因突變。 Zolgensma旨在通過提供
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P