國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《Protein & Cell》雜志。相關新聞：中山大學基因編輯研究引國際廣泛關注。那么這是否意味著，我們將很快把基于CRISPR–Cas9的方法用于治療人類疾病？近期，Cell旗下子刊、國際期刊《EBioMedicine》發表社論文章指出，基于CRISPR–Cas9的基因療法還為時過早。 中山大學研究人員人類基因組編輯研究的實驗進展并不順利。雖然內源性靶基因如預期的那樣被裂解，但是裂解只發生在大約一半的實驗胚胎中。此外，研究人員觀察到，“修復”序列的回收是低效的，只發生在一小部分的胚胎中。更嚴重的是，研究人員觀察到高度的脫靶突......閱讀全文
基因與疾病治療相關領域研究進展一覽
1. Retrovirology：整合到人基因組中的古老逆轉錄病毒有助抵抗HIV-1感染 doi:10.1186/s12977-017-0351-8 在我們的進化過程中，病毒持續地感染人體。一些早期的病毒已整合到我們的基因組中，如今它們被稱作為人內源性逆轉錄病毒（human endogeno
新冠病毒疾病臨床特征研究
2 月 28 日，由國家衛健委高級別專家組組長、中國工程院院士鐘南山領銜，國家衛健委高級別專家組成員、中國工程院院士李蘭娟等參與的新冠病毒疾病臨床特征研究，在《新英格蘭醫學雜志》正式發表。 分析發現，過半患者入院時無發熱表現；初次就診時，有2.9%的重癥患者和17.9%的非重癥患者未發現影像學
武漢病毒所炎癥反應性疾病及治療性疫苗研究獲系列進展
近日，由中國科學院武漢病毒研究所研究員魏濱帶領的研究團隊與中國科學院上海生命科學研究院王紅艷研究組通力合作，在炎癥相關的人類疾病及樹突狀細胞疫苗研究領域取得系列重要進展，研究成果相繼發表在國際臨床醫學雜志Journal of Clinical Investigation、國際分子醫學領域專業期刊
－人造病毒突破基因治療瓶頸
最近，西班牙巴塞羅那自治大學（UAB）生物技術和生物醫學研究所納米生物學部門的研究人員，在Antonio Villaverde的指導下，成功地制備了一種人造病毒——能夠自組裝并形成納米顆粒的蛋白質，能夠包圍DNA片段，穿透細胞，以一種非常不同的方式到達細胞核，然后在那里釋放治療性DNA片段。這一
人造病毒突破基因治療瓶頸
最近，西班牙巴塞羅那自治大學（UAB）生物技術和生物醫學研究所納米生物學部門的研究人員，在Antonio Villaverde的指導下，成功地制備了一種人造病毒——能夠自組裝并形成納米顆粒的蛋白質，能夠包圍DNA片段，穿透細胞，以一種非常不同的方式到達細胞核，然后在那里釋放治療性DNA片段。這一成果
研究發現用于基因治療的病毒或有致癌風險
就在基因治療似乎終于實現了它的承諾之際，一項研究喚起了人們對病毒載體的長期擔憂——很多努力正是依賴于病毒載體將治療基因導入患者體內。這種“載體”是腺相關病毒（AAV）的一個精簡版本，人們認為它是安全的，因其幾乎不會將攜帶的人類DNA編織到細胞染色體中，而這有可能激活致癌基因。 但一項針對10年
Celigo技術在基因治療和病毒研究中的應用（二）
蝕斑實驗流程示例見下圖：經典的病毒感染滴度就是通過蝕斑實驗來測定的。通常，將細胞接種在多孔培養板中形成匯合的單細胞層。在第二天，將細胞用稀釋的病毒樣品接種一段特定的時間（時間取決于滴定的輔助病毒）。除去接種物并用新鮮培養基換液，再將細胞孵育若干天，直到形成大到足以通過肉眼觀察和計數的蝕斑。傳統的蝕斑
Celigo技術在基因治療和病毒研究中的應用（一）
Biogen于1978年由幾位著名的生物學家，包括愛丁堡大學的Kenneth Murray、麻省理工學院的Phillip Allen?Sharp，以及哈佛大學的Walter Gilbert和Charles Weissmann在日內瓦成立。后來，Walter Gilbert和Phillip A
Celigo技術在基因治療和病毒研究中的應用（三）
Disucssion這里所介紹的使用熒光檢測的自動蝕斑計數方法有助于加快蝕斑檢測的速度。但是，有幾種類型的感染性病毒滴度實驗不會形成蝕斑。半數組織培養感染劑量（TCID50）就是另一種常用的病毒滴定方法。TCID50是終點稀釋測定法，用于確定感染50％接種細胞所需的病毒樣品稀釋度。由于蝕斑和TCID
RNA干擾用于病毒性疾病的治療
加州大學洛杉磯分校和加州理工學院的研究人員開發出使用RNAi技術來阻止艾滋病病毒進入人體細胞。這個研究小組設計合成的lenti病毒載體引入siRNA，激發RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5進入人體外周T淋巴細胞，而不影響另一種HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4，從而
使用RNAi技術治療病毒性疾病
加州大學洛杉磯分校和加州理工學院的研究人員開發出使用RNAi技術來阻止艾滋病病毒進入人體細胞。這個研究小組設計合成的lenti病毒載體引入siRNA，激發RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5進入人體外周T淋巴細胞，而不影響另一種HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4，從而
RNA干擾對病毒性疾病的治療
加州大學洛杉磯分校和加州理工學院的研究人員開發出使用RNAi技術來阻止艾滋病病毒進入人體細胞。這個研究小組設計合成的lenti病毒載體引入siRNA，激發RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5進入人體外周T淋巴細胞，而不影響另一種HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4，
生化與細胞所腫瘤的靶向基因病毒治療研究獲新成果
3月17日，基因治療領域國際專業期刊《基因治療》（Gene Therapy）在線發表了中科院上海生命科學研究院生化與細胞所劉新垣院士研究組關于“腫瘤的靶向基因-病毒治療”（Cancer Targeting Gene-Viro-Therapy, CTGVT）策略的最新研究成果。
編輯基因可減輕自閉癥－為研究治療神經疾病打開了大門
美國一個研究小組25日在《自然·生物醫學工程》雜志線上版發表研究報告稱，他們利用CRISPR-Cas9基因編輯技術，成功減輕了患有脆性X綜合征（FXS）的小鼠的自閉癥癥狀。FXS是目前已知的最常見的自閉癥譜系障礙的單基因病因。圖片來源于網絡 研究人員使用的基因編輯技術稱為CRISPR-Gold
研究揭示腦部疾病治療新靶點
OHSU Vollum研究所的科學家已經發現了一種在神經系統內傳遞信號的神經細胞線狀部分的軸突變性中發揮關鍵作用的酶。所有神經退行性疾病都發生軸突損失，因此這一發現可以為治療或預防廣泛的腦部疾病開辟新的途徑。 研究小組發現Axendead酶或Axed酶在促進軸突自身破壞方面發揮了新的作用。他們
簡述血液系統疾病的基因治療
造血干細胞一直被認為是對血液系統惡性腫瘤或其它疾病(如地中海貧血、鐮刀性紅細胞貧血、血友病等)進行基因治療的理想靶細胞，但由于缺乏使目的基因在造血干細胞穩定表達的，這方面的研究進展不明顯。盡管小鼠逆轉錄病毒載體能夠轉導經細胞因子刺激后進入細胞周期的造血干細胞，但經此處理的干細胞性質可能會發生改變
RNA干擾治療病毒性疾病的方法
加州大學洛杉磯分校和加州理工學院的研究人員開發出使用RNAi技術來阻止艾滋病病毒進入人體細胞。這個研究小組設計合成的lenti病毒載體引入siRNA，激發RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5進入人體外周T淋巴細胞，而不影響另一種HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4，從而
治療人細小病毒B19疾病的介紹
治療傳染性紅斑及TAC僅局限于對癥處理，抗病毒治療對于持續的B19病毒感染是有效的。市售的免疫球蛋白制劑是中和抗體的一個好的來源，有先天性免疫缺陷的病人，每日給予免疫球蛋白400mg/kg靜注，10天一療程，通過間斷注射，直到血清中測不到病毒為止。AIDS病人5-10天一療程，雖在幾個月后會復發
基因敲除新技術助力疾病研究
是什么基因導致了乳腺癌形成？是什么腦細胞突變導致了阿爾茨海默氏癥發病？為了尋找新的治療方法，科學家們必須要了解細胞水平上的疾病觸發機制。在轉基因小鼠上開展實驗成為了基礎醫學研究一個不可或缺的部分。現在，科學家們開發了一種新方法，可以幫助實驗室用較少的實驗動物開展他們的研究。 科學家們利用轉基因
研究發現裂谷熱病毒治療性抗體
裂谷熱病毒（Rift Valley fever virus，RVFV）屬于布尼亞病毒目白纖病毒科白蛉病毒屬。經蚊蟲傳播，可感染動物和人。RVFV可引起反芻動物流產，而且患病幼崽死亡率近100%，歷史上RVFV曾對畜牧業造成多次重創。人感染后通常出現發熱、頭痛、出血、休克等癥狀，嚴重者甚至死亡。2
轉基因細菌幫幫忙：如何改造細菌基因用于疾病治療？
?? 科學家正在對經過基因改造的大腸桿菌和其他細菌進行人體試驗，探索細菌用于疾病治療的可能。 人們通常選擇服用藥物來對抗細菌。如今，一種反直覺的方法悄然而起——通過基因改造把細菌變成藥物。 科研人員正在探索將大腸桿菌作為人類基因治療載體的方式。來源：Fernan Federici、Jim Has
HIV病毒的基因治療技術的介紹
在美國國家衛生研究院（NIH）的一項臨床試驗中，一種引導人體產生某種針對艾滋病病毒的特定抗體的新方法讓參與者持續產生了一年多的抗體。這種藥物傳遞技術使用一種無害的病毒將一種抗體基因傳遞到人體細胞中，使人體能夠在較長時間內產生抗體。據研究人員報告，隨著進一步的發展，這種策略可以應用于預防和治療各種
新研究為肺疾病治療提供參考依據
近日，中科院上海生科院營養科學所研究員周斌研究組在最新研究中，利用遺傳譜系示蹤技術，揭示了c-kit+干細胞在肺的生理穩態和損傷修復過程中的作用。相關研究成果已在線發表于《自然—醫學》。 c-kit+細胞被認為是心臟和肺損傷修復過程中的干細胞來源，近幾年的實驗研究證明該細胞具有多能性，能夠分化
研究發現炎癥疾病的新治療性靶標
來自美國拉霍亞過敏和免疫學研究所（La Jolla Institute for Allergy & Immunology, La Jolla, CA），中科院上海生化與細胞研究所的研究人員利用一種體內敲除技術，分析了蛋白Neddylation在調控T細胞功能上的作用，為炎癥疾病治療提供了一
新研究為肺疾病治療提供參考依據
近日，中科院上海生科院營養科學所研究員周斌研究組在最新研究中，利用遺傳譜系示蹤技術，揭示了c-kit+干細胞在肺的生理穩態和損傷修復過程中的作用。相關研究成果已在線發表于《自然—醫學》。 c-kit+細胞被認為是心臟和肺損傷修復過程中的干細胞來源，近幾年的實驗研究證明該細胞具有多能性，能夠分
基因檢測輔助臨床診斷對疾病進行精準治療
諾貝爾生理學獎獲得者，利根進川博士在一項研究中說，除了外傷，一切疾病都與基因有關。基因檢測能夠輔助臨床診斷。由于許多遺傳性疾病表現出相似的癥狀，臨床上很難進行鑒別診斷。通過基因檢測，從基因層面對疾病進行分子診斷，找出真正的致病基因，可以輔助臨床醫生對疾病進行精準診斷。2008年，基因檢測被美國《
Science：新型基因編輯技術治療致死性疾病
近日，一項刊登于國際雜志Science上的研究報告中，來自斯坦福大學的研究人員培育了新型的修復血細胞，其或可幫助研究者開發新型的基因編輯技術來修正引發眾多人類疾病的錯誤基因；當前基因療法并不如科學家們想象的那樣可以安全用于人類機體中，而名為CRISPR-Cas9的新型基因編輯技術或可作為“微型手
EB病毒的EB病毒與疾病
1.傳染性單核細胞增多癥傳染性單核細胞增多癥是一種急性淋巴組織增生性疾病，多見于青春期初次感染EBV后發病，其臨床表現為發熱、咽炎、淋巴結炎、脾大、肝功能異常、外周血中單核細胞和異型淋巴細胞大量增多。急性期后，低熱、疲勞可持續6個月之久，正常人預后良好，免疫缺陷患者可出現死亡。2.非洲兒童惡性淋巴瘤
研究發現抗艾基因可捕捉病毒
?????? 據外媒報道，專家發現，某些人雖然暴露在病毒環境中，但天生對艾滋病具有抵抗力，他們之所以不會染病是因為一組基因將HIV病毒滅活。這項研究成果發表在英國《基因和免疫》雜志上。 專家發現，基因變體C4BPA和CR2可以保護機體免受HIV病毒感染。研究人員在兩家醫院的合作下對全世界
研究發現與罕見肌肉疾病有關的基因
?? 研究者在對肌肉形成的調節的分子研究中，發現了一個在人類罕見肌肉疾病中可能起到重要作用的基因——Srpk3。該基因突變的小鼠出現與人類中央核性疾病非常相似的情況，目前研究者正在尋找出現該新基因突變的病人來進一步證實。研究結果發表于9月第1期的《Gene》。?????? 中央核性疾病有許多