改良CRISPR工具產前編輯致病基因
科學家們首次在實驗動物體內進行產前基因編輯試圖阻止致命的代謝紊亂疾病，為出生前治療人類先天性疾病提供了可能。費城兒童醫院（CHOP）和賓夕法尼亞大學醫學院的研究發表在今天出版的《Nature Medicine》上，證明了產前基因編輯的低毒性。 使用CRISPR-Cas9和堿基編輯器3（BE3）工具，研究小組通過靶向操縱尚處于子宮中的健康小鼠的降低膽固醇水平的調控基因，他們還使用產前基因編輯來改善肝功能，預防基因突變導致的致命性肝臟遺傳病（1型遺傳性酪氨酸血癥，HT1）。 人類的HT1通常發生在嬰兒時期，治療方法主要是藥物（nitisinone）配合嚴格飲食控制。但是，治療往往失敗就會導致肝衰竭或肝癌，產前治療為解決這種疾病等其他先天性疾病（避免無謂犧牲）打開了大門。 “我們的最終目標是將這些正在驗證的概念應用于治療早期診斷為嚴重遺傳疾病的妊娠，”本文共同領導者William H. Peranteau醫學博士說。“我們希......閱讀全文
CRISPR女王：她的生命被CRISPR照亮
一位多年來埋頭于實驗室枯燥生活的微生物學家，突然有一天由于基因編輯技術站在了聚光燈下 現年48歲的Emmanuelle Charpentier在過去二十年學術生涯中輾轉去過了5個國家九所不同的研究院，“我總是不得不從零開始，親自構建新的實驗室，”她說。45歲之前Charpentier還無法雇
NatureMethods發布CRISPR新技術：CRISPRX
斯坦福大學遺傳學系，藥理學系的幾位學者合作，開發出了一種為原位蛋白質工程重利用體細胞超突變的新技術――? CRISPR-X ，這將能幫助科學家們創建復雜的原始遺傳突變文庫，分析完善蛋白質工程。這一研究成果在線公布在10月31日的Nature Methods雜志上，文章的通訊作者是斯坦福大學Micha
CRISPR專家發表CRISPR/Cas9綜述
CRISPR技術的確在科學界掀起了基因組編輯的狂潮。在Pubmed中快速檢索“CRISPR”，目前已有1400多項結果。也相繼有專家為該技術撰寫了綜述論文，例如：Science綜述：CRISPR-Cas9系統的歷史和未來；北大魏文勝最新發表CRISPR綜述。 最近，來自美國加州大學伯克利分校和
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中
CRISPR先驅獲得新突破：開發更安全的CRISPRCas9基因療法
人們一直希望用CRISPR-Cas9基因編輯技術治療甚至治愈復雜的神經疾病。帕金森病、亨廷頓舞蹈病和阿爾茨海默癥的現有藥物只能緩解癥狀，無法阻止疾病的發展。“但對于確定了致病基因的疾病來說，基因編輯技術有望永久終止其進程，”加州大學伯克利分校Jennifer Doudna實驗室的博士后Brett
CRISPR先驅獲得新突破：開發更安全的CRISPRCas9基因療法
人們一直希望用CRISPR-Cas9基因編輯技術治療甚至治愈復雜的神經疾病。帕金森病、亨廷頓舞蹈病和阿爾茨海默癥的現有藥物只能緩解癥狀，無法阻止疾病的發展。“但對于確定了致病基因的疾病來說，基因編輯技術有望永久終止其進程，”加州大學伯克利分校Jennifer Doudna實驗室的博士后Brett S
CRISPR實驗指南：如何檢測CRISPR脫靶突變（一）
張鋒實驗室的一位研究生：Winston Yan的項目就是利用CRISPR-Cas9基因組編輯系統的一個突變來敲除調控小鼠膽固醇的基因。“最終的目的是為治療應用鋪平道路，”Yan說，他最近完成了他的研究生工作，同時也第一次遇到CRISPR脫靶效應的問題。 CRISPR能幫助研究人員快速有效地對基
Nature－Methods發布CRISPR新技術：CRISPRX
斯坦福大學遺傳學系，藥理學系的幾位學者合作，開發出了一種為原位蛋白質工程重利用體細胞超突變的新技術—— CRISPR-X ，這將能幫助科學家們創建復雜的原始遺傳突變文庫，分析完善蛋白質工程。 這一研究成果在線公布在10月31日的Nature Methods雜志上，文章的通訊作者是斯坦福大學Mi
“CRISPR導致基因突變”論戰持續升溫
近日，《自然·方法》發表文章《體內CRISPR—Cas9編輯引發的不可預測基因突變》，稱基因編輯工具CRISPR可能引起基因組內大量基因突變。全球很多實驗室正要將CRISPR—Cas9用于人類疾病的相關基因治療研究，有的甚至已開始用于臨床試驗，這時候說它可能造成大規模基因突變，著實讓人驚訝。
“CRISPR導致基因突變”再遭駁斥
來自美國哈佛大學、麻省總醫院、麻省理工學院以及布羅德研究所的7位著名科學家，日前聯名在預印本網站bioRxiv發表文章稱，5月底《自然·方法學》雜志刊登的題為《體內CRISPR-Cas9編輯后引發不可預測的基因變異》的論文存在嚴重誤導，作者應對原論文標題和結論進行更正，否則，必須提供更符合實驗要
CRISPR致基因突變有誤？《自然》回應
上周《自然·方法學》雜志發表了一篇論文稱，基因編輯工具CRISPR能引起基因組內大量基因突變。但據《麻省理工技術評論》雜志網站近日報道，兩家基因編輯公司Editas藥物和Intellia制藥的科學家們分別寫信給《自然》雜志編輯部，認為這一論文的結論完全錯誤，要求將該論文撤稿，并從科技文獻中刪除。
CRISPR基因編輯豬擬于2025年上市
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/518074.shtm
“CRISPR導致基因突變”再遭駁斥
來自美國哈佛大學、麻省總醫院、麻省理工學院以及布羅德研究所的7位著名科學家，日前聯名在預印本網站bioRxiv發表文章稱，5月底《自然·方法學》雜志刊登的題為《體內CRISPR-Cas9編輯后引發不可預測的基因變異》的論文存在嚴重誤導，作者應對原論文標題和結論進行更正，否則，必須提供更符合實驗要
基因測序技術升級檢測CRISPR脫靶效應
政府主導致效率低 2014年末，習近平總書記前往鎮江視察時發表過如下言論：“一些大醫院始終處于‘戰時狀態’的狀況需要改觀。”新醫改啟動至今已是第七年，但因患者在大醫院高度擁堵造成的看病難、看病貴卻絲毫不見緩解，反而有所加劇，習總書記所指出的，正是這一輪醫療衛生體制改革最亟需解決的問題。 相關
PNAS解析CRISPR的DNA基因編輯機制
一個國際科學家小組促使我們朝著更深層次地了解一些酶“編輯“基因的機制邁出了重要一步，從而為糾正患者的遺傳疾病鋪平了道路。 來自布里斯托大學和立陶宛生物技術研究院的研究人員觀察了，一種叫做CRISPR的酶結合和改變DNA結構的過程。 發表在《美國國家科學院院刊》（PNAS）上的這些研究結果，為
英國批準全球首個CRISPR基因編輯療法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512665.shtm11月15日，英國監管機構批準了一種基于CRISPR基因編輯技術的療法，用于治療兩種遺傳性血液疾病——鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血，這在世界上尚屬首例。據《科學》報道，這種名為
FDA批準首款CRISPR基因編輯療法
·“經典CRISPER/Cas9的監管批準為下一代基因組編輯技術奠定了基礎。” ·鐮狀細胞病是一種由遺傳突變引起的疾病，異常的血紅蛋白使患者的紅細胞變得容易連接在一起，將紅細胞從正常的柔性圓形轉變成堅硬的月牙形，猶如鐮刀狀。這些畸形細胞會堵塞血管，導致血管閉塞、損傷血管壁，造成威脅生命的血栓。
CRISPR新改良實現高效基因敲入
細菌一直在與病毒或入侵核酸進行斗爭，為此它們演化出了多種防御機制，CRISPR/Cas適應性免疫系統就是其中之一。該系統能在小RNA分子（crRNA）的引導下，靶標并沉默入侵者的遺傳物質。 發現CRISPR系統之后不久，人們就開始用它來進行特異性的基因編輯。這種基因編輯技術更容易操
CRISPR基因編輯豬擬于2025年上市
據英國《新科學家》網站2月24日報道，國際育種公司Genus借助CRISPR技術，對豬進行了基因編輯，使其能避免患上豬繁殖與呼吸障礙綜合征（PRRS）。相關論文發表于最新一期《CRISPR》雜志。該公司表示，目前他們已生產出數百頭CRISPR基因編輯豬，這些轉基因豬有望于2025年獲得美國監管機
利用CRISPR研究基因組“暗物質”
超過98%的人類基因組由非編碼基因組成。這些非編碼基因被稱為基因組的“暗物質”，它們能調控編碼基因的表達，從而影響人類健康和疾病進程。自從人類基因組序列被公開發表以來，科學家們努力解析基因中的功能元件，包括非編碼調節區——參與轉錄調節的順式調節區和非編碼RNA（ncRNA）。轉錄因子在整個基因組
Nature－Biotechnology發布CRISPR基因編輯新成果
第一次研究人員利用一種病毒載體傳送基因組編輯元件來治療罹患一種遺傳疾病的動物模型，糾正了致病突變。賓夕法尼亞大學Perelman醫學院研究人員領導的一項新研究表明，將這一載體傳送到新生小鼠體內可改善它們的生存，但出人意料地是治療成年小鼠則會讓它們的情況變得更糟。該研究小組將他們的成果發布在本周的
CRISPR技術如何帶火了基因編輯小鼠？
2013年，一種名為的“CRISPR”的基因編輯技術出現后，“基因編輯”這個詞匯不經意間火了，傳遍了整個學術圈、生活圈，甚至是朋友圈。它的出現讓“編輯生命”變得觸手可及，它似乎可以斗過癌癥（白血病）和艾滋病，還有各種遺傳病。我們知道，目前這些人類疾病都沒有辦法從根本上治療，而它們幾乎都和基因突變相關
CRISPRCas9基因編輯技術簡介
CRISPR-Cas9是繼ZFN、TALENs等基因編輯技術推出后的第三代基因編輯技術，短短幾年內,CRISPR-Cas9技術風靡全球, 成為現有基因編輯和基因修飾里面效率最高、最簡便、成本最低、最容易上手的技術之一，成為當今最主流的基因編輯系統。一、什么是CRISPR-Cas系統CRISPR-Ca
Cell：重磅！揭示抗CRISPR蛋白阻斷CRISPR系統機制
想象一下細菌和病毒一直處于軍備競賽之中。對很多細菌而言，一種抵抗病毒感染的防御線是一種復雜的RNA引導的“免疫系統”，即CRISPR-Cas。這個免疫系統的核心是一種識別病毒DNA和觸發它破壞的監視復合物。然而，病毒能夠反擊，利用抗CRISPR蛋白讓這種監視復合物不能夠發揮功能。但是，在此之前，
反CRISPR噬菌體合作克服CRISPRCas免疫
英國埃克塞特大學的研究人員發現，一種被稱為噬菌體的病毒在面對迎面而來的攻擊時，首先削弱細菌的防御力，然后再殺死細菌。 這一發現是一個關鍵性突破，它將有助于改善噬菌體療法，治療危機生命的細菌感染。 細菌有防御系統，例如眾所周知的CRISPR-Cas，以保護自身免受病毒侵襲。像軍備競賽一樣，噬菌
CRISPR先驅Nature解析新一代CRISPR系統
在4月20日《自然》（Nature）雜志上的一篇新研究論文中，科學家們描繪了一種新型細菌CRISPR-Cpf1系統的分子細節，這為實現其他的基因編輯應用，如平行靶向多個基因打開了可能的途徑。 領導這一研究的任職于德國馬克思普朗克感染生物學研究所和瑞典于默奧大學的Emmanuelle Charp
CRISPR/Cas9抗體—CRISPR/Cas9研究
能夠方便而精確的對DNA和核苷酸序列進行編輯，是科研工作者們長期以來的夢想。CRISPR/Cas9系統的誕生和成熟標志這這一夢想逐漸變為現實。CRISPR/Cas9系統，作為第三代基因編輯技術，它的本質其實是細菌中一種對付諸如病毒等外來DNA的防御系統。此系統的工作原理是 成簇的、規律間隔的短回
科學家有望利用CRISPRCas剔除囊性纖維化致病基因突變
囊性纖維化是一種目前無法治愈的人類遺傳性疾病，而科學家們也一直在與其抗爭，特別是針對引發囊性纖維化的一些突變；近日，一項刊登在國際雜志Nature Communications上的研究報告中，來自特蘭托大學等機構的科學家們通過研究表示，他們或能利用基因編輯技術來推動CRISPR-Cas治療引發囊
基因編輯工具CRISPR“動物園”歡迎你
Timothy Doran的11歲女兒對雞蛋過敏。全球約有2%的兒童患有這種病癥。像他們一樣，Doran的女兒無法接受很多常規疫苗接種，因為它們是利用雞蛋生產出來的。 身為澳大利亞聯邦科學和產業研究組織（CSIRO）分子生物學家的Doran覺得，他能通過強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9
Science發表CRISPR基因組編輯重要成果
利用兩種互補的分析方法，Whitehead研究所和麻省理工學院-哈佛大學Broad研究所的科學家們，第一次在人類基因組中鑒別出了人類細胞系或培養人類細胞生存及增殖必需的基因宇宙。 他們的研究結果和在該研究中開發出的材料，不僅為全球科研團體提供了寶貴的資源，還可應用于發現各種人類癌癥藥物可靶向的