RNA療法的現狀與未來
使用反義寡聚核苷酸（antisense oligonucleotide）作為療法的概念早在1978年就被提出，對RNA干擾（RNA interference， RNAi）的研究也在2006年獲得了諾貝爾獎的認可。但是，RNA療法的研發卻并不是一帆風順。直到最近兩年，Ionis Pharmaceuticals的反義寡核苷酸療法（ASO）Spinraza（nusinersen）和Tegesedi（inotersen），以及Alnylam Pharmaceuticals的siRNA療法Onpattro（patisiran）才相繼獲得FDA的批準。這些創新療法的批準意味著RNA療法的技術平臺正在走向成熟。在今天這篇文章里，藥明康德的微信團隊將向讀者們介紹RNA療法的現狀以及產業發展狀況。 RNA療法的兩大類型：ASO和siRNA RNA療法的機理是使用能夠與mRNA通過堿基配對結合的寡核苷酸來影響mRNA的代謝過程，這可能包括從......閱讀全文
RNA干擾用于腫瘤病的治療
腫瘤是多個基因相互作用的基因網絡調控的結果，傳統技術誘發的單一癌基因的阻斷不可能完全抑制或逆轉腫瘤的生長，而RNAi可以利用同一基因家族的多個基因具有一段同源性很高的保守序列這一特性，設計針對這一區段序列的dsRNA分子，只注射一種dsRNA即可以產生多個基因同時剔除的表現，也可以同時注射多種dsR
RNA編輯技術治療嚴重罕見病
肌肉萎縮癥目前還沒有治愈的方法，患有這種疾病的兒童在早年失去了重要的肌肉力量。根據來自美國西北大學醫學院和芝加哥大學的一項最新研究，一種被稱為“外顯子跳躍（exon skipping）”的RNA編輯技術，在治療一種罕見而嚴重形式的肌肉萎縮癥的過程中，已經取得初步成效。相關研究結果發表在十月十二日
RNA干擾治療腫瘤病的方法介紹
腫瘤是多個基因相互作用的基因網絡調控的結果，傳統技術誘發的單一癌基因的阻斷不可能完全抑制或逆轉腫瘤的生長，而RNAi可以利用同一基因家族的多個基因具有一段同源性很高的保守序列這一特性，設計針對這一區段序列的dsRNA分子，只注射一種dsRNA即可以產生多個基因同時剔除的表現，也可以同時注射多種dsR
PNAS：用RNA干擾來治療惡性腫瘤
套細胞淋巴瘤（MCL）被認為是最具侵襲性的血癌，中位生存時間僅為七年，目前可用的治療方法很少。每年有三千美國人被診斷為MCL，盡管用于身體其他部位轉移瘤的個性化療法已經取得了一定進展，但是，系統性的將治療藥物傳遞到癌細胞，對世界癌癥研究來說仍然是個挑戰。 最近，以色列特拉維夫大學（TAU）的一
球形RNA治療牛皮癬初戰告捷
幾十年來，核糖核酸（RNA）療法一直在為對抗遺傳疾病而奮斗。如今，被稱為球形核酸（SNA）的一種新版本因第一次人體試驗大獲成功而進入了人們的視野。 一般的RNA療法被稱為反義RNA，旨在破壞與疾病——例如癌癥和艾滋病病毒（HIV）——相關的蛋白質的生產。在日前于賓夕法尼亞州費城召開的美國化學會
RNA藥物治療神經疾病－武田達成新合作
近日，總部位于美國麻省劍橋市的Wave Life Sciences與日本武田制藥（Takeda）達成合作協議，將共同開發基于RNA的藥物，針對多種神經疾病。 基于這項協議，Wave將從武田獲得1.1億美元的現金。武田還將以每股54.70美元的價格購買6000萬美元的Wave股票，并在未來四年內
簡述RNA干擾技術對腫瘤病的治療
腫瘤是多個基因相互作用的基因網絡調控的結果，傳統技術誘發的單一癌基因的阻斷不可能完全抑制或逆轉腫瘤的生長，而RNAi可以利用同一基因家族的多個基因具有一段同源性很高的保守序列這一特性，設計針對這一區段序列的dsRNA分子，只注射一種dsRNA即可以產生多個基因同時剔除的表現，也可以同時注射多種d
RNA干擾對病毒性疾病的治療
加州大學洛杉磯分校和加州理工學院的研究人員開發出使用RNAi技術來阻止艾滋病病毒進入人體細胞。這個研究小組設計合成的lenti病毒載體引入siRNA，激發RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5進入人體外周T淋巴細胞，而不影響另一種HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4，
RNA干擾對遺傳性疾病的治療
美國西北大學的Carthew R W和日本基因研究所的Ishizuka A等人發現RNAi同脆性X染色體綜合征（與FMR-1基因異常有關的導致智力低下的染色體病）之間的關系密切，揭示了與RNAi相關機制的缺陷可能導致人類疾病的病理機制。遺傳性疾病的RNAi治療成為當今研究RNAi的又一大熱點。
RNA干擾用于遺傳性疾病的治療
美國西北大學的Carthew R W和日本基因研究所的Ishizuka A等人發現RNAi同脆性X染色體綜合征（與FMR-1基因異常有關的導致智力低下的染色體病）之間的關系密切，揭示了與RNAi相關機制的缺陷可能導致人類疾病的病理機制。遺傳性疾病的RNAi治療成為當今研究RNAi的又一大熱點。
精子RNA或能預測生育治療的成功率
精子中含有豐富的RNA群，它們是指導蛋白產生及調控基因表達的分子。研究人員確認了一組精子RNA成分，它們或對男性生育至關重要。 一項新的研究發現，精子RNA或能作為一種用于診斷男性不育癥的極為有效的生物標記。研究人員說，那些精子缺乏關鍵性RNA成分的男子通過自然方式孕育后代的機會往往較低。這些
RNA干擾用于病毒性疾病的治療
加州大學洛杉磯分校和加州理工學院的研究人員開發出使用RNAi技術來阻止艾滋病病毒進入人體細胞。這個研究小組設計合成的lenti病毒載體引入siRNA，激發RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5進入人體外周T淋巴細胞，而不影響另一種HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4，從而
洋氣！超聲波驅動RNA，治療胃腸道疾病
近期，來自于麻省理工學院和布萊根婦女醫院的科學家們在《Gastroenterology》期刊發表文章，展示了他們一種治療炎性腸病（IBD）的新方法。研究團隊利用超聲波技術，將沉默RNA送至結腸細胞內，成功阻止了一種致病蛋白的表達。 文章作者、麻省理工學院Koch研究所博士后Carl Schoe
Nat－Commun：基于RNA分子的新型療法有望治療肺癌
近日，一項刊登在國際雜志Nature Communications上的研究報告中，來自瑞典的科學家們表示，通過降低特殊RNA分子的活性就能使得小鼠肺部腫瘤縮小40%至50%，這或許是研究中的冰山一角，此外研究人員還從14類不同癌癥中鑒別出了633個新型的生物標志物。圖片來源于網絡 文章中，研究
小RNA如何幫助我們理解生命和治療疾病？
·幾名專家表示“有些吃驚”，但也表示該結果在情理之中。這不僅因為安布羅斯與魯弗肯是該領域中無可置疑的先驅，也因為小RNA在基礎研究和臨床診療上的重要性值得第二塊獎牌。·miRNA是一類長度僅約20~22個核苷酸的小RNA（small RNA）分子，它并不直接參與蛋白質的合成，而是通過調控mRNA影響
RNA干擾治療遺傳性疾病的方法介紹
美國西北大學的Carthew R W和日本基因研究所的Ishizuka A等人發現RNAi同脆性X染色體綜合征（與FMR-1基因異常有關的導致智力低下的染色體病）之間的關系密切，揭示了與RNAi相關機制的缺陷可能導致人類疾病的病理機制。遺傳性疾病的RNAi治療成為當今研究RNAi的又一大熱點。
梁晗：RNA編輯為精確癌癥治療帶來新希望
如果說所有癌癥都有一個共同點的話，那就是無共同性。 因此這造成了癌癥難以治療的一個根本原因。近期來自德州大學MD安德森癌癥中心的研究人員發現了為什么作為許多癌癥的“孵化器”的蛋白質，會出現癌癥類別的差異，甚至患者之間的差異。這一發現為科學家們提供了新思路，對于開發更有效的癌癥精確治療方法十分重
RNA干擾治療病毒性疾病的方法
加州大學洛杉磯分校和加州理工學院的研究人員開發出使用RNAi技術來阻止艾滋病病毒進入人體細胞。這個研究小組設計合成的lenti病毒載體引入siRNA，激發RNAi使其抑制了HⅣ-1的coreceptor-CCR5進入人體外周T淋巴細胞，而不影響另一種HⅣ-1主要的coreceptor-CCR4，從而
RNA編輯：腫瘤和遺傳疾病治療的新選擇
2018年，美國FDA和歐洲EMA批準了來自RNA藥物制造兩大巨頭Ionis Pharmaceuticals公司的反義寡核苷酸療法藥物Tegesedi（Inotersen）和Alnylam Pharmaceuticals公司的siRNA療法藥物Onpattro（Patisiran），用于治療遺傳
小環狀干擾－RNA－(sciRNA)－作為基因沉默的有效治療平臺
為了實現由RNA干擾(RNAi)途徑介導的有效的治療性基因沉默，小干擾RNA (sirna)必須經過化學修飾。一些具有在代謝上穩定sirna潛力的超rna結構已被評估其誘導基因沉默的能力，但所有這些結構都有局限性或尚未在治療相關的背景下進行探索。共價閉合環狀RNA轉錄本普遍存在于真核生物中，有潛
一種修飾RNA療法更有助治療心力衰竭
與傳統的提供較長時間蛋白表達的傳統DNA投遞方法相比，一種采用修飾RNA的治療方法通過限制治療蛋白表達數日的方式在患有心力衰竭小鼠身上具有更優秀的表現。本周發表在《自然—生物技術》上的這項研究表明，修飾RNA或許能為通過激活內在干細胞以修復受損組織的治療方案提供一種有用的工具。 Kenne
RNA干涉(RNA－Interference，RNAi)（2）
早期的 RNAi 技術可用在研究與胚胎發育相關基因的功能上，但是由于細胞分裂造成 dsRNA 的稀釋，使得這種方法在研究成體的基因功能時有一定的局限性。為彌補早期 RNAi 技術的不足，Tavernarakis 等將 RNAi 技術做了一些改進及更動，將目的基因之標的序列以反向重復的方式，由
RNA提取時RNA降解原因
1 ) 新鮮細胞： 裂解液的量不足，使得裂解不充分。 2 ) 新鮮組織： 某些含有內源性核酸酶的樣品，很難避免RNA酶的降解，建議采用的方法為在液氮條件下將組織研碎，并且，勻漿時采用更多的裂解液。 3 ) 冷凍樣品： 樣品取材后應該迅速置于液氮中冷凍存放，然后轉移到-70℃冰箱存
RNA干涉(RNA－Interference，RNAi)（1）
基因沉默（gene silencing）是生物體內特定基因由于種種原因不表達的遺傳現象。一方面，基因沉默是生物遺傳操作創造新的遺傳修飾生物（genetically modified organisms）的障礙，另一方面，它又是植物抵抗外來核酸入侵（如病毒）的一種反應，為植物抗病毒的遺傳育
RNA干擾技術(RNA－interference，RNAi)
1995年，康乃爾大學的Su Guo博士在試圖阻斷秀麗新小桿線蟲（C. elegans）中的par-1基因時，發現了一個意想不到的現象。她們本是利用反義RNA技術特異性地阻斷上述基因的表達，而同時在對照實驗中給線蟲注射正義RNA（sense RNA）以期觀察到基因表達的增強。但得到的結果
新型鼻腔內RNA療法有望靶向治療西尼羅病毒感染
近日，來自耶魯大學的研究人員通過研究開發了一種新型的RNA療法來靶向治療西尼羅病毒感染，這種創新性的方法或能降低患者腦部的病毒水平，從而促進機體免疫系統有效摧毀病毒，同時也能給患者帶來抵御西尼羅病毒感染的長效保護機制，相關研究刊登于國際雜志Cell Host & Microbe上。圖片摘自：ss
GUT揭示癌癥治療靶點調控RNA可變剪接的分子機制
來自浙江大學基礎醫學院，中國藥科大學等處的研究人員發表了題為“SRSF6-Regulated Alternative Splicing that Promotes Tumor Progression Offers a Therapy Target for Colorectal Cancer”的文
國家納米中心在腫瘤RNA免疫治療研究中取得進展
近日，國家納米科學中心研究員王海和聶廣軍團隊合作，在RNA疫苗對于腫瘤的免疫治療方面取得進展。相關研究成果以In Situ Transforming RNA Nanovaccines from Polyethylenimine Functionalized Graphene Oxide Hydr
嵌合RNA外泌體疫苗治療突變非依賴腫瘤獲揭示
在國家自然科學基金的資助下，暨南大學教授張灝團隊聯合荷蘭格羅寧根大學和汕頭大學等單位以嵌合RNA作為腫瘤新生抗原，研制出嵌合RNA外泌體疫苗，并開展了食管癌免疫治療的實驗研究。相關研究日前發表于Journal Extracellular Vesicles（JEV）。熊梟和柯秀榮博士為該論文第一作者。
RNA提取心得（組織RNA提取和培養細胞的RNA提取）
一.組織RNA提取 1.最好新鮮組織，這樣RNA提取的效果比較好，這是肯定的。 2. 如果不是新鮮的（最好在半年之內，-80℃或者液氮中凍存的）組織，注意不要反復凍融，從冰凍狀態拿到0-4℃，注意不要拿到常溫，待組織解凍后，用 DEPC泡過的剪刀剪一小塊組織，稱重后，放到預冷的勻漿器中，然后